Tratamiento estromal de la osteodisplasia después de un trasplante alogénico de médula ósea
Terapia estromal de la osteodisplasia después de un trasplante alogénico de médula ósea: un estudio de fase I
La osteodisplasia o huesos mal formados, "huesos quebradizos" es una enfermedad genética sin tratamientos probados conocidos. Algunas formas de osteodisplasia pueden causar una discapacidad grave e incluso la muerte.
Los pacientes elegibles se limitaron a aquellos niños con osteodisplasia que se habían sometido a un trasplante alogénico de médula ósea anterior en St. Jude. La intervención del estudio implicó una infusión de un número específico de células estromales expandidas ex vivo obtenidas de la médula ósea del mismo donante del que recibieron el procedimiento de trasplante primario. Estas células del estroma de la médula ósea pueden convertirse en células formadoras de hueso, llamadas osteoblastos. Luego, los participantes recibieron 2 infusiones de células marcadas genéticamente expandidas ex vivo no menos de 6 meses después del trasplante de médula ósea. La segunda infusión de células se produjo entre 14 y 21 días después de la primera infusión en ausencia de toxicidad. El objetivo del estudio fue evaluar la seguridad y toxicidad de estas infusiones.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
- Para determinar si estas células estromales de la médula marcadas con el gen expandidas ex vivo se injertarán en el hueso, la médula ósea y/o la piel del receptor.
- Comenzar a investigar si las células progenitoras mesenquimatosas altamente proliferativas pueden expandirse ex vivo y retener su potencial progenitor in vivo.
- Comenzar a investigar si las células del estroma de la médula ósea expandidas ex vivo pueden mejorar las displasias esqueléticas asociadas con diversos trastornos genéticos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- ADULTO
- MAYOR_ADULTO
- NIÑO
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con un trastorno genético apropiado que hayan tenido un alotrasplante de médula ósea y actualmente mantengan un quimerismo hematopoyético completo o mixto
- El paciente debe ser < o igual a 18Kg
Criterio de exclusión:
- Presencia de infección
- Presencia de EICH (enfermedad de injerto contra huésped) o necesidad de profilaxis
- Participación concurrente en cualquier estudio de investigación que pudiera potencialmente confundir la interpretación de los parámetros de seguridad que se investigan en este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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OTRO: 1
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Este es un estudio piloto de infusiones de células estromales de médula ósea de donante marcadas con genes expandidas ex vivo después de un trasplante alogénico de médula ósea. El estudio es una evaluación de seguridad de aumento de dosis dentro del paciente. Se cree que esta población de pacientes puede beneficiarse de estas infusiones de células estromales de donantes. Como las células del estroma se obtendrán del donante original de células madre, no se requiere acondicionamiento. Los pacientes recibirán dos infusiones de células mesenquimales (MSC) con un intervalo de aproximadamente 14 a 21 días, a menos que haya una toxicidad inaceptable después de la primera infusión. La primera dosis de células que se administrará será de 1x10^6 MSC/kg y la segunda dosis de células será de 5x10^6 MSC/kg. Los pacientes serán seguidos durante aproximadamente 28 días después de la segunda infusión por cualquier toxicidad. Solo después de que los seis pacientes hayan completado de manera segura ambas infusiones, consideraremos 5 x 10^6 MSC/kg como una dosis segura de células madre mesenquimales alogénicas para infusión.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluar la seguridad de la infusión de células estromales
Periodo de tiempo: Junio de 2001
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Junio de 2001
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Colaboradores e Investigadores
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Finalización primaria (ACTUAL)
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- STOD
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