Az osteodysplasia stromális terápiája allogén csontvelő-transzplantáció után
Az osteodysplasia stromális terápiája allogén csontvelő-transzplantáció után: I. fázisú vizsgálat
Az osteodysplasia vagy a gyengén kialakult csontok, a "törékeny csontok" egy genetikai betegség, amelynek nincs ismert, bizonyított kezelése. Az osteodysplasia egyes formái súlyos fogyatékosságot és akár halált is okozhatnak.
A jogosult betegek azokra az osteodysplasiában szenvedő gyermekekre korlátozódtak, akik korábban allogén csontvelő-transzplantáción estek át St. Jude-ban. A vizsgálati beavatkozás meghatározott számú ex vivo kiterjesztett stromasejtek infúzióját foglalta magában, amelyet ugyanannak a donornak a csontvelőjéből nyertek, akitől az elsődleges transzplantációs eljárást kapták. Ezek a csontvelői stromasejtek csontképző sejtekké válhatnak, amelyeket oszteoblasztoknak neveznek. A résztvevők ezután 2 infúziót kaptak ex vivo kiterjesztett, génjelölt sejtekből legalább 6 hónappal a csontvelő-transzplantáció után. A második sejtinfúzió az első infúzió után 14-21 nappal történt, toxicitás hiányában. A vizsgálat célja ezen infúziók biztonságosságának és toxicitásának értékelése volt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
- Annak meghatározására, hogy ezek az ex vivo kiterjedt, génjelzett velői stromasejtek beépülnek-e a recipiens csontjába, csontvelőjébe és/vagy bőrébe.
- Annak vizsgálata, hogy a nagy proliferatív mezenchimális progenitor sejtek ex vivo szaporíthatók-e, és megőrzik-e progenitor potenciáljukat in vivo.
- Annak vizsgálata, hogy az ex vivo kiterjesztett csontvelő stromasejtek képesek-e enyhíteni a különböző genetikai rendellenességekkel összefüggő csontváz diszpláziákat.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- FELNŐTT
- OLDER_ADULT
- GYERMEK
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Megfelelő genetikai rendellenességben szenvedő betegek, akik allogén csontvelő-transzplantáción estek át, és jelenleg teljes vagy kevert hematopoietikus kimérizmust tartanak fenn
- A páciens súlya legfeljebb 18 kg lehet
Kizárási kritériumok:
- Fertőzés jelenléte
- GVHD (graft versus host betegség) jelenléte vagy profilaxis szükségessége
- Egyidejű részvétel minden olyan vizsgálati vizsgálatban, amely potenciálisan megzavarhatja az ebben a tanulmányban vizsgált biztonsági paraméterek értelmezését.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
EGYÉB: 1
|
Ez egy kísérleti vizsgálat ex vivo kiterjesztett, génjelzett donor csontvelői stromasejtek allogén csontvelő-transzplantációt követő infúziójával. A vizsgálat a betegek dóziseszkalációján belüli biztonsági értékelés. Úgy gondolják, hogy ez a betegpopuláció előnyös lehet ezekből a donor stromasejt-infúziókból. Mivel a stromasejteket az eredeti őssejtdonortól nyerjük, nincs szükség kondicionálásra. A betegek körülbelül 14-21 napos különbséggel két mesenchymalis sejt (MSC) infúziót kapnak, kivéve, ha elfogadhatatlan toxicitás lép fel az első infúzió után. A beadandó sejtek első dózisa 1x10^6 MSC/kg, a második sejtdózis 5x10^6 MSC/kg. A betegeket a második infúziót követően körülbelül 28 napig követik bármilyen toxicitás miatt. Csak miután mind a hat beteg biztonságosan befejezte mindkét infúziót, az 5 x 10^6 MSC/kg-ot tekintjük biztonságos adag allogén mesenchymális őssejtek infúzióhoz.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A stromasejtes infúzió biztonságosságának értékelése
Időkeret: 2001. június
|
2001. június
|
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STOD
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Velő stromasejtek infúziója
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisToborzásKismedencei sugárterápia | Sugárzás által kiváltott hemorrhagiás cystitisFranciaország