Fáze II/III studie inhibitoru alfa-1 proteinázy (Kamada-API) u jedinců s deficitem alfa-1 antitrypsinu (Kamada API)

Kritéria pro zařazení:

1. Podepsaný informovaný souhlas.
2. "At-rizikové" alely spojené se sérovým AAT < 11 μM včetně nulových alel a alel s deficitem. To musí být zdokumentováno v anamnéze subjektu nebo laboratorních testech provedených při screeningu.
3. Minimálně 18 let.

4. Důkaz plicního onemocnění souvisejícího s nedostatkem AAT, identifikovaný alespoň jedním z následujících:

   • FEV1<80 % předpovězené (po BD); nebo
   • Ztráta funkce plic během jednoho roku o více než 35 ml v FEV1; nebo
   • HRCT důkaz plicního emfyzému
5. U aktivně léčených subjektů souhlas s tím, že nebudou dostávat žádný exogenní produkt API (tj. vymývání) po dobu pěti týdnů před první infuzí studie.
6. Použití účinného prostředku antikoncepce během 24 týdnů podávání studovaného léku (platí pro obě pohlaví).
7. Subjekty na skupině BAL, bronchální kartáčování/biopsie musí užívat inhalační kortikosteroidy ve stabilní dávce dva týdny před první bronchoskopií a po celou dobu dávkování až do poslední bronchoskopie.

Kritéria vyloučení:

1. Laboratorní důkaz těžkého deficitu IgA (z anamnézy nebo vyšetřením IgA při screeningu alespoň 20 % spodního rozmezí).
2. Současný kuřák nebo jeho historie za poslední 3 měsíce.
3. Historie alergie na plazmatické bílkoviny.
4. Účast na jiném experimentálním testu léku nebo zařízení během posledních 30 dnů.
5. Důkazy o nekontrolované hypertenzi (systolická ≥ 180 mm Hg a/nebo diastolická ≥ 110 mm Hg ve 3 po sobě jdoucích příležitostech v poloze na zádech)
6. Puls ≥ 120/min (před 1. infuzí).
7. Abnormální screening nebo základní laboratorní měření, která by podle názoru zkoušejícího ovlivnila bezpečnost subjektu.
8. Těhotenství nebo kojení.
9. Současná život ohrožující malignita.
10. Předchozí příjemce transplantovaného orgánu.
11. Anamnéza infekce HCV, HBV a/nebo HIV 1 nebo 2 nebo (na začátku) infekce indikovaná laboratorními měřeními získanými při screeningu.
12. Akutní infekce dýchacích cest nebo exacerbace CHOPN, které vyžadovaly antibiotickou a/nebo systémovou léčbu steroidy během posledních 6 týdnů. 6 týdnů po exacerbaci může být pacient přehodnocen na zařazení.
13. Jakýkoli jiný stav, který podle úsudku zkoušejícího může narušovat provádění studie.
14. Pokud Centric Health Resources nemůže zřídit adekvátní agenturu domácí zdravotní péče kvůli geografické poloze potenciálního subjektu.

Kritéria pro vyloučení subjektů vstupujících do BAL a bronchiální biopsie/kartáčování:

1. FEV1 < 45 % předpovídané (po BD).
2. Neschopnost podstoupit bronchoskopii.
3. Alergie na lidokain.
4. Exacerbace CHOPN v předchozích 6 týdnech.