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多发性硬化症患者的造血干细胞疗法

2014年3月31日 更新者:Richard Burt, MD、Northwestern University

干扰素治疗失败的炎症性多发性硬化症患者的造血干细胞治疗:II 期多中心试验

多发性硬化症被认为是由免疫细胞引起的疾病,免疫细胞通常保护身体,但现在正在攻击大脑组织,可能还会攻击脊髓。 这种疾病进展的可能性很高。 本研究旨在检查用高剂量环磷酰胺和 CAMPATH-1H(降低免疫系统功能的药物)治疗患者,然后返回先前收集的血液干细胞是否会阻止多发性硬化症的进展。 干细胞是未发育的细胞,有能力长成成熟的血细胞,通常在血流中循环。 环磷酰胺和 CAMPATH-1H 的目的是破坏免疫系统中被认为会导致疾病的细胞。 干细胞输注的目的是恢复身体的血液生成,这将因高剂量化疗而严重受损,并产生一个正常的免疫系统,不再攻击身体。

研究概览

地位

终止

研究类型

介入性

注册 (实际的)

21

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 50年 (成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 年龄在 18-50 岁之间,包括在内。
  2. 使用 Poser 标准(附录 A)诊断多发性硬化症 (MS)。
  3. 2.0 - 5.5 的扩展残疾状况量表 (EDSS)(附录 B)。
  4. 尽管使用至少 3 个月的干扰素进行原发疾病修正治疗,但仍有炎症性疾病。 失败定义为在研究​​前一年内出现两次或多次临床复发并记录到神经系统变化。 (注意:复发必须需要用皮质类固醇治疗。 排除仅感觉复发。) 如果在 MRI 上有活动性炎症的证据(即钆增强),失败也可以定义为研究前一年内的一次复发。

排除标准:

  1. 研究者认为会危及患者耐受积极化疗的能力的任何疾病。
  2. 除局限性基底细胞癌、鳞状皮肤癌或宫颈原位癌外,既往有恶性肿瘤病史。 患者被判定治愈的其他恶性肿瘤,如头颈癌或乳腺癌,将根据个体情况进行考虑。
  3. 妊娠试验阳性。
  4. 无法或不愿采取有效的节育措施。 有效的避孕措施定义为 1) 避免所有阴道性交行为(禁欲); 2) 持续服用避孕药; 3)注射避孕方法(Depo-provera,Norplant); 4) 输卵管绝育术或接受过输精管切除术的男性伴侣; 5) 放置宫内节育器 (IUD);或 6) 在每次性交时使用带有避孕胶的隔膜和/或带有避孕泡沫的避孕套。
  5. 未能自愿接受或理解不可逆转的不育是治疗的副作用。
  6. 第 1 秒用力呼气容积 (FEV1) / 用力肺活量 (FVC) < 支气管扩张剂治疗后预计值的 60%(如有必要)。
  7. 肺一氧化碳弥散量 (DLCO) < 预测值的 50%。
  8. 静息左心室射血分数 (LVEF) < 50 %。
  9. 胆红素 > 2.0 毫克/分升。
  10. 血清肌酐 > 2.0 mg/dl。
  11. 已知对小鼠、兔或大肠杆菌来源的蛋白质或铁化合物/药物过敏。
  12. 植入体内的金属物体会妨碍患者安全地进行 MRI 检查。
  13. 原发性进行性多极硬化症 (MS) 的诊断。
  14. 血小板计数 < 100,000/ul。
  15. 精神疾病、精神缺陷或认知功能障碍导致无法遵守治疗或知情同意。
  16. 活动性感染除外无症状菌尿。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:造血干细胞移植
所有参与者将在接受预处理方案后进行造血干细胞移植。
自体造血干细胞移植

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
疾病进展
大体时间:移植后3年
数据报告了疾病进展的参与者人数。 疾病进展定义为在至少相隔 3 个月的连续评估中扩展残疾状态量表 (EDSS) 增加 1 分。
移植后3年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
生存
大体时间:三年

数据报告了移植后三年存活的参与者人数

移植后三年对 21 名参与者的生存情况进行了评估

三年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2003年6月1日

初级完成 (实际的)

2011年12月1日

研究完成 (实际的)

2012年5月1日

研究注册日期

首次提交

2006年1月16日

首先提交符合 QC 标准的

2006年1月16日

首次发布 (估计)

2006年1月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年5月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年3月31日

最后验证

2014年3月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

造血干细胞移植的临床试验

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