Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek diflunisalu na familiární amyloidózu

30. ledna 2017 aktualizováno: John L. Berk, Boston University

Účelem této studie je zjistit, zda diflunisal může zabránit progresivnímu poškození nervů dolní končetiny u pacientů s familiární amyloidózou polyneuropatií.

Zdroj financování – Úřad pro vývoj produktů pro sirotky (OOPD) FDA; Národní institut neurologických poruch a mrtvice (NINDS)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Familiární amyloidózní polyneuropatie (FAP) je vzácné, letální, autozomálně dominantní, neurodegenerativní onemocnění charakterizované chybným skládáním variantního transtyretinového tetrameru (TTR) – transportního proteinu produkovaného játry. Toto onemocnění způsobuje, že se TTR stává nestabilním, spouští tvorbu amyloidních fibril a vede k dysfunkci periferních a autonomních nervů.

V současné době je jedinou léčbou FAP transplantace jater, která je nákladná a plná rizika. K léčbě tohoto onemocnění jsou zapotřebí léky. Předchozí studie in vitro (ve zkumavce) ukázaly, že běžný protizánětlivý lék zvaný diflunisal stabilizuje TTR a zabraňuje tvorbě amyloidních fibril.

Cílem této 2leté randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované výzkumné studie je zjistit, zda diflunisal může zastavit poškození nervů nebo periferní neuropatii, vyplývající z produkce amyloidu u pacientů s FAP. Vědci již vědí, že diflunisal zabraňuje tvorbě amyloidu ve zkumavce. Tato studie určí, zda lék může blokovat produkci amyloidu u pacientů s FAP.

Účastníci budou náhodně vybráni, aby dostávali buď diflunisal nebo neaktivní (placebo) pilulku dvakrát denně po dobu 24 měsíců. Účastníci budou pečlivě sledováni prostřednictvím 7 následných návštěv, a to buď ve studijním centru, nebo u jednotlivých lékařů primární péče. Účast ve studii nevylučuje zařazení pacientů k transplantaci jater.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

130

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
  • Japonsko
      • Kumamoto, Japonsko, 860-0811
        • Kumamoto University
      • Matsumoto, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Amyloidosis Center, Boston Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine
  • Švédsko
      • Umea, Švédsko, SE-901 86
        • Umeå University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 až 75 let
  • Biopsií prokázaná amyloidóza
  • Genotypizace variantního transtyretinu
  • Známky periferní nebo autonomní neuropatie

Kritéria vyloučení:

  • Použití jiných nesteroidních protizánětlivých léků
  • Jiné příčiny senzomotorické polyneuropatie
  • Předpokládané přežití <2 roky nebo transplantace jater za <1 rok
  • Transplantace jater
  • Hluboké postižení nervů, srdce nebo ledvin
  • Těhotenství nebo neochota užívat antikoncepci u žen v plodném věku
  • Aktivní nebo nedávné gastrointestinální krvácení
  • Alergie/přecitlivělost na nesteroidní léky nebo aspirin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Diflunisal
Diflunisal 250 mg po bid
Lék: diflunisal
podává se dvakrát denně po dobu 24 měsíců
Komparátor placeba: Placebo
Placebo 1 po nabídce
Jiný: placebo
neúčinná látka podávaná dvakrát denně po dobu 24 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre neurologického postižení + 7 (NIS+7)
Časové okno: Výchozí stav, 1 a 2 roky
Primární cílový bod, rozdíl v progresi polyneuropatie mezi léčbami, byl měřen skórem poškození neuropatie plus 7 nervových testů (NIS+7), které je v rozsahu od 0 (žádné neurologické deficity) do 270 bodů (žádná detekovatelná funkce periferních nervů).
Výchozí stav, 1 a 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumamoto Neurologic Scale;
Časové okno: Výchozí stav, 1 a 2 roky
Změna od výchozí hodnoty Kumamotova skóre (0–102 bodů, zvyšující se se závažností onemocnění), klinické neurologické škály motorických, senzorických a autonomních funkcí v kombinaci s měřením koncových orgánů srdce a ledvin vyvinuté ke sledování progrese onemocnění u familiární amyloidní polyneuropatie (ATTR -FAP)
Výchozí stav, 1 a 2 roky
Modifikovaný index tělesné hmotnosti (mBMI);
Časové okno: Výchozí stav, 1 a 2 roky
Součin indexu tělesné hmotnosti (BMI) a hladiny sérového albuminu (g/l) [kg/M2xg/l].
Výchozí stav, 1 a 2 roky
Dotazník kvality života: Skóre fyzické složky SF-36
Časové okno: Výchozí stav, 1 a 2 roky
36-položkový krátkodobý zdravotní průzkum (SF-36) byl použit k posouzení rozdílu mezi léčebnými skupinami pro změnu skóre fyzické složky během 2 let léčby. Rozsah 0-100; nižší skóre odráží nižší kvalitu života.
Výchozí stav, 1 a 2 roky
Dotazník kvality života: SF-36 skóre duševních složek
Časové okno: Výchozí stav, 1 a 2 roky
36-položkový krátkodobý zdravotní průzkum (SF-36) byl použit k posouzení rozdílu mezi léčebnými skupinami pro změnu skóre duševních složek během 2leté léčby. Rozsah 0-100; nižší skóre odráží nižší kvalitu života.
Výchozí stav, 1 a 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston University

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Food and Drug Administration (FDA)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: John L. Berk, MD, Boston University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2006

První zveřejněno (Odhad)

22. února 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R01NS051306 (Grant/smlouva NIH USA)
  • FD R 002532 (Jiné číslo grantu/financování: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Připravuje se rukopis analyzující srdeční výsledky. Po dokončení a přijetí rukopisu zvážíme IPD.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit