Studio di fase I sulla sicurezza a dose singola-escalation della glucocerebrosidasi umana (prGCD)

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina sano di età compresa tra 18 e 45 anni.
2. I soggetti di sesso femminile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio e devono avere un test di gravidanza su siero negativo al basale e durante il periodo di studio.
3. Le donne in età fertile devono essere non gravide e non in allattamento e utilizzare un controllo delle nascite adeguato come i contraccettivi orali.
4. Test di laboratorio negativi per HIV, HBsAg o HCV.
5. Naive a qualsiasi precedente terapia proteica ricombinante.
6. Fornire il consenso informato scritto.
7. Avere la capacità di comprendere i requisiti dello studio e di rispettare il protocollo dello studio e il regime di dosaggio.

Criteri di esclusione:

1. Avere evidenza clinica di qualsiasi malattia significativa attiva che potrebbe potenzialmente compromettere la capacità dello sperimentatore di valutare o interpretare gli effetti del trattamento in studio sulla valutazione della sicurezza e quindi aumentare il rischio per il soggetto a livelli inaccettabili.
2. Sono incinta o allattano.
3. Presenza di eventuali malattie acute o croniche.
4. Avere una storia di eventuali allergie.
5. Sono stati esposti a un trattamento steroideo a lungo termine.
6. Ha subito un'operazione minore negli ultimi 6 mesi.
7. Sei mai stato esposto a una precedente terapia proteica ricombinante.
8. Hanno ricevuto un trattamento immunosoppressivo.
9. Avere un risultato di laboratorio positivo per HIV, HBsAG e HCV.
10. Utilizzare qualsiasi farmaco diverso da vitamine o contraccettivi orali (per le donne).
11. Aver partecipato a un altro studio clinico nei 3 mesi precedenti
12. Avere una storia di abuso di alcol o droghe.
13. Sono considerati dall'investigatore candidati non idonei per questo studio.