Stromal terapi af osteodysplasi efter allogen knoglemarvstransplantation
Stromal terapi af osteodysplasi efter allogen knoglemarvstransplantation: Et fase I-studie
Osteodysplasi eller dårligt dannede knogler, "skøre knogler" er en genetisk sygdom uden kendte dokumenterede behandlinger. Nogle former for osteodysplasi kan forårsage alvorlig invaliditet og endda død.
Berettigede patienter var begrænset til de børn med osteodysplasi, som havde gennemgået en tidligere allogen knoglemarvstransplantation i St. Jude. Studieinterventionen involverede en infusion af et specificeret antal ex vivo ekspanderede stromaceller opnået fra knoglemarven fra den samme donor, fra hvem de modtog deres primære transplantationsprocedure. Disse knoglemarvsstromale celler kan blive til knogledannende celler, kaldet osteoblaster. Deltagerne modtog derefter 2 infusioner af ex vivo udvidede, genmærkede celler ikke mindre end 6 måneder efter knoglemarvstransplantation. Den anden celleinfusion fandt sted mellem 14 og 21 dage efter den første infusion i fravær af toksicitet. Målet med undersøgelsen var at evaluere sikkerheden og toksiciteten af disse infusioner.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
- For at bestemme, om disse ex vivo ekspanderede, vil genmærkede marv-stromale celler indpode i modtagerens knogle, knoglemarv og/eller hud.
- For at begynde at undersøge, om højproliferative mesenkymale progenitorceller kan udvides ex vivo og bevare deres progenitorpotentiale in vivo.
- For at begynde at undersøge, om ex vivo udvidede knoglemarvsstromaceller kan lindre skeletdysplasier forbundet med forskellige genetiske lidelser.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med en passende genetisk lidelse, som har fået foretaget en allogen knoglemarvstransplantation og i øjeblikket opretholder fuldstændig eller blandet hæmatopoietisk kimærisme
- Patienten skal veje < eller lig med 18 kg
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af infektion
- Tilstedeværelse af GVHD (graft versus host sygdom) eller behov for profylakse
- Samtidig deltagelse i ethvert forsøgsstudie, der potentielt kan forvirre fortolkningen af de sikkerhedsparametre, der undersøges i denne undersøgelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ANDET: 1
|
Dette er en pilotundersøgelse af infusioner af ex vivo udvidede, genmærkede donorknoglemarvsstromaceller efter allogen knoglemarvstransplantation. Studiet er en sikkerhedsevaluering inden for patientdosiseskalering. Det antages, at denne patientpopulation kan drage fordel af disse donorstromacelleinfusioner. Da stromacellerne vil blive opnået fra den oprindelige stamcelledonor, kræves ingen konditionering. Patienterne vil modtage to infusioner af mesenkymale celler (MSC) med ca. 14 til 21 dages mellemrum, medmindre der er uacceptabel toksicitet efter den første infusion. Den første dosis af celler, der skal gives, vil være 1x10^6 MSC/kg, og den anden dosis af celler vil være 5x10^6 MSC/kg. Patienterne vil blive fulgt i ca. 28 dage efter den anden infusion for enhver toksicitet. Først efter at alle seks patienter har gennemført begge infusioner sikkert, vil vi betragte 5 x 10^6 MSC/kg som en sikker dosis allogene mesenkymale stamceller til infusion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For at evaluere sikkerheden af stromacelleinfusionen
Tidsramme: Juni 2001
|
Juni 2001
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
Studieafslutning (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (SKØN)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- STOD
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .