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L'effetto del Diflunisal sull'amiloidosi familiare

30 gennaio 2017 aggiornato da: John L. Berk, Boston University

Lo scopo di questo studio è determinare se il diflunisal può prevenire il progressivo danno ai nervi della parte inferiore della gamba nei pazienti con polineuropatia da amiloidosi familiare.

Fonte di finanziamento - Ufficio FDA per lo sviluppo dei prodotti orfani (OOPD); Istituto Nazionale di Malattie Neurologiche e Ictus (NINDS)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La polineuropatia da amiloidosi familiare (FAP) è una malattia neurodegenerativa rara, letale, autosomica dominante, caratterizzata dal misfolding della variante transtiretina tetramero (TTR), una proteina di trasporto prodotta dal fegato. La malattia rende instabile la TTR, innescando la formazione di fibrille amiloidi e portando a disfunzione dei nervi periferici e autonomi.

Attualmente, l'unico trattamento per la FAP è un trapianto di fegato, che è costoso e pieno di rischi. I farmaci sono necessari per curare questa malattia. Precedenti studi in vitro (in provetta) hanno dimostrato che un comune farmaco antinfiammatorio chiamato diflunisal stabilizza la TTR, prevenendo la formazione di fibrille amiloidi.

L'obiettivo di questo studio di ricerca randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo della durata di 2 anni è stabilire se il diflunisal può fermare il danno ai nervi o la neuropatia periferica, derivante dalla produzione di amiloide nei pazienti con FAP. Gli scienziati sanno già che il diflunisal previene la formazione di amiloide nella provetta. Questo studio determinerà se il farmaco può bloccare la produzione di amiloide nei pazienti con FAP.

I partecipanti saranno scelti in modo casuale per ricevere diflunisal o una pillola inattiva (placebo) due volte al giorno per 24 mesi. I partecipanti saranno attentamente monitorati attraverso 7 visite di follow-up, presso il centro studi o con i singoli medici di base. La partecipazione allo studio non preclude ai pazienti di essere elencati per il trapianto di fegato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

130

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Kumamoto, Giappone, 860-0811
        • Kumamoto University
      • Matsumoto, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Amyloidosis Center, Boston Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine
  • Svezia
      • Umea, Svezia, SE-901 86
        • Umeå University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da 18 a 75 anni
  • Amiloidosi dimostrata dalla biopsia
  • Genotipizzazione della variante transtiretina
  • Segni di neuropatia periferica o autonomica

Criteri di esclusione:

  • Uso di altri farmaci antinfiammatori non steroidei
  • Altre cause di polineuropatia sensomotoria
  • Sopravvivenza prevista <2 anni o trapianto di fegato <1 anno
  • Trapianto di fegato
  • Compromissione nervosa, cardiaca o renale profonda
  • Gravidanza o riluttanza a usare la contraccezione da parte di donne in età fertile
  • Sanguinamento gastrointestinale attivo o recente
  • Allergia/ipersensibilità ai farmaci non steroidei o all'aspirina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Diflunisal
Diflunisal 250 mg PO bid
Droga: diflunisal
somministrato due volte al giorno per 24 mesi
Comparatore placebo: Placebo
Placebo 1 offerta po
Altro: placebo
una sostanza inattiva somministrata due volte al giorno per 24 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di compromissione neurologica + 7 (NIS+7)
Lasso di tempo: Basale, 1 e 2 anni
L'endpoint primario, la differenza nella progressione della polineuropatia tra i trattamenti, è stato misurato dal Neuropathy Impairment Score più 7 test nervosi (NIS+7) che va da 0 (nessun deficit neurologico) a 270 punti (nessuna funzione rilevabile dei nervi periferici).
Basale, 1 e 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala neurologica di Kumamoto;
Lasso di tempo: Basale, 1 e 2 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio Kumamoto (0-102 punti, che aumenta con la gravità della malattia), una scala clinica neurologica della funzione motoria, sensoriale e autonomica combinata con le misurazioni degli organi terminali del cuore e dei reni sviluppata per monitorare la progressione della malattia nella polineuropatia amiloide familiare (ATTR -FAP)
Basale, 1 e 2 anni
Indice di massa corporea modificato (mBMI);
Lasso di tempo: Basale, 1 e 2 anni
Il prodotto dell'indice di massa corporea (BMI) e del livello di albumina sierica (g/L) [kg/M2xg/L].
Basale, 1 e 2 anni
Questionario sulla qualità della vita: punteggio della componente fisica SF-36
Lasso di tempo: Basale, 1 e 2 anni
L'indagine sulla salute in forma abbreviata di 36 elementi (SF-36) è stata utilizzata per valutare la differenza tra i gruppi di trattamento per il cambiamento dei punteggi dei componenti fisici nell'arco di 2 anni di trattamento. Intervallo 0-100; punteggi più bassi riflettono una minore qualità della vita.
Basale, 1 e 2 anni
Questionario sulla qualità della vita: punteggio della componente mentale SF-36
Lasso di tempo: Basale, 1 e 2 anni
L'indagine sulla salute in forma abbreviata di 36 elementi (SF-36) è stata utilizzata per valutare la differenza tra i gruppi di trattamento per il cambiamento dei punteggi delle componenti mentali nell'arco di 2 anni di trattamento. Intervallo 0-100; punteggi più bassi riflettono una minore qualità della vita.
Basale, 1 e 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston University

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Food and Drug Administration (FDA)

Investigatori

  • Investigatore principale: John L. Berk, MD, Boston University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2006

Primo Inserito (Stima)

22 febbraio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R01NS051306 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • FD R 002532 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

È in preparazione un manoscritto che analizza gli esiti cardiaci. Prenderemo in considerazione l'IPD dopo che il manoscritto sarà completo e accettato.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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