Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​diflunisal på familiær amyloidose

30. januar 2017 opdateret af: John L. Berk, Boston University

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om diflunisal kan forhindre progressiv underbensnerveskade hos patienter med familiær amyloidose polyneuropati.

Finansieringskilde - FDA Office of Orphan Products Development (OOPD); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Familiær amyloidose polyneuropati (FAP) er en sjælden, dødelig, autosomal dominant, neurodegenerativ sygdom karakteriseret ved fejlfoldning af variant transthyretin tetramer (TTR) - et transportprotein produceret af leveren. Sygdommen får TTR til at blive ustabil, hvilket udløser dannelse af amyloidfibriller og fører til perifer og autonom nervedysfunktion.

I øjeblikket er den eneste behandling for FAP en levertransplantation, som er dyr og risikofyldt. Medicin er nødvendig for at behandle denne sygdom. Tidligere in vitro (i et reagensglas) undersøgelser har vist, at et almindeligt antiinflammatorisk lægemiddel kaldet diflunisal stabiliserer TTR, hvilket forhindrer dannelsen af ​​amyloidfibriller.

Målet med dette 2-årige randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede forskningsstudie er at fastslå, om diflunisal kan stoppe nerveskaden eller perifer neuropati, som følge af amyloidproduktion hos patienter med FAP. Forskere ved allerede, at diflunisal forhindrer dannelsen af ​​amyloid i reagensglasset. Denne undersøgelse vil afgøre, om lægemidlet kan blokere amyloidproduktion hos FAP-patienter.

Deltagerne vil blive tilfældigt udvalgt til at modtage enten diflunisal eller en inaktiv (placebo) pille to gange dagligt i 24 måneder. Deltagerne vil blive nøje overvåget gennem 7 opfølgningsbesøg, enten på studiecentret eller hos individuelle primære læger. Deltagelse i undersøgelsen udelukker ikke, at patienter kan blive opført til levertransplantation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

130

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Amyloidosis Center, Boston Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029-6574
        • Mount Sinai School of Medicine, Department of Medicine
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
  • Japan
      • Kumamoto, Japan, 860-0811
        • Kumamoto University
      • Matsumoto, Japan, 390-8621
        • Shinshu University
  • Sverige
      • Umea, Sverige, SE-901 86
        • Umeå University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 til 75 år
  • Biopsi påvist amyloidose
  • Genotyping af variant transthyretin
  • Tegn på perifer eller autonom neuropati

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af andre ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler
  • Andre årsager til sensorimotorisk polyneuropati
  • Forventet overlevelse <2 år eller levertransplantation i <1 år
  • Levertransplantation
  • Dybt nedsat nerve-, hjerte- eller nyrefunktion
  • Graviditet eller manglende vilje til at bruge prævention hos kvinder i den fødedygtige alder
  • Aktiv eller nylig gastrointestinal blødning
  • Ikke-steroid eller aspirinlægemiddelallergi/overfølsomhed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Diflunisal
Diflunisal 250 mg po bid
Medicin: diflunisal
givet to gange dagligt i 24 måneder
Placebo komparator: Placebo
Placebo 1 po bud
Andet: placebo
et inaktivt stof givet to gange dagligt i 24 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Score for neurologisk svækkelse + 7 (NIS+7)
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Det primære endepunkt, forskellen i polyneuropati-progression mellem behandlinger, blev målt ved hjælp af Neuropathy Impairment Score plus 7 nervetests (NIS+7), som spænder fra 0 (ingen neurologiske defekter) til 270 point (ingen påviselig perifer nervefunktion).
Baseline, 1 og 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kumamoto neurologisk skala;
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Ændring fra baseline af Kumamoto-score (0-102 point, stigende med sygdommens sværhedsgrad), en klinisk neurologisk skala for motorisk, sensorisk og autonom funktion kombineret med hjerte- og nyre-endeorganmålinger udviklet til at spore sygdomsprogression i familiær amyloid polyneuropati (ATTR) -FAP)
Baseline, 1 og 2 år
Modificeret kropsmasseindeks (mBMI);
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Produktet af kropsmasseindeks (BMI) og serumalbuminniveau (g/L) [kg/M2xg/L].
Baseline, 1 og 2 år
Spørgeskema for livskvalitet: SF-36 Physical Component Score
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Den 36 punkter korte sundhedsundersøgelse (SF-36) blev brugt til at vurdere forskellen mellem behandlingsgrupper for ændring af fysiske komponentscores over 2 års behandling. Interval 0-100; lavere score afspejler lavere livskvalitet.
Baseline, 1 og 2 år
Livskvalitetsspørgeskema: SF-36 Mental Component Score
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år
Den 36 punkters korte helbredsundersøgelse (SF-36) blev brugt til at vurdere forskellen mellem behandlingsgrupper for ændring af mentale komponentscores over 2 års behandling. Interval 0-100; lavere score afspejler lavere livskvalitet.
Baseline, 1 og 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston University

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Food and Drug Administration (FDA)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John L. Berk, MD, Boston University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2006

Først opslået (Skøn)

22. februar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R01NS051306 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • FD R 002532 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA Office of Orphan Products Development (OOPD))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Et manuskript, der analyserer hjerteresultater, er under udarbejdelse. Vi vil overveje IPD efter manuskriptet er færdigt og accepteret.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær amyloid polyneuropati

Kliniske forsøg med diflunisal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner