Hæmatopoietisk stamcelleterapi til patienter med multipel sklerose
31. marts 2014 opdateret af: Richard Burt, MD, Northwestern University
Hæmatopoietisk stamcelleterapi til patienter med inflammatorisk multipel sklerose, svigtende interferonterapi: Et fase II multicenterforsøg
Multipel sklerose er en sygdom, der menes at skyldes immunceller, celler som normalt beskytter kroppen, men som nu angriber vævet i hjernen og muligvis rygmarven.
Sandsynligheden for progression af denne sygdom er høj.
Denne undersøgelse er designet til at undersøge, om behandling af patienter med høje doser cyclophosphamid og CAMPATH-1H (lægemidler, der reducerer immunsystemets funktion) efterfulgt af tilbagevenden af tidligere indsamlede blodstamceller vil stoppe progressionen af din multipel sklerose.
Stamceller er uudviklede celler, der har kapacitet til at vokse til modne blodceller, som normalt cirkulerer i blodbanen.
Formålet med cyclophosphamidet og CAMPATH-1H er at ødelægge de celler i dit immunsystem, som menes at forårsage din sygdom.
Formålet med stamcelleinfusionen er at genoprette kroppens blodproduktion, som vil blive alvorligt forringet af den høje dosis kemoterapi og at producere et normalt immunsystem, der ikke længere vil angribe kroppen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 50 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder mellem 18-50, inklusive.
- Diagnose af multipel sklerose (MS) ved hjælp af Poser-kriterier (bilag A).
- En udvidet handicapstatusskala (EDSS) på 2,0 - 5,5 (bilag B).
- Inflammatorisk sygdom trods primær sygdomsmodificerende behandling med mindst 3 måneders interferon. Fejl er defineret som to eller flere kliniske tilbagefald med dokumenterede neurologiske ændringer inden for året før undersøgelsen. (BEMÆRK: Tilbagefald skal have krævet behandling med kortikosteroider. Kun sensoriske tilbagefald er udelukket.) Fejl kan også defineres som ét tilbagefald inden for året før undersøgelsen, hvis der er tegn på MR for aktiv inflammation (dvs. gadoliniumforstærkning).
Ekskluderingskriterier:
- Enhver sygdom, som efter efterforskernes mening ville bringe patientens evne til at tolerere aggressiv kemoterapi i fare.
- Tidligere malignitet i anamnesen undtagen lokaliseret basalcelle, pladehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen. Andre maligniteter, som patienten vurderes at være helbredt for, såsom hoved-halskræft eller brystkræft, vil blive vurderet på individuel basis.
- Positiv graviditetstest.
- Manglende evne eller vilje til at forfølge effektive præventionsmidler. Effektiv prævention er defineret som 1) at afstå fra alle handlinger af vaginalt samleje (ABSTINENS); 2) konsekvent brug af p-piller; 3) injicerbare præventionsmetoder (Depo-provera, Norplant); 4) tubal sterilisation eller mandlig partner, der har gennemgået vasektomi; 5) placering af en intrauterin enhed (IUD); eller 6) brug, ved enhver handling af samleje, af mellemgulv med svangerskabsforebyggende gelé og/eller kondomer med svangerskabsforebyggende skum.
- Manglende villigt acceptere eller forstå irreversibel sterilitet som en bivirkning af terapi.
- Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) / forceret vital kapacitet (FVC) < 60 % af forudsagt efter bronkodilatatorbehandling (hvis nødvendigt).
- Lungens diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) < 50 % af forventet.
- Hvilende venstre ventrikulære ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %.
- Bilirubin > 2,0 mg/dl.
- Serumkreatinin > 2,0 mg/dl.
- Kendt overfølsomhed over for mus-, kanin- eller E. Coli-afledte proteiner eller over for jernforbindelser/medicin.
- Tilstedeværelse af metalliske genstande implanteret i kroppen, som ville udelukke patientens evne til sikkert at få MRI-undersøgelser.
- Diagnose af primær progressiv multipol sklerose (MS).
- Blodpladetal < 100.000/ul.
- Psykiatrisk sygdom, mental defekt eller kognitiv dysfunktion gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt.
- Aktiv infektion undtagen asymptomatisk bakteri.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Alle deltagere vil gennemgå hæmatopoietisk stamcelletransplantation efter at have modtaget konditionering.
|
Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sygdomsprogression
Tidsramme: 3 år efter transplantation
|
Data rapporterer antallet af deltagere med sygdomsprogression.
Sygdomsprogression defineres som en stigning på 1 point i Expanded Disability Status Scale (EDSS) ved på hinanden følgende evalueringer med mindst 3 måneders mellemrum.
|
3 år efter transplantation
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: 3 år
|
Data rapporterer antallet af deltagere, der overlevede tre år efter transplantationen Overlevelsen af 21 deltagere blev evalueret tre år efter transplantationen |
3 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2003
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2011
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. januar 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. januar 2006
Først opslået (Skøn)
18. januar 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
1. maj 2014
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. marts 2014
Sidst verificeret
1. marts 2014
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DIAD MS.Auto2002
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .