- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00186914
동종골수이식 후 골이형성증의 기질적 치료
동종 골수 이식 후 골이형성증의 기질 치료: 1상 연구
골이형성증 또는 제대로 형성되지 않은 뼈인 "부서지기 쉬운 뼈"는 알려진 입증된 치료법이 없는 유전병입니다. 일부 형태의 골이형성증은 심각한 장애와 심지어 사망까지 초래할 수 있습니다.
적격 환자는 이전에 St. Jude에서 동종이계 골수 이식을 받은 골이형성증이 있는 어린이로 제한되었습니다. 연구 개입에는 1차 이식 절차를 받은 동일한 기증자의 골수에서 얻은 특정 수의 체외 확장 간질 세포 주입이 포함되었습니다. 이러한 골수 간질 세포는 조골세포라고 하는 뼈 형성 세포가 될 수 있습니다. 참가자들은 골수 이식 후 6개월 이상 경과한 후 체외에서 확장된 유전자 표시 세포를 2회 주입 받았습니다. 두 번째 세포 주입은 독성이 없는 상태에서 첫 번째 주입 후 14~21일 사이에 발생했습니다. 연구의 목표는 이러한 주입의 안전성과 독성을 평가하는 것이었습니다.
연구 개요
상세 설명
- 이러한 생체 외 확장 여부를 확인하기 위해 유전자 표시 골수 간질 세포가 수용자의 뼈, 골수 및/또는 피부에 생착됩니다.
- 높은 증식 중간엽 전구 세포가 생체 외에서 확장될 수 있고 생체 내에서 전구 잠재력을 유지할 수 있는지 여부를 조사하기 시작합니다.
- 생체 외 확장된 골수 간질 세포가 다양한 유전 질환과 관련된 골격 이형성증을 개선할 수 있는지 여부를 조사하기 시작합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 동종이계 골수 이식을 받았고 현재 완전 또는 혼합 조혈 키메라증을 유지하는 적절한 유전 질환이 있는 환자
- 환자는 18Kg 이하여야 합니다.
제외 기준:
- 감염의 존재
- GVHD(이식편대숙주병)의 존재 또는 예방 조치의 필요성
- 본 연구에서 조사 중인 안전성 매개변수의 해석을 잠재적으로 혼동시킬 수 있는 조사 연구에 동시 참여.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
---|---|
다른: 1
|
이것은 동종이계 골수 이식 후 생체 외 확장된 유전자 표시 기증자 골수 간질 세포의 주입에 대한 파일럿 연구입니다. 이 연구는 환자 내 용량 증량 안전성 평가입니다. 이 환자 집단은 이러한 기증자 간질 세포 주입으로부터 혜택을 받을 수 있다고 믿어집니다. 간질 세포는 원래 줄기 세포 기증자로부터 얻을 것이므로 컨디셔닝이 필요하지 않습니다. 환자는 첫 번째 주입 후 허용할 수 없는 독성이 없는 한 약 14~21일 간격으로 중간엽 세포(MSC)를 두 번 주입받습니다. 첫 번째 세포 투여량은 1x10^6 MSC/kg이고 두 번째 세포 투여량은 5x10^6 MSC/kg입니다. 모든 독성에 대해 두 번째 주입 후 약 28일 동안 환자를 추적할 것입니다. 6명의 환자 모두 안전하게 두 주입을 완료한 후에만 5 x 10^6 MSC/kg 주입을 위한 안전한 동종 간엽 줄기 세포 용량을 고려할 것입니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
---|---|
기질 세포 주입의 안전성을 평가하기 위해
기간: 2001년 6월
|
2001년 6월
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .