Léčba hematopoetickými kmenovými buňkami pro pacienty s roztroušenou sklerózou
31. března 2014 aktualizováno: Richard Burt, MD, Northwestern University
Léčba hematopoetickými kmenovými buňkami pro pacienty se zánětlivou roztroušenou sklerózou selhávající interferonová terapie: multicentrická studie fáze II
Roztroušená skleróza je onemocnění, o kterém se předpokládá, že je způsobeno imunitními buňkami, buňkami, které normálně chrání tělo, ale nyní napadají tkáň v mozku a možná i míchu.
Pravděpodobnost progrese tohoto onemocnění je vysoká.
Tato studie je navržena tak, aby prověřila, zda léčba pacientů vysokými dávkami cyklofosfamidu a CAMPATH-1H (léky snižující funkci imunitního systému) s následným vrácením dříve odebraných krevních kmenových buněk zastaví progresi vaší roztroušené sklerózy.
Kmenové buňky jsou nevyvinuté buňky, které mají schopnost vyrůst ve zralé krvinky, které normálně cirkulují v krevním řečišti.
Účelem cyklofosfamidu a CAMPATH-1H je zničit buňky ve vašem imunitním systému, o kterých se předpokládá, že způsobují vaše onemocnění.
Účelem infuze kmenových buněk je obnovit produkci krve v těle, která bude silně narušena vysokou dávkou chemoterapie, a vytvořit normální imunitní systém, který již nebude na tělo útočit.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 50 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk mezi 18-50 včetně.
- Diagnostika roztroušené sklerózy (RS) pomocí Poserových kritérií (příloha A).
- Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS) 2,0 - 5,5 (příloha B).
- Zánětlivé onemocnění navzdory primární léčbě modifikující onemocnění s alespoň 3měsíční interferonem. Selhání je definováno jako dva nebo více klinických relapsů s dokumentovanými neurologickými změnami během roku před studií. (POZNÁMKA: Relapsy musí vyžadovat léčbu kortikosteroidy. Pouze smyslové relapsy jsou vyloučeny.) Selhání může být také definováno jako jeden relaps během jednoho roku před studií, pokud je na MRI důkaz aktivního zánětu (tj. zesílení gadolinia).
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli onemocnění, které by podle názoru vyšetřovatelů ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní chemoterapii.
- Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaných bazocelulárních buněk, skvamózního kožního karcinomu nebo karcinomu in situ děložního čípku. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený, jako je rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu, budou posuzovány individuálně.
- Pozitivní těhotenský test.
- Neschopnost nebo neochota používat účinné prostředky kontroly porodnosti. Účinná antikoncepce je definována jako 1) zdržení se všech aktů vaginálního styku (ABSTINENCE); 2) důsledné užívání antikoncepčních pilulek; 3) injekční metody kontroly porodnosti (Depo-provera, Norplant); 4) sterilizace vejcovodů nebo mužský partner, který podstoupil vazektomii; 5) umístění nitroděložního tělíska (IUD); nebo 6) použití bránice s antikoncepčním želé a/nebo kondomů s antikoncepční pěnou při každém pohlavním styku.
- Neschopnost dobrovolně přijmout nebo pochopit nevratnou sterilitu jako vedlejší účinek terapie.
- Usilovaný výdechový objem za 1 sekundu (FEV1) / usilovná vitální kapacita (FVC) < 60 % předpokládané hodnoty po bronchodilatační léčbě (je-li to nutné).
- Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) < 50 % předpokládané hodnoty.
- Klidová ejekční frakce levé komory (LVEF) < 50 %.
- Bilirubin > 2,0 mg/dl.
- Sérový kreatinin > 2,0 mg/dl.
- Známá přecitlivělost na myší, králičí nebo E. Coli odvozené proteiny nebo na sloučeniny/léky železa.
- Přítomnost kovových předmětů implantovaných v těle, které by bránily pacientovi bezpečně podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí.
- Diagnostika primárně progresivní multipólové sklerózy (RS).
- Počet krevních destiček < 100 000/ul.
- Psychiatrické onemocnění, mentální deficit nebo kognitivní dysfunkce, které znemožňují dodržování léčby nebo informovaný souhlas.
- Aktivní infekce kromě asymptomatické bakteriurie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Transplantace hematopoetických kmenových buněk
Všichni účastníci podstoupí transplantaci hematopoetických kmenových buněk po absolvování kondičního režimu.
|
Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Progrese onemocnění
Časové okno: 3 roky po transplantaci
|
Data udávají počet účastníků s progresí onemocnění.
Progrese onemocnění je definována jako zvýšení o 1 bod v EDSS (Expanded Disability Status Scale) v po sobě jdoucích hodnoceních s odstupem alespoň 3 měsíců.
|
3 roky po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití
Časové okno: tři roky
|
Údaje uvádějí počet účastníků, kteří přežili tři roky po transplantaci Tři roky po transplantaci bylo hodnoceno přežití 21 účastníků |
tři roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2003
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. ledna 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. ledna 2006
První zveřejněno (Odhad)
18. ledna 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
1. května 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. března 2014
Naposledy ověřeno
1. března 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DIAD MS.Auto2002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .