Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I enkeltdose-eskaleringssikkerhetsstudie av human glucocerebrosidase (prGCD)

4. desember 2006 oppdatert av: Protalix

En fase I, ikke-randomisert, åpen etikett, enkeltdose-eskaleringssikkerhetsstudie av rekombinant human glucocerebrosidase (prGCD) hos friske frivillige

Gauchers sykdom, den mest utbredte lysosomale lagringsforstyrrelsen, er forårsaket av mutasjoner i det humane glucocerebrosidasegenet (GCD) som fører til redusert aktivitet av det lysosomale enzymet glucocerebrosidase og derved til akkumulering av substrat glucocerebrosid (GlcCer) i cellene i monocytt-makrofagen. system.

Dette er det første forsøket som bruker en rekombinant aktiv form av lysosomalt enzym, glucocerebrosidase, (human prGCD) som uttrykkes og renses i et bioreaktorsystem fra transformert gulrotplanterotcellelinje.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering

6

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Frisk mann eller kvinne mellom 18 og 45 år.
  2. Kvinnelige forsøkspersoner må samtykke i å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid under studien og må ha en negativ serumgraviditetstest ved baseline og i studieperioden.
  3. Kvinner i fertil alder må være ikke-gravide og ikke ammende og bruke tilstrekkelig prevensjon som p-piller.
  4. Negative laboratorietester for HIV, HBsAg eller HCV.
  5. Naiv til enhver tidligere rekombinant proteinterapi.
  6. Gi skriftlig informert samtykke.
  7. Ha evnen til å forstå kravene til studien og å overholde studieprotokollen og doseringsregimet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ha klinisk bevis på enhver aktiv signifikant sykdom som potensielt kan kompromittere etterforskerens evne til å evaluere eller tolke effekten av studiebehandlingen på sikkerhetsvurdering og dermed øke risikoen for forsøkspersonen til uakseptable nivåer.
  2. Er gravid eller ammer.
  3. Tilstedeværelse av akutte eller kroniske sykdommer.
  4. Har en historie med allergier.
  5. Har vært utsatt for langvarig steroidbehandling.
  6. Hadde en mindre operasjon de siste 6 månedene.
  7. Har noen gang vært utsatt for noen tidligere rekombinant proteinbehandling.
  8. Har fått immunsuppressiv behandling.
  9. Ha et positivt laboratorieresultat for HIV, HBsAG og HCV.
  10. Bruk andre medisiner enn vitaminer eller p-piller (for kvinner).
  11. Har deltatt i en annen klinisk studie i løpet av de siste 3 månedene
  12. Har en historie med alkohol- eller narkotikamisbruk.
  13. Betraktes av etterforskeren som en uegnet kandidat for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
uønskede hendelser
fysisk undersøkelse
Sikkerhet målt ved:
endring i vitale tegn
laboratorietestresultater

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Farmakokinetiske parametere
Immunologisk profil inkludert: IgE, anti-humane prGCD-antistoffer, eosinofiler og proteinuri

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Protalix

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Eithan Galun, MD, Protalix Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2005

Studiet fullført

1. januar 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. november 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2005

Først lagt ut (Anslag)

28. november 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. desember 2006

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. desember 2006

Sist bekreftet

1. desember 2006

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P-01-2005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Human glucocerebrosidase (prGCD)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere