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L'effet du diflunisal sur l'amylose familiale

30 janvier 2017 mis à jour par: John L. Berk, Boston University

Le but de cette étude est de déterminer si le diflunisal peut prévenir les lésions nerveuses progressives de la jambe inférieure chez les patients atteints de polyneuropathie amylose familiale.

Source de financement - Bureau du développement des produits orphelins de la FDA (OOPD) ; Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux (NINDS)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La polyneuropathie amylose familiale (PAF) est une maladie neurodégénérative rare, létale, autosomique dominante caractérisée par un mauvais repliement du tétramère variant de la transthyrétine (TTR) - une protéine de transport produite par le foie. La maladie rend le TTR instable, provoquant la formation de fibrilles amyloïdes et entraînant un dysfonctionnement des nerfs périphériques et autonomes.

Actuellement, le seul traitement de la PAF est une greffe de foie, qui est coûteuse et risquée. Des médicaments sont nécessaires pour traiter cette maladie. Des études antérieures in vitro (dans un tube à essai) ont montré qu'un médicament anti-inflammatoire commun appelé diflunisal stabilise le TTR, empêchant la formation de fibrilles amyloïdes.

L'objectif de cette étude de recherche randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de 2 ans est d'établir si le diflunisal peut arrêter les lésions nerveuses, ou la neuropathie périphérique, résultant de la production d'amyloïde chez les patients atteints de PAF. Les scientifiques savent déjà que le diflunisal empêche la formation d'amyloïde dans le tube à essai. Cette étude déterminera si le médicament peut bloquer la production d'amyloïde chez les patients atteints de PAF.

Les participants seront choisis au hasard pour recevoir soit du diflunisal, soit une pilule inactive (placebo) deux fois par jour pendant 24 mois. Les participants seront soigneusement suivis au cours de 7 visites de suivi, soit au centre d'étude, soit avec des médecins de soins primaires individuels. La participation à l'étude n'empêche pas les patients d'être inscrits pour une transplantation hépatique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

130

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Pavia, Italie, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
  • Japon
      • Kumamoto, Japon, 860-0811
        • Kumamoto University
      • Matsumoto, Japon, 390-8621
        • Shinshu University
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Suède
      • Umea, Suède, SE-901 86
        • Umeå University Hospital
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Amyloidosis Center, Boston Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18 à 75 ans
  • Amylose prouvée par biopsie
  • Génotypage de la variante transthyrétine
  • Signes de neuropathie périphérique ou autonome

Critère d'exclusion:

  • Utilisation d'autres anti-inflammatoires non stéroïdiens
  • Autres causes de polyneuropathie sensorimotrice
  • Survie anticipée < 2 ans ou transplantation hépatique < 1 an
  • Transplantation hépatique
  • Insuffisance nerveuse, cardiaque ou rénale profonde
  • Grossesse ou refus d'utiliser la contraception chez les femmes en âge de procréer
  • Hémorragies gastro-intestinales actives ou récentes
  • Allergie/hypersensibilité aux médicaments non stéroïdiens ou à l'aspirine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Diflunisal
Diflunisal 250 mg po bid
Médicament: diflunisal
administré deux fois par jour pendant 24 mois
Comparateur placebo: Placebo
Enchère placebo 1 po
Autre: placebo
une substance inactive administrée deux fois par jour pendant 24 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score de déficience neurologique + 7 (NIS + 7)
Délai: Baseline, 1 et 2 ans
Le critère principal, la différence de progression de la polyneuropathie entre les traitements, a été mesuré par le score de neuropathie plus 7 tests nerveux (NIS+7) qui va de 0 (pas de déficit neurologique) à 270 points (pas de fonction nerveuse périphérique détectable).
Baseline, 1 et 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle neurologique de Kumamoto ;
Délai: Baseline, 1 et 2 ans
Changement par rapport au départ du score de Kumamoto (0-102 points, augmentant avec la gravité de la maladie), une échelle neurologique clinique des fonctions motrices, sensorielles et autonomes combinée à des mesures cardiaques et rénales développées pour suivre la progression de la maladie dans la polyneuropathie amyloïde familiale (ATTR -FAP)
Baseline, 1 et 2 ans
Indice de masse corporelle modifié (mBMI);
Délai: Baseline, 1 et 2 ans
Produit de l'indice de masse corporelle (IMC) et du taux d'albumine sérique (g/L) [kg/M2xg/L].
Baseline, 1 et 2 ans
Questionnaire sur la qualité de vie : score de la composante physique SF-36
Délai: Baseline, 1 et 2 ans
L'enquête de santé abrégée en 36 éléments (SF-36) a été utilisée pour évaluer la différence entre les groupes de traitement pour le changement des scores des composants physiques sur 2 ans de traitement. Plage 0-100 ; des scores inférieurs reflètent une qualité de vie inférieure.
Baseline, 1 et 2 ans
Questionnaire sur la qualité de vie : score de la composante mentale SF-36
Délai: Baseline, 1 et 2 ans
L'enquête de santé abrégée en 36 éléments (SF-36) a été utilisée pour évaluer la différence entre les groupes de traitement pour le changement des scores de la composante mentale sur 2 ans de traitement. Plage 0-100 ; des scores inférieurs reflètent une qualité de vie inférieure.
Baseline, 1 et 2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Boston University

Collaborateurs

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Food and Drug Administration (FDA)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: John L. Berk, MD, Boston University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2006

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2006

Première publication (Estimation)

22 février 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2017

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R01NS051306 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • FD R 002532 (Autre subvention/numéro de financement: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Un manuscrit analysant les résultats cardiaques est en préparation. Nous considérerons l'IPD une fois le manuscrit terminé et accepté.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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