Hematopoetyczna terapia komórkami macierzystymi dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym
31 marca 2014 zaktualizowane przez: Richard Burt, MD, Northwestern University
Hematopoetyczna terapia komórkami macierzystymi u pacjentów z zapalnym stwardnieniem rozsianym niepowodzenie terapii interferonem: wieloośrodkowe badanie fazy II
Uważa się, że stwardnienie rozsiane jest chorobą wywołaną przez komórki odpornościowe, komórki, które normalnie chronią organizm, ale teraz atakują tkankę w mózgu i prawdopodobnie rdzeń kręgowy.
Prawdopodobieństwo progresji tej choroby jest wysokie.
To badanie ma na celu zbadanie, czy leczenie pacjentów dużymi dawkami cyklofosfamidu i CAMPATH-1H (leki zmniejszające działanie układu odpornościowego), a następnie powrót wcześniej pobranych komórek macierzystych krwi zatrzyma postęp stwardnienia rozsianego.
Komórki macierzyste to nierozwinięte komórki, które mają zdolność wzrostu do dojrzałych komórek krwi, które normalnie krążą w krwioobiegu.
Celem cyklofosfamidu i CAMPATH-1H jest zniszczenie komórek układu odpornościowego, które prawdopodobnie powodują chorobę.
Celem infuzji komórek macierzystych jest przywrócenie produkcji krwi w organizmie, która zostanie poważnie zaburzona przez chemioterapię w wysokich dawkach oraz wytworzenie normalnego układu odpornościowego, który nie będzie już atakował organizmu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
21
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 50 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od 18 do 50 lat włącznie.
- Diagnoza stwardnienia rozsianego (stwardnienia rozsianego) przy użyciu kryteriów Posera (Dodatek A).
- Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS) od 2,0 do 5,5 (Załącznik B).
- Choroba zapalna pomimo pierwotnej terapii modyfikującej przebieg choroby z zastosowaniem interferonu przez co najmniej 3 miesiące. Niepowodzenie definiuje się jako dwa lub więcej nawrotów klinicznych z udokumentowanymi zmianami neurologicznymi w ciągu roku poprzedzającego badanie. (UWAGA: Nawroty muszą wymagać leczenia kortykosteroidami. Wyłączone są nawroty czuciowe). Niepowodzenie można również zdefiniować jako jeden nawrót w ciągu roku poprzedzającego badanie, jeśli w MRI wykazano aktywny stan zapalny (tj. wzmocnienie gadolinem).
Kryteria wyłączenia:
- Każda choroba, która w opinii badaczy mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do tolerowania agresywnej chemioterapii.
- Wcześniejsza historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem zlokalizowanego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy. Inne nowotwory, w przypadku których pacjent zostanie uznany za wyleczonych, takie jak rak głowy i szyi lub rak piersi, będą rozpatrywane indywidualnie.
- Pozytywny test ciążowy.
- Niezdolność lub niechęć do stosowania skutecznych środków kontroli urodzeń. Skuteczną kontrolę urodzeń definiuje się jako 1) powstrzymanie się od wszelkich aktów stosunku waginalnego (ABSTYNENCJA); 2) konsekwentne stosowanie tabletek antykoncepcyjnych; 3) iniekcyjne metody antykoncepcji (Depo-provera, Norplant); 4) sterylizacja jajowodów lub partner po wazektomii; 5) założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD); lub 6) stosowanie przy każdym stosunku diafragmy z żelem antykoncepcyjnym i/lub prezerwatywy z pianką antykoncepcyjną.
- Brak dobrowolnej akceptacji lub zrozumienia nieodwracalnej bezpłodności jako efektu ubocznego terapii.
- Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) / natężona pojemność życiowa (FVC) < 60% wartości należnej po leczeniu lekiem rozszerzającym oskrzela (jeśli to konieczne).
- Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) < 50% wartości przewidywanej.
- Spoczynkowa frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 50%.
- Bilirubina > 2,0 mg/dl.
- Kreatynina w surowicy > 2,0 mg/dl.
- Znana nadwrażliwość na białka pochodzące od myszy, królików lub E. coli lub na związki/leki żelaza.
- Obecność metalowych przedmiotów wszczepionych w ciało, które uniemożliwiałyby pacjentowi bezpieczne wykonanie badania MRI.
- Rozpoznanie pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego wielobiegunowego (SM).
- Liczba płytek krwi < 100 000/ul.
- Choroba psychiczna, upośledzenie umysłowe lub dysfunkcja poznawcza uniemożliwiająca przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę.
- Aktywna infekcja z wyjątkiem bezobjawowej bakteriurii.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Wszyscy uczestnicy zostaną poddani przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych po otrzymaniu schematu kondycjonującego.
|
Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postęp choroby
Ramy czasowe: 3 lata po przeszczepie
|
Dane dotyczą liczby uczestników z progresją choroby.
Progresję choroby definiuje się jako wzrost o 1 punkt w rozszerzonej skali niepełnosprawności (EDSS) w kolejnych ocenach przeprowadzanych w odstępie co najmniej 3 miesięcy.
|
3 lata po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: trzy lata
|
Dane podają liczbę uczestników, którzy przeżyli trzy lata po przeszczepie Przeżycie 21 uczestników oceniono po trzech latach od przeszczepu |
trzy lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2003
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 stycznia 2006
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 stycznia 2006
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 stycznia 2006
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
1 maja 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 marca 2014
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DIAD MS.Auto2002
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .