Alloreaktivní NK buňky pro alogenní transplantaci kmenových buněk pro akutní myeloidní leukémii (AML) a myelodysplastický syndrom (MDS)

NK buňky jsou součástí imunitního systému (buňky ve vašem těle, které bojují s nemocí). Někdy NK buňky reagují a bojují proti leukemickým buňkám, které se neshodují s vaším tělem pro určité proteiny typu tkáně HLA. Když NK buňky reagují, tyto buňky se nazývají "alloreaktivní NK buňky."

V této studii budou výzkumníci sbírat aloreaktivní NK buňky z krve vašeho příbuzného, ​​jehož HLA proteiny se přesně neshodují s vašimi. NK buňky se oddělují od krve pomocí stroje zvaného CLINIMACs systém. Tento stroj používá speciální druhy buněk a magnetických kuliček k oddělení NK buněk. K NK buňkám je poté přidán lék interleukin-2, aby se zlepšila jejich funkce. Interleukin-2 bude vymyt z buněčného vzorku předtím, než vám bude podán. Systém CliniMACS je zdravotnický prostředek, který se používá k oddělení typů krvinek z krve, která je z těla odstraněna během leukaferézy. Tyto separované buňky jsou zpracovány pro použití při léčbě, jako jsou transplantace kmenových buněk.

Pokud se budete moci zúčastnit této studie, budete dostávat vysokodávkovanou chemoterapii po dobu 4 dnů. Budete dostávat fludarabin po dobu přibližně 30 minut denně jako intravenózní (IV – jehlou v žíle) infuzi. Budete také dostávat busulfan po dobu 3 hodin IV jednou denně. Asi o 2 dny později dostanete infuzi aloreaktivních NK buněk IV. Pacienti dostanou jednu ze 3 úrovní dávek. Někteří pacienti budou dostávat interleukin-2 denně po dobu 4 dnů pro posílení funkce NK buněk.

Pět (5) dní po infuzi NK buněk vám bude thymoglobulin podáván IV denně po dobu 3 dnů. Thymoglobulin je imunosupresivní léčba ke snížení rizika rejekce štěpu. Poté budou krevní kmenové buňky podávány IV od jiného dárce kmenových buněk, jehož typ HLA odpovídá vašemu.

Budete dostávat léky takrolimus a methotrexát, které pomohou snížit riziko reakce zvané „štěp vs. nemoc“ (GVHD). GVHD je stav, kdy darované imunitní buňky v transplantaci reagují proti tělu osoby, která buňky přijímá. Takrolimus se bude podávat nitrožilně po dobu přibližně 2 týdnů a poté se podává ústy jako pilulka po dobu nejméně 3 měsíců. Methotrexát bude podáván jako IV injekce ve 3 až 4 dávkách během prvních 11 dnů po transplantaci kmenových buněk.

Dostanete také lék G-CSF (Neupogen) jako injekci pod kůži, dokud počet vašich krvinek nedosáhne určité dostatečně vysoké úrovně.

V nemocnici budete muset zůstat asi 4 týdny. Po opuštění nemocnice budete pokračovat jako ambulantní pacient v areálu nemocnice, což znamená, že budete muset zůstat dostatečně blízko, abyste se mohli vrátit na jakékoli návštěvy po dobu nejméně 100 dnů po transplantaci.

Budete požádáni, abyste se vrátili na kliniku 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci za účelem rutinního testování bezpečnosti. To bude zahrnovat fyzikální vyšetření, biopsii kostní dřeně a rutinní odběry krve.

Toto je výzkumná studie. Způsob, jakým vědci vytvářejí aloreaktivní NK buňky pomocí zařízení CLINIMACs, je výzkumný. Zařízení CliniMACS není schváleno FDA. V současné době se používá pouze ve výzkumu. Této studie se zúčastní až 18 pacientů.