Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av diflunisal på familiær amyloidose

30. januar 2017 oppdatert av: John L. Berk, Boston University

Hensikten med denne studien er å finne ut om diflunisal kan forhindre progressiv nerveskade i underbenet hos pasienter med familiær amyloidose polynevropati.

Finansieringskilde - FDA Office of Orphan Products Development (OOPD); Nasjonalt institutt for nevrologiske lidelser og hjerneslag (NINDS)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Familiær amyloidose polynevropati (FAP) er en sjelden, dødelig, autosomalt dominant, nevrodegenerativ sykdom karakterisert ved feilfolding av varianten av transtyretintetramer (TTR) - et transportprotein produsert av leveren. Sykdommen fører til at TTR blir ustabil, utløser dannelse av amyloidfibriller og fører til perifer og autonom nervedysfunksjon.

Foreløpig er den eneste behandlingen for FAP en levertransplantasjon, som er dyr og risikofylt. Medisiner er nødvendig for å behandle denne sykdommen. Tidligere in vitro-studier (i et reagensrør) har vist at et vanlig antiinflammatorisk legemiddel kalt diflunisal stabiliserer TTR, og forhindrer dannelsen av amyloidfibriller.

Målet med denne 2-årige randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte forskningsstudien er å fastslå om diflunisal kan stoppe nerveskaden, eller perifer nevropati, som følge av amyloidproduksjon hos pasienter med FAP. Forskere vet allerede at diflunisal forhindrer dannelse av amyloid i reagensrøret. Denne studien vil avgjøre om stoffet kan blokkere amyloidproduksjon hos FAP-pasienter.

Deltakerne vil bli tilfeldig valgt til å motta enten diflunisal eller en inaktiv (placebo) pille to ganger daglig i 24 måneder. Deltakerne vil bli nøye overvåket gjennom 7 oppfølgingsbesøk, enten ved studiesenteret eller hos individuelle primærleger. Deltakelse i studien utelukker ikke at pasienter blir listet for levertransplantasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Amyloidosis Center, Boston Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-0811
        • Kumamoto University
      • Matsumoto, Japan, 390-8621
        • Shinshu University
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Sverige
      • Umea, Sverige, SE-901 86
        • Umeå University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 til 75 år
  • Biopsi påvist amyloidose
  • Genotyping av variant transthyretin
  • Tegn på perifer eller autonom nevropati

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av andre ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler
  • Andre årsaker til sensorimotorisk polynevropati
  • Forventet overlevelse <2 år eller levertransplantasjon om <1 år
  • Levertransplantasjon
  • Sterkt nedsatt nerve, hjerte eller nyre
  • Graviditet eller manglende vilje til å bruke prevensjon hos kvinner i fertil alder
  • Aktiv eller nylig gastrointestinal blødning
  • Ikke-steroide eller aspirinlegemiddelallergi/overfølsomhet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Diflunisal
Diflunisal 250 mg po bid
Legemiddel: diflunisal
gitt to ganger daglig i 24 måneder
Placebo komparator: Placebo
Placebo 1 po bud
Annen: placebo
et inaktivt stoff gitt to ganger daglig i 24 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nevrologisk svekkelsespoeng + 7 (NIS+7)
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Det primære endepunktet, forskjellen i polynevropatiprogresjon mellom behandlinger, ble målt ved hjelp av nevropatiskåren pluss 7 nervetester (NIS+7) som varierer fra 0 (ingen nevrologiske defekter) til 270 poeng (ingen påvisbar perifer nervefunksjon).
Baseline, 1 og 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kumamoto nevrologisk skala;
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Endring fra baseline av Kumamoto-score (0-102 poeng, økende med sykdommens alvorlighetsgrad), en klinisk nevrologisk skala for motorisk, sensorisk og autonom funksjon kombinert med hjerte- og nyre-endeorganmål utviklet for å spore sykdomsprogresjon i familiær amyloid polynevropati (ATTR) -FAP)
Baseline, 1 og 2 år
Modifisert kroppsmasseindeks (mBMI);
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Produktet av kroppsmasseindeks (BMI) og serumalbuminnivå (g/L) [kg/M2xg/L].
Baseline, 1 og 2 år
Spørreskjema for livskvalitet: SF-36 Physical Component Score
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Den 36 punkters korte helseundersøkelsen (SF-36) ble brukt for å vurdere forskjellen mellom behandlingsgruppene for endring av fysiske komponentskårer over 2 års behandling. Område 0-100; lavere skår gjenspeiler lavere livskvalitet.
Baseline, 1 og 2 år
Spørreskjema for livskvalitet: SF-36 Mental Component Score
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Den 36 punkters korte helseundersøkelsen (SF-36) ble brukt til å vurdere forskjellen mellom behandlingsgruppene for endring av mentale komponentskårer over 2 års behandling. Område 0-100; lavere skår gjenspeiler lavere livskvalitet.
Baseline, 1 og 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston University

Samarbeidspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Food and Drug Administration (FDA)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John L. Berk, MD, Boston University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2006

Først lagt ut (Anslag)

22. februar 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R01NS051306 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • FD R 002532 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Et manuskript som analyserer hjerteutfall er under utarbeidelse. Vi vil vurdere IPD etter at manuskriptet er komplett og akseptert.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiær amyloid polynevropati

Kliniske studier på diflunisal

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere