Fáze I studie bezpečnosti jedné dávky s eskalací lidské glukocerebrosidázy (prGCD)

Kritéria pro zařazení:

1. Zdravý muž nebo žena ve věku 18 až 45 let.
2. Ženské subjekty musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a musí mít negativní sérový těhotenský test na začátku a během období studie.
3. Ženy ve fertilním věku musí být netěhotné a nekojící a musí používat vhodnou antikoncepci, jako je perorální antikoncepce.
4. Negativní laboratorní testy na HIV, HBsAg nebo HCV.
5. Naivní vůči jakékoli předchozí léčbě rekombinantními proteiny.
6. Poskytněte písemný informovaný souhlas.
7. Mít schopnost porozumět požadavkům studie a dodržovat protokol studie a dávkovací režim.

Kritéria vyloučení:

1. Mít klinické důkazy o jakémkoli aktivním významném onemocnění, které by mohlo potenciálně ohrozit schopnost zkoušejícího vyhodnotit nebo interpretovat účinky zkoumané léčby na posouzení bezpečnosti, a zvýšit tak riziko pro subjekt na nepřijatelnou úroveň.
2. Jste těhotná nebo kojící.
3. Přítomnost jakýchkoli akutních nebo chronických onemocnění.
4. Mít v anamnéze jakékoli alergie.
5. Byli vystaveni dlouhodobé léčbě steroidy.
6. Během posledních 6 měsíců došlo k menší operaci.
7. Byli jste někdy vystaveni jakékoli předchozí léčbě rekombinantními proteiny.
8. Podstoupili imunosupresivní léčbu.
9. Mít pozitivní laboratorní výsledek HIV, HBsAG a HCV.
10. Používejte jiné léky než vitamíny nebo perorální antikoncepci (pro ženy).
11. Během předchozích 3 měsíců se účastnili jiné klinické studie
12. Mít v anamnéze zneužívání alkoholu nebo drog.
13. Vyšetřovatel je považuje za nevhodného kandidáta pro tuto studii.