Stromale Therapie der Osteodysplasie nach allogener Knochenmarktransplantation
Stromale Therapie der Osteodysplasie nach allogener Knochenmarktransplantation: Eine Phase-I-Studie
Osteodysplasie oder schlecht geformte Knochen, „brüchige Knochen“, ist eine genetische Erkrankung, für die keine nachgewiesenen Behandlungen bekannt sind. Einige Formen der Osteodysplasie können schwere Behinderungen und sogar den Tod verursachen.
Geeignete Patienten waren auf jene Kinder mit Osteodysplasie beschränkt, die sich einer früheren allogenen Knochenmarktransplantation in St. Jude unterzogen hatten. Die Studienintervention umfasste eine Infusion einer bestimmten Anzahl von ex vivo expandierten Stromazellen, die aus dem Knochenmark desselben Spenders gewonnen wurden, von dem sie ihr primäres Transplantationsverfahren erhalten hatten. Diese Stromazellen des Knochenmarks können zu knochenbildenden Zellen werden, die als Osteoblasten bezeichnet werden. Die Teilnehmer erhielten dann mindestens 6 Monate nach der Knochenmarktransplantation 2 Infusionen mit ex vivo expandierten, genmarkierten Zellen. Die zweite Zellinfusion erfolgte zwischen 14 und 21 Tagen nach der ersten Infusion ohne Toxizität. Ziel der Studie war es, die Sicherheit und Toxizität dieser Infusionen zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
- Um zu bestimmen, ob diese ex vivo expandierten, genmarkierten Stromazellen des Marks in den Knochen, das Knochenmark und/oder die Haut des Empfängers eingepflanzt werden.
- Beginn der Untersuchung, ob hochproliferative mesenchymale Vorläuferzellen ex vivo expandiert werden können und ihr Vorläuferpotential in vivo behalten.
- Um mit der Untersuchung zu beginnen, ob ex vivo expandierte Stromazellen des Knochenmarks die mit verschiedenen genetischen Störungen verbundenen Skelettdysplasien verbessern können.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- ERWACHSENE
- OLDER_ADULT
- KIND
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit einer entsprechenden genetischen Störung, die eine allogene Knochenmarktransplantation erhalten haben und derzeit einen vollständigen oder gemischten hämatopoetischen Chimärismus aufweisen
- Der Patient muss < oder gleich 18 kg sein
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein einer Infektion
- Vorliegen einer GVHD (Graft versus Host Disease) oder Notwendigkeit einer Prophylaxe
- Gleichzeitige Teilnahme an einer Untersuchungsstudie, die möglicherweise die Interpretation der in dieser Studie untersuchten Sicherheitsparameter verfälschen könnte.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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ANDERE: 1
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Dies ist eine Pilotstudie über Infusionen von ex vivo expandierten, genmarkierten Spender-Knochenmarkstromazellen nach einer allogenen Knochenmarktransplantation. Bei der Studie handelt es sich um eine Dosiseskalationssicherheitsbewertung innerhalb des Patienten. Es wird angenommen, dass diese Patientenpopulation von diesen Spender-Stromazellen-Infusionen profitieren kann. Da die Stromazellen vom ursprünglichen Stammzellspender gewonnen werden, ist keine Konditionierung erforderlich. Die Patienten erhalten zwei Infusionen mit mesenchymalen Zellen (MSC) im Abstand von etwa 14 bis 21 Tagen, es sei denn, es tritt nach der ersten Infusion eine nicht akzeptable Toxizität auf. Die erste zu verabreichende Zelldosis beträgt 1 x 10^6 MSC/kg und die zweite Zelldosis 5 x 10^6 MSC/kg. Die Patienten werden nach der zweiten Infusion etwa 28 Tage lang auf Toxizität überwacht. Erst nachdem alle sechs Patienten beide Infusionen sicher abgeschlossen haben, betrachten wir 5 x 10^6 MSC/kg als sichere Dosis allogener mesenchymaler Stammzellen für die Infusion.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Bewertung der Sicherheit der Stromazelleninfusion
Zeitfenster: Juni 2001
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Juni 2001
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Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- STOD
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