가족성 아밀로이드증에 대한 디플루니살의 효과
이 연구의 목적은 디플루니살이 가족성 아밀로이드증 다발신경병증 환자에서 진행성 하지 신경 손상을 예방할 수 있는지 확인하는 것입니다.
자금 출처 - FDA 희귀의약품 개발국(OOPD); 국립 신경 장애 및 뇌졸중 연구소(NINDS)
연구 개요
상세 설명
가족성 아밀로이드증 다발신경병증(FAP)은 간에서 생성되는 수송 단백질인 TTR(transthyretin tetramer) 변형의 잘못된 접힘을 특징으로 하는 희귀하고 치명적인 상염색체 우성 신경퇴행성 질환입니다. 이 질병은 TTR을 불안정하게 하여 아밀로이드 원섬유 형성을 유발하고 말초 및 자율 신경 기능 장애를 유발합니다.
현재 FAP에 대한 유일한 치료법은 비싸고 위험이 많은 간 이식입니다. 이 질병을 치료하려면 약이 필요합니다. 이전의 체외(시험관 내) 연구에서는 디플루니살(diflunisal)이라는 일반적인 항염증제가 TTR을 안정화시켜 아밀로이드 피브릴의 형성을 방지하는 것으로 나타났습니다.
이 2년 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구의 목표는 디플루니살이 FAP 환자의 아밀로이드 생성으로 인한 신경 손상 또는 말초 신경병증을 멈출 수 있는지 여부를 확립하는 것입니다. 과학자들은 이미 디플루니살이 시험관에서 아밀로이드 형성을 막는다는 사실을 알고 있습니다. 이 연구는 약물이 FAP 환자의 아밀로이드 생성을 차단할 수 있는지 여부를 결정할 것입니다.
참가자는 24개월 동안 하루에 두 번 디플루니살 또는 비활성(위약) 알약을 받도록 무작위로 선택됩니다. 참가자는 연구 센터에서 또는 개별 주치의와 함께 7회의 후속 방문을 통해 주의 깊게 모니터링됩니다. 연구에 참여한다고 해서 환자가 간 이식 목록에 오르는 것을 배제하지는 않습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Amyloidosis Center, Boston Medical Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic Rochester
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New York
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New York, New York, 미국, 10029-6574
- Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine
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Umea, 스웨덴, SE-901 86
- Umeå University Hospital
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London, 영국, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Pavia, 이탈리아, 27100
- IRCCS Policlinico San Matteo
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Kumamoto, 일본, 860-0811
- Kumamoto University
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Matsumoto, 일본, 390-8621
- Shinshu University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 ~ 75세
- 생검으로 입증된 아밀로이드증
- 변형 트랜스티레틴의 유전자형 분석
- 말초 또는 자율신경병증의 징후
제외 기준:
- 다른 비스테로이드성 항염증제 사용
- 감각운동 다발신경병증의 다른 원인
- 2년 미만의 예상 생존 또는 1년 미만의 간 이식
- 간 이식
- 심각한 신경, 심장 또는 신장 손상
- 가임기 여성의 임신 또는 피임 사용 의지 없음
- 활성 또는 최근 위장관 출혈
- 비스테로이드성 또는 아스피린 약물 알레르기/과민증
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 디플루니살
디플루니살 250 mg po bid
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24개월 동안 하루에 두 번 투여
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위약 비교기: 위약
위약 1포 입찰
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24개월 동안 매일 두 번 투여된 비활성 물질
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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신경학적 장애 점수 + 7(NIS+7)
기간: 기준선, 1년 및 2년
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치료 간 다발신경병증 진행의 차이인 1차 종점은 신경병증 손상 점수와 0(신경학적 결손 없음)에서 270점(감지할 수 있는 말초 신경 기능 없음) 범위의 7가지 신경 검사(NIS+7)에 의해 측정되었습니다.
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기준선, 1년 및 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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구마모토신경척도;
기간: 기준선, 1년 및 2년
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가족성 아밀로이드 다발신경병증(ATTR)의 질병 진행을 추적하기 위해 개발된 심장 및 신장 말단 장기 측정과 결합된 운동, 감각 및 자율신경 기능의 임상 신경학적 척도인 Kumamoto 점수(0-102점, 질병 중증도에 따라 증가)의 기준선으로부터의 변화 -FAP)
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기준선, 1년 및 2년
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수정 체질량 지수(mBMI);
기간: 기준선, 1년 및 2년
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체질량 지수(BMI)와 혈청 알부민 수치(g/L)의 곱[kg/M2xg/L].
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기준선, 1년 및 2년
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삶의 질 설문지: SF-36 물리적 구성 요소 점수
기간: 기준선, 1년 및 2년
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36개 항목의 간략한 건강 설문조사(SF-36)를 사용하여 2년 치료 동안 신체 구성 요소 점수의 변화에 대한 치료 그룹 간의 차이를 평가했습니다.
범위 0-100; 낮은 점수는 낮은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선, 1년 및 2년
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삶의 질 설문지: SF-36 정신 구성 요소 점수
기간: 기준선, 1년 및 2년
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36개 항목의 간략한 건강 설문조사(SF-36)를 사용하여 2년 치료 동안 정신 구성 요소 점수의 변화에 대한 치료 그룹 간의 차이를 평가했습니다.
범위 0-100; 낮은 점수는 낮은 삶의 질을 반영합니다.
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기준선, 1년 및 2년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: John L. Berk, MD, Boston University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R01NS051306 (미국 NIH 보조금/계약)
- FD R 002532 (기타 보조금/기금 번호: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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