Terapia stromale dell'osteodisplasia dopo trapianto allogenico di midollo osseo
Terapia stromale dell'osteodisplasia dopo trapianto di midollo osseo allogenico: uno studio di fase I
Osteodisplasia o ossa mal formate, "ossa fragili" è una malattia genetica senza trattamenti comprovati noti. Alcune forme di osteodisplasia possono causare gravi disabilità e persino la morte.
I pazienti eleggibili erano limitati a quei bambini con osteodisplasia che avevano subito un precedente trapianto allogenico di midollo osseo al St. Jude. L'intervento dello studio ha comportato un'infusione di un numero specificato di cellule stromali espanse ex vivo ottenute dal midollo osseo dello stesso donatore da cui hanno ricevuto la loro procedura di trapianto primario. Queste cellule stromali del midollo osseo possono diventare cellule che formano l'osso, chiamate osteoblasti. I partecipanti hanno quindi ricevuto 2 infusioni di cellule marcate geneticamente espanse ex vivo non meno di 6 mesi dopo il trapianto di midollo osseo. La seconda infusione di cellule è avvenuta tra 14 e 21 giorni dopo la prima infusione in assenza di tossicità. L'obiettivo dello studio era valutare la sicurezza e la tossicità di queste infusioni.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
- Per determinare se queste cellule stromali midollari si sono espanse ex vivo, le cellule stromali midollari marcate con geni si innesteranno nell'osso, nel midollo osseo e/o nella pelle del ricevente.
- Iniziare a studiare se le cellule progenitrici mesenchimali ad alta proliferazione possono essere espanse ex vivo e conservare il loro potenziale progenitore in vivo.
- Iniziare a indagare se le cellule stromali del midollo osseo espanse ex vivo possono migliorare le displasie scheletriche associate a vari disturbi genetici.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con una malattia genetica appropriata che hanno subito un trapianto allogenico di midollo osseo e attualmente mantengono un chimerismo ematopoietico completo o misto
- Il paziente deve essere < o uguale a 18Kg
Criteri di esclusione:
- Presenza di infezione
- Presenza di GVHD (malattia del trapianto contro l'ospite) o necessità di profilassi
- Partecipazione concomitante a qualsiasi studio sperimentale che potrebbe potenzialmente confondere l'interpretazione dei parametri di sicurezza oggetto di indagine in questo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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ALTRO: 1
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Questo è uno studio pilota sulle infusioni di cellule stromali del midollo osseo donatore marcate geneticamente espanse ex vivo in seguito a trapianto allogenico di midollo osseo. Lo studio è una valutazione della sicurezza dell'escalation della dose all'interno del paziente. Si ritiene che questa popolazione di pazienti possa trarre beneficio da queste infusioni di cellule stromali di donatori. Poiché le cellule stromali saranno ottenute dal donatore originale di cellule staminali, non è richiesto alcun condizionamento. I pazienti riceveranno due infusioni di cellule mesenchimali (MSC) a circa 14-21 giorni di distanza a meno che non vi sia una tossicità inaccettabile dopo la prima infusione. La prima dose di cellule da somministrare sarà di 1x10^6 MSC/kg e la seconda dose di cellule sarà di 5x10^6 MSC/kg. I pazienti saranno seguiti per circa 28 giorni dopo la seconda infusione per qualsiasi tossicità. Solo dopo che tutti e sei i pazienti avranno completato in sicurezza entrambe le infusioni, considereremo 5 x 10^6 MSC/kg una dose sicura di cellule staminali mesenchimali allogeniche per infusione.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Valutare la sicurezza dell'infusione di cellule stromali
Lasso di tempo: Giugno 2001
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Giugno 2001
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
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Altri numeri di identificazione dello studio
- STOD
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