Thérapie par cellules souches hématopoïétiques pour les patients atteints de sclérose en plaques
31 mars 2014 mis à jour par: Richard Burt, MD, Northwestern University
Thérapie par cellules souches hématopoïétiques pour les patients atteints de sclérose en plaques inflammatoire en échec du traitement par interféron : un essai multicentrique de phase II
La sclérose en plaques est une maladie qui serait due aux cellules immunitaires, des cellules qui normalement protègent le corps, mais qui attaquent maintenant les tissus du cerveau et peut-être la moelle épinière.
La probabilité de progression de cette maladie est élevée.
Cette étude est conçue pour examiner si le traitement des patients avec une dose élevée de cyclophosphamide et de CAMPATH-1H (médicaments qui réduisent la fonction du système immunitaire) suivi du retour des cellules souches sanguines précédemment collectées arrêtera la progression de votre sclérose en plaques.
Les cellules souches sont des cellules non développées qui ont la capacité de se transformer en cellules sanguines matures, qui circulent normalement dans la circulation sanguine.
Le but du cyclophosphamide et de CAMPATH-1H est de détruire les cellules de votre système immunitaire qui seraient à l'origine de votre maladie.
Le but de la perfusion de cellules souches est de restaurer la production de sang du corps, qui sera gravement altérée par la chimiothérapie à haute dose et de produire un système immunitaire normal qui n'attaquera plus le corps.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
21
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 50 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge compris entre 18 et 50 ans inclus.
- Diagnostic de la sclérose en plaques (SEP) à l'aide des critères Poser (Annexe A).
- Une échelle d'état d'invalidité élargie (EDSS) de 2,0 à 5,5 (annexe B).
- Maladie inflammatoire malgré un traitement primaire modifiant la maladie avec au moins 3 mois d'interféron. L'échec est défini comme deux rechutes cliniques ou plus avec des changements neurologiques documentés au cours de l'année précédant l'étude. (REMARQUE : les rechutes doivent avoir nécessité un traitement aux corticostéroïdes. Les rechutes uniquement sensorielles sont exclues.) L'échec peut également être défini comme une rechute au cours de l'année précédant l'étude s'il existe des preuves à l'IRM d'une inflammation active (c'est-à-dire une amélioration par le gadolinium).
Critère d'exclusion:
- Toute maladie qui, de l'avis des investigateurs, compromettrait la capacité du patient à tolérer une chimiothérapie agressive.
- Antécédents de malignité à l'exception des cellules basales localisées, du cancer épidermoïde de la peau ou du carcinome in situ du col de l'utérus. D'autres tumeurs malignes pour lesquelles le patient est jugé guéri, comme le cancer de la tête et du cou ou le cancer du sein, seront examinées au cas par cas.
- Test de grossesse positif.
- Incapacité ou refus de rechercher des moyens efficaces de contraception. Le contrôle des naissances efficace est défini comme 1) s'abstenir de tout acte sexuel vaginal (ABSTINENCE); 2) utilisation régulière de pilules contraceptives ; 3) les méthodes contraceptives injectables (Depo-provera, Norplant) ; 4) stérilisation tubaire ou partenaire masculin ayant subi une vasectomie ; 5) placement d'un dispositif intra-utérin (DIU); ou 6) utilisation, à chaque rapport sexuel, d'un diaphragme avec de la gelée contraceptive et/ou de préservatifs avec de la mousse contraceptive.
- Incapacité à accepter ou à comprendre volontairement la stérilité irréversible comme un effet secondaire du traitement.
- Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) / capacité vitale forcée (FVC) < 60 % de la valeur prévue après traitement bronchodilatateur (si nécessaire).
- Capacité de diffusion pulmonaire du monoxyde de carbone (DLCO) < 50 % de la valeur prévue.
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche au repos (FEVG) < 50 %.
- Bilirubine > 2,0 mg/dl.
- Créatinine sérique > 2,0 mg/dl.
- Hypersensibilité connue aux protéines dérivées de la souris, du lapin ou d'E. Coli, ou aux composés de fer/médicaments.
- Présence d'objets métalliques implantés dans le corps qui empêcheraient le patient de passer des examens IRM en toute sécurité.
- Diagnostic de la sclérose multipolaire progressive primaire (SEP).
- Numération plaquettaire < 100 000/ul.
- Maladie psychiatrique, déficience mentale ou dysfonctionnement cognitif rendant impossible l'observance du traitement ou le consentement éclairé.
- Infection active sauf bactérie asymptomatique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Greffe de cellules souches hématopoïétiques
Tous les participants subiront une greffe de cellules souches hématopoïétiques après avoir reçu un régime de conditionnement.
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Transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Progression de la maladie
Délai: 3 ans après la greffe
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Les données indiquent le nombre de participants présentant une progression de la maladie.
La progression de la maladie est définie comme une augmentation de 1 point de l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) lors d'évaluations consécutives à au moins 3 mois d'intervalle.
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3 ans après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie
Délai: trois ans
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Les données indiquent le nombre de participants qui ont survécu trois ans après la greffe La survie de 21 participants a été évaluée trois ans après la greffe |
trois ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2003
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mai 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 janvier 2006
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 janvier 2006
Première publication (Estimation)
18 janvier 2006
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
1 mai 2014
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 mars 2014
Dernière vérification
1 mars 2014
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DIAD MS.Auto2002
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