Terapia con cellule staminali ematopoietiche per pazienti con sclerosi multipla

Criterio di inclusione:

1. Età compresa tra 18 e 50 anni inclusi.
2. Diagnosi di sclerosi multipla (SM) utilizzando i criteri di Poser (Appendice A).
3. Una scala estesa dello stato di disabilità (EDSS) di 2,0 - 5,5 (Appendice B).
4. Malattia infiammatoria nonostante la terapia modificante la malattia primaria con almeno 3 mesi di interferone. Il fallimento è definito come due o più recidive cliniche con cambiamenti neurologici documentati entro l'anno precedente lo studio. (NOTA: le ricadute devono aver richiesto un trattamento con corticosteroidi. Sono escluse solo le ricadute sensoriali.) Il fallimento può anche essere definito come una ricaduta entro l'anno prima dello studio se vi è evidenza alla risonanza magnetica di infiammazione attiva (cioè potenziamento del gadolinio).

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi malattia che a parere degli investigatori metterebbe a repentaglio la capacità del paziente di tollerare una chemioterapia aggressiva.
2. Pregressa storia di malignità ad eccezione del carcinoma basocellulare localizzato, del carcinoma cutaneo squamoso o del carcinoma in situ della cervice. Altri tumori maligni per i quali si ritiene che il paziente sia guarito, come il cancro della testa e del collo o il cancro al seno, saranno presi in considerazione su base individuale.
3. Test di gravidanza positivo.
4. Incapacità o riluttanza a perseguire mezzi efficaci di controllo delle nascite. Il controllo delle nascite efficace è definito come 1) astenersi da tutti gli atti di rapporti vaginali (ABSTINENZA); 2) uso costante di pillole anticoncezionali; 3) metodi contraccettivi iniettabili (Depo-provera, Norplant); 4) sterilizzazione tubarica o partner maschile sottoposto a vasectomia; 5) posizionamento di un dispositivo intrauterino (IUD); oppure 6) utilizzo, ad ogni rapporto sessuale, di diaframma con gelatina contraccettiva e/o profilattici con schiuma contraccettiva.
5. Mancata accettazione o comprensione della sterilità irreversibile come effetto collaterale della terapia.
6. Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) / capacità vitale forzata (FVC) < 60% del predetto dopo terapia con broncodilatatori (se necessario).
7. Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) <50% del previsto.
8. Frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo (LVEF) < 50 %.
9. Bilirubina > 2,0 mg/dl.
10. Creatinina sierica > 2,0 mg/dl.
11. Ipersensibilità nota a proteine ​​derivate da topo, coniglio o E. Coli o a composti/farmaci del ferro.
12. Presenza di oggetti metallici impiantati nel corpo che precluderebbero la possibilità del paziente di sottoporsi in sicurezza agli esami di risonanza magnetica.
13. Diagnosi di sclerosi multipolare progressiva primaria (SM).
14. Conta piastrinica < 100.000/ul.
15. Malattia psichiatrica, deficienza mentale o disfunzione cognitiva che rendono impossibile il rispetto del trattamento o del consenso informato.
16. Infezione attiva eccetto batteriuria asintomatica.