Fase I enkeltdosis-eskaleringssikkerhedsundersøgelse af human glucocerebrosidase (prGCD)

Inklusionskriterier:

1. Sund mand eller kvinde mellem 18 og 45 år.
2. Kvindelige forsøgspersoner skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode til enhver tid under undersøgelsen og skal have en negativ serumgraviditetstest ved baseline og i undersøgelsesperioden.
3. Kvinder i den fødedygtige alder skal være ikke-gravide og ikke ammende og bruge passende prævention, såsom orale præventionsmidler.
4. Negative laboratorietests for HIV, HBsAg eller HCV.
5. Naiv over for enhver tidligere rekombinant proteinterapi.
6. Giv skriftligt informeret samtykke.
7. Har evnen til at forstå kravene til undersøgelsen og overholde undersøgelsesprotokollen og doseringsregimen.

Ekskluderingskriterier:

1. Har klinisk bevis for enhver aktiv signifikant sygdom, der potentielt kan kompromittere investigatorens evne til at evaluere eller fortolke virkningerne af undersøgelsesbehandlingen på sikkerhedsvurdering og dermed øge risikoen for forsøgspersonen til uacceptable niveauer.
2. Er gravid eller ammer.
3. Tilstedeværelse af akutte eller kroniske sygdomme.
4. Har en historie med eventuelle allergier.
5. Har været udsat for langvarig steroidbehandling.
6. Har haft en mindre operation inden for de sidste 6 måneder.
7. Har nogensinde været udsat for nogen tidligere rekombinant proteinbehandling.
8. Har fået immunsuppressiv behandling.
9. Har et positivt HIV-, HBsAG- og HCV-laboratorieresultat.
10. Brug anden medicin end vitaminer eller orale præventionsmidler (til kvinder).
11. Har deltaget i et andet klinisk forsøg i løbet af de foregående 3 måneder
12. Har en historie med alkohol- eller stofmisbrug.
13. Anses af investigator for at være uegnet kandidat til denne undersøgelse.