Badanie fazy II/III inhibitora alfa-1 proteinazy (Kamada-API) u osób z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (Kamada API)

Kryteria przyjęcia:

1. Podpisana świadoma zgoda.
2. Allele „zagrożone” związane z AAT w surowicy < 11 μM, w tym allele zerowe i allele z niedoborem. Musi to być udokumentowane w historii pacjenta lub w badaniach laboratoryjnych przeprowadzonych podczas badania przesiewowego.
3. Co najmniej 18 lat.

4. Dowody choroby płuc związanej z niedoborem AAT, stwierdzone przez co najmniej jedno z poniższych:

   • FEV1 <80% wartości należnej (po ChAD); Lub
   • Utrata czynności płuc w okresie jednego roku większa niż 35 ml w FEV1; Lub
   • HRCT dowód rozedmy płuc
5. W przypadku pacjentów aktywnie leczonych zgoda na nieotrzymywanie żadnego egzogennego produktu API (tj. wypłukanie) przez pięć tygodni przed pierwszym wlewem do badania.
6. Stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas 24 tygodni podawania badanego leku (dotyczy obu płci).
7. Pacjenci z grupy BAL, szczotkowania oskrzeli/biopsji muszą otrzymywać kortykosteroidy wziewne w stałej dawce dwa tygodnie przed pierwszą bronchoskopią i przez cały okres dawkowania aż do ostatniej bronchoskopii.

Kryteria wyłączenia:

1. Laboratoryjne dowody ciężkiego niedoboru IgA (z wywiadu lub badania IgA podczas badania przesiewowego co najmniej 20% dolnego zakresu).
2. Obecny palacz lub historia palenia w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
3. Historia alergii na białka osocza.
4. Udział w innym eksperymentalnym badaniu leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 30 dni.
5. Dowody na niekontrolowane nadciśnienie (skurczowe ≥180 mm Hg i/lub rozkurczowe ≥ 110 mm Hg w 3 kolejnych przypadkach w pozycji leżącej)
6. Tętno ≥ 120/min (przed 1. infuzją).
7. Nieprawidłowe badania przesiewowe lub podstawowe pomiary laboratoryjne, które zdaniem badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestników.
8. Ciąża lub laktacja.
9. Aktualny nowotwór zagrażający życiu.
10. Poprzedni biorca przeszczepu narządu.
11. Historia zakażenia wirusem HCV, HBV i/lub HIV 1 lub 2 lub (wyjściowo) zakażenie wskazane przez pomiary laboratoryjne uzyskane podczas badań przesiewowych.
12. Ostre zakażenie dróg oddechowych lub zaostrzenie POChP, które wymagało antybiotykoterapii i (lub) ogólnoustrojowego leczenia steroidami w ciągu ostatnich 6 tygodni. Pacjenta można poddać ponownej ocenie pod kątem włączenia do badania po 6 tygodniach od zaostrzenia.
13. Wszelkie inne warunki, które w ocenie badacza mogą zakłócać prowadzenie badania.
14. Jeśli Centric Health Resources nie może ustanowić odpowiedniej agencji domowej opieki zdrowotnej ze względu na położenie geograficzne potencjalnego podmiotu.

Kryteria wykluczenia dla pacjentów poddawanych BAL i biopsji/szczotkowaniu oskrzeli:

1. FEV1 < 45% wartości należnej (po ChAD).
2. Niemożność poddania się bronchoskopii.
3. Alergia na lidokainę.
4. Zaostrzenie POChP w ciągu ostatnich 6 tygodni.