Стромальная терапия остеодисплазии после аллогенной трансплантации костного мозга
Стромальная терапия остеодисплазии после аллогенной трансплантации костного мозга: исследование фазы I
Остеодисплазия или плохо сформированные кости, «хрупкие кости» — это генетическое заболевание, лечение которого не доказано. Некоторые формы остеодисплазии могут привести к тяжелой инвалидности и даже смерти.
Подходящие пациенты были ограничены теми детьми с остеодисплазией, которые ранее перенесли аллогенную трансплантацию костного мозга в больнице Св. Иуды. Исследовательское вмешательство включало инфузию определенного количества размноженных ex vivo стромальных клеток, полученных из костного мозга того же донора, от которого им была проведена первичная процедура трансплантации. Эти стромальные клетки костного мозга могут стать костеобразующими клетками, называемыми остеобластами. Затем участники получили 2 инфузии размноженных ex vivo клеток с маркировкой генов не менее чем через 6 месяцев после трансплантации костного мозга. Вторая инфузия клеток проводилась через 14-21 день после первой инфузии при отсутствии токсичности. Цель исследования состояла в том, чтобы оценить безопасность и токсичность этих инфузий.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
- Чтобы определить, расширились ли эти ex vivo, стромальные клетки костного мозга с маркировкой гена будут приживаться в кости, костном мозге и/или коже реципиента.
- Начать исследовать, могут ли высокопролиферативные мезенхимальные клетки-предшественники размножаться ex vivo и сохранять свой потенциал предшественников in vivo.
- Начать исследовать, могут ли размноженные ex vivo стромальные клетки костного мозга улучшить скелетные дисплазии, связанные с различными генетическими нарушениями.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- ВЗРОСЛЫЙ
- OLDER_ADULT
- РЕБЕНОК
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с соответствующим генетическим заболеванием, перенесшие аллогенную трансплантацию костного мозга и в настоящее время сохраняющие полный или смешанный гемопоэтический химеризм
- Пациент должен быть < или равен 18 кг
Критерий исключения:
- Наличие инфекции
- Наличие РТПХ (реакция «трансплантат против хозяина») или необходимость профилактики
- Одновременное участие в любом исследовательском исследовании, которое потенциально может исказить интерпретацию параметров безопасности, изучаемых в этом исследовании.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ДРУГОЙ: 1
|
Это экспериментальное исследование инфузий размноженных ex vivo, маркированных генами стромальных клеток донорского костного мозга после аллогенной трансплантации костного мозга. Исследование представляет собой оценку безопасности повышения дозы внутри пациента. Считается, что эта популяция пациентов может получить пользу от инфузий донорских стромальных клеток. Поскольку стромальные клетки будут получены от исходного донора стволовых клеток, кондиционирование не требуется. Пациенты получат две инфузии мезенхимальных клеток (МСК) с интервалом примерно от 14 до 21 дня, если после первой инфузии не будет неприемлемой токсичности. Первая доза клеток будет составлять 1x10^6 MSC/кг, а вторая доза клеток будет составлять 5x10^6 MSC/кг. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение примерно 28 дней после второй инфузии на предмет любой токсичности. Только после того, как все шесть пациентов благополучно завершили обе инфузии, мы будем считать 5 x 10^6 МСК/кг безопасной дозой аллогенных мезенхимальных стволовых клеток для инфузии.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Оценить безопасность инфузии стромальных клеток.
Временное ограничение: Июнь 2001 г.
|
Июнь 2001 г.
|
Соавторы и исследователи
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STOD
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .