Hämatopoetische Stammzelltherapie für Patienten mit Multipler Sklerose
31. März 2014 aktualisiert von: Richard Burt, MD, Northwestern University
Hämatopoetische Stammzelltherapie für Patienten mit entzündlicher Multipler Sklerose, bei denen die Interferontherapie versagt: Eine multizentrische Phase-II-Studie
Bei Multipler Sklerose handelt es sich vermutlich um eine Krankheit, die auf Immunzellen zurückzuführen ist. Zellen, die normalerweise den Körper schützen, jetzt aber das Gewebe im Gehirn und möglicherweise auch das Rückenmark angreifen.
Die Wahrscheinlichkeit eines Fortschreitens dieser Krankheit ist hoch.
Mit dieser Studie soll untersucht werden, ob die Behandlung von Patienten mit hochdosiertem Cyclophosphamid und CAMPATH-1H (Arzneimittel, die die Funktion des Immunsystems schwächen) und die anschließende Rückgabe zuvor entnommener Blutstammzellen das Fortschreiten Ihrer Multiplen Sklerose stoppen kann.
Stammzellen sind unentwickelte Zellen, die sich zu reifen Blutzellen entwickeln können, die normalerweise im Blutkreislauf zirkulieren.
Der Zweck von Cyclophosphamid und CAMPATH-1H besteht darin, die Zellen in Ihrem Immunsystem zu zerstören, von denen angenommen wird, dass sie Ihre Krankheit verursachen.
Der Zweck der Stammzelleninfusion besteht darin, die Blutproduktion des Körpers, die durch die Hochdosis-Chemotherapie stark beeinträchtigt wird, wiederherzustellen und ein normales Immunsystem herzustellen, das den Körper nicht mehr angreift.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
21
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 50 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter zwischen 18 und 50 Jahren.
- Diagnose von Multipler Sklerose (MS) anhand der Poser-Kriterien (Anhang A).
- Eine erweiterte Behinderungsstatusskala (EDSS) von 2,0 – 5,5 (Anhang B).
- Entzündliche Erkrankung trotz primär krankheitsmodifizierender Therapie mit mindestens 3 Monaten Interferon. Als Misserfolg gelten zwei oder mehr klinische Rückfälle mit dokumentierten neurologischen Veränderungen innerhalb des Jahres vor der Studie. (HINWEIS: Rückfälle müssen eine Behandlung mit Kortikosteroiden erforderlich machen. Rein sensorische Rückfälle sind ausgeschlossen.) Ein Versagen kann auch als ein Rückfall innerhalb des Jahres vor der Studie definiert werden, wenn im MRT Hinweise auf eine aktive Entzündung (d. h. eine Gadoliniumverstärkung) vorliegen.
Ausschlusskriterien:
- Jede Krankheit, die nach Ansicht der Forscher die Fähigkeit des Patienten gefährden würde, eine aggressive Chemotherapie zu tolerieren.
- Malignität in der Vorgeschichte mit Ausnahme von lokalisiertem Basalzellkrebs, Plattenepithelkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses. Andere bösartige Erkrankungen, bei denen die Patientin als geheilt gilt, wie z. B. Kopf- und Halskrebs oder Brustkrebs, werden individuell berücksichtigt.
- Positiver Schwangerschaftstest.
- Unfähigkeit oder Unwilligkeit, wirksame Methoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden. Eine wirksame Empfängnisverhütung ist definiert als 1) das Unterlassen jeglichen vaginalen Geschlechtsverkehrs (ABSTINENZ); 2) konsequente Einnahme von Antibabypillen; 3) injizierbare Verhütungsmethoden (Depo-provera, Norplant); 4) Tubensterilisation oder männlicher Partner, der sich einer Vasektomie unterzogen hat; 5) Platzierung eines Intrauterinpessars (IUP); oder 6) Verwendung von Diaphragma mit Verhütungsgelee und/oder Kondomen mit Verhütungsschaum bei jedem Geschlechtsverkehr.
- Unfähigkeit, irreversible Sterilität als Nebenwirkung der Therapie bereitwillig zu akzeptieren oder zu verstehen.
- Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) / forcierte Vitalkapazität (FVC) < 60 % des Vorhersagewerts nach Bronchodilatatortherapie (falls erforderlich).
- Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO) < 50 % des Vorhersagewerts.
- Ruhende linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 50 %.
- Bilirubin > 2,0 mg/dl.
- Serumkreatinin > 2,0 mg/dl.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Proteine aus Mäusen, Kaninchen oder E. Coli oder gegen Eisenverbindungen/Medikamente.
- Vorhandensein von im Körper implantierten metallischen Gegenständen, die den Patienten daran hindern würden, sich sicher einer MRT-Untersuchung zu unterziehen.
- Diagnose der primär progressiven Multipolsklerose (MS).
- Thrombozytenzahl < 100.000/ul.
- Psychiatrische Erkrankungen, geistige Behinderung oder kognitive Dysfunktion, die die Einhaltung der Behandlung oder die Einwilligung nach Aufklärung unmöglich machen.
- Aktive Infektion außer asymptomatischer Bakterurie.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Hämatopoetische Stammzelltransplantation
Alle Teilnehmer werden nach Erhalt einer Konditionierungskur einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen.
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Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Krankheitsprogression
Zeitfenster: 3 Jahre nach der Transplantation
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Die Daten geben Auskunft über die Anzahl der Teilnehmer mit Krankheitsprogression.
Das Fortschreiten der Krankheit ist definiert als ein Anstieg um 1 Punkt auf der erweiterten Skala für den Behinderungsstatus (Expanded Disability Status Scale, EDSS) bei aufeinanderfolgenden Bewertungen im Abstand von mindestens 3 Monaten.
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3 Jahre nach der Transplantation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Überleben
Zeitfenster: 3 Jahre
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Die Daten geben Auskunft über die Anzahl der Teilnehmer, die drei Jahre nach der Transplantation überlebten Das Überleben von 21 Teilnehmern wurde drei Jahre nach der Transplantation bewertet |
3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juni 2003
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Dezember 2011
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Januar 2006
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Januar 2006
Zuerst gepostet (Schätzen)
18. Januar 2006
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
1. Mai 2014
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
31. März 2014
Zuletzt verifiziert
1. März 2014
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- DIAD MS.Auto2002
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