二氟尼柳对家族性淀粉样变性的影响
2017年1月30日 更新者：John L. Berk、Boston University
本研究的目的是确定二氟尼柳是否可以预防家族性淀粉样变性多发性神经病患者进行性小腿神经损伤。
资金来源——FDA 孤儿产品开发办公室 (OOPD)；国家神经疾病和中风研究所 (NINDS)
研究概览
详细说明
家族性淀粉样变性多发性神经病 (FAP) 是一种罕见的、致命的、常染色体显性遗传的神经退行性疾病，其特征是变异转甲状腺素四聚体 (TTR) 的错误折叠——一种由肝脏产生的转运蛋白。 该疾病导致 TTR 变得不稳定，引发淀粉样纤维形成并导致外周神经和自主神经功能障碍。
目前，治疗 FAP 的唯一方法是肝移植，但费用高且风险大。 需要药物来治疗这种疾病。 先前的体外（在试管中）研究表明，一种名为二氟尼柳的常见抗炎药可稳定 TTR，防止淀粉样原纤维的形成。
这项为期 2 年的随机、双盲、安慰剂对照研究的目的是确定二氟尼柳是否可以阻止 FAP 患者因淀粉样蛋白生成而导致的神经损伤或周围神经病变。 科学家们已经知道二氟尼柳可以防止试管中淀粉样蛋白的形成。 该研究将确定该药物是否可以阻断 FAP 患者的淀粉样蛋白生成。
参与者将被随机选择接受二氟尼柳或非活性（安慰剂）药丸，每天两次，持续 24 个月。 参与者将通过 7 次随访进行仔细监测，无论是在研究中心还是由个人初级保健医生进行。 参与该研究并不排除患者被列入肝移植名单。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
130
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Pavia、意大利、27100
- IRCCS Policlinico San Matteo
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Kumamoto、日本、860-0811
- Kumamoto University
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Matsumoto、日本、390-8621
- Shinshu University
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Umea、瑞典、SE-901 86
- Umeå University Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Amyloidosis Center, Boston Medical Center
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic Rochester
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New York
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New York、New York、美国、10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine
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London、英国、SE5 9RS
- King's College Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 至 75 岁
- 活检证实淀粉样变性
- 变体转甲状腺素蛋白的基因分型
- 周围或自主神经病变的迹象
排除标准：
- 使用其他非甾体抗炎药
- 感觉运动性多发性神经病的其他原因
- 预期生存期 <2 年或肝移植 <1 年
- 肝移植
- 严重的神经、心脏或肾脏损伤
- 育龄妇女怀孕或不愿采取避孕措施
- 活动性或近期胃肠道出血
- 非类固醇或阿司匹林药物过敏/超敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：二氟尼柳
二氟尼柳 250 mg po bid
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每天两次，持续 24 个月
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂 1 po bid
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一种非活性物质，每天两次，持续 24 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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神经损伤评分 + 7 (NIS+7)
大体时间：基线，1 年和 2 年
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主要终点是治疗之间多发性神经病变进展的差异，通过神经病变损伤评分加上 7 项神经测试 (NIS+7) 来衡量，范围从 0（无神经缺陷）到 270 分（无可检测的周围神经功能）。
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基线，1 年和 2 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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熊本神经量表；
大体时间：基线，1 年和 2 年
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Kumamoto 评分（0-102 分，随着疾病严重程度增加）的基线变化，这是一种运动、感觉和自主神经功能的临床神经学量表，结合心脏和肾脏终末器官测量，用于追踪家族性淀粉样多发性神经病 (ATTR) 的疾病进展-FAP)
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基线，1 年和 2 年
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修正体重指数 (mBMI)；
大体时间：基线，1 年和 2 年
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体重指数 (BMI) 与血清白蛋白水平 (g/L) 的乘积 [kg/M2xg/L]。
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基线，1 年和 2 年
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生活质量问卷：SF-36 物理成分评分
大体时间：基线，1 年和 2 年
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36 项简短健康调查 (SF-36) 用于评估治疗组之间在 2 年治疗期间身体成分评分变化的差异。
范围 0-100；较低的分数反映较低的生活质量。
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基线，1 年和 2 年
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生活质量问卷：SF-36 心理成分评分
大体时间：基线，1 年和 2 年
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36 项短期健康调查 (SF-36) 用于评估治疗组在 2 年治疗期间心理成分评分变化的差异。
范围 0-100；较低的分数反映较低的生活质量。
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基线，1 年和 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：John L. Berk, MD、Boston University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年2月1日
初级完成 (实际的)
2012年12月1日
研究完成 (实际的)
2012年12月1日
研究注册日期
首次提交
2006年2月21日
首先提交符合 QC 标准的
2006年2月21日
首次发布 (估计)
2006年2月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年1月30日
最后验证
2017年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- R01NS051306 (美国 NIH 拨款/合同)
- FD R 002532 (其他赠款/资助编号：FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
正在准备分析心脏结果的手稿。
手稿完成并被接受后，我们将考虑 IPD。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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