Fase II/III-undersøgelse af en alfa-1-proteinasehæmmer (Kamada-API) hos personer med alfa-1-antitrypsinmangel (Kamada API)

Inklusionskriterier:

1. Underskrevet informeret samtykke.
2. "Risiko"-alleler forbundet med serum AAT < 11 μM inklusive nul-alleler og mangel-alleler. Dette skal dokumenteres i forsøgspersonens anamnese eller laboratorieundersøgelser udført ved screening.
3. Mindst 18 år.

4. Bevis på lungesygdom relateret til AAT-mangel, identificeret ved mindst én af følgende:

   • FEV1 <80% forudsagt (post BD); eller
   • Tab af lungefunktion over en etårig periode på mere end 35 ml i FEV1; eller
   • HRCT-bevis for lungeemfysem
5. For aktivt behandlede forsøgspersoner, enighed om ikke at modtage noget eksogent API-produkt (dvs. udvaskning) i fem uger før første undersøgelsesinfusion.
6. Anvendelse af et effektivt præventionsmiddel i løbet af de 24 ugers administration af studielægemidlet (dette gælder for begge køn).
7. Forsøgspersoner på BAL, bronkial børstning/biopsi-gruppen skal være på inhalerede kortikosteroider i en stabil dosis to uger før den første bronkoskopi og i hele doseringsperioden op til den sidste bronkoskopi.

Ekskluderingskriterier:

1. Laboratoriebevis for alvorlig IgA-mangel (fra sygehistorie eller ved IgA-test ved screening af mindst 20 % af det nedre område).
2. Aktuel ryger eller en historie med rygning inden for de seneste 3 måneder.
3. Anamnese med allergi over for plasmaproteiner.
4. Deltagelse i et andet forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for de seneste 30 dage.
5. Tegn på ukontrolleret hypertension (systolisk ≥180 mm Hg og/eller diastolisk ≥ 110 mm Hg 3 på hinanden følgende lejligheder i liggende stilling)
6. Puls ≥ 120/min (før 1. infusion).
7. Unormal screening eller baseline laboratoriemålinger, som efter investigators mening ville påvirke forsøgspersonens sikkerhed.
8. Graviditet eller amning.
9. Aktuel livstruende malignitet.
10. Tidligere organtransplanteret modtager.
11. Anamnese med infektion med HCV, HBV og/eller HIV 1 eller 2, eller (ved baseline) infektion angivet ved laboratoriemålinger opnået ved screening.
12. Akut luftvejsinfektion eller KOL-eksacerbation, som krævede antibiotika- og/eller systemisk steroidbehandling inden for de seneste 6 uger. Patienten kan revurderes for indskrivning 6 uger efter en eksacerbation.
13. Enhver anden betingelse, som efter investigatorens vurdering kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
14. Hvis et passende hjemmeplejebureau ikke kan etableres af Centric Health Resources på grund af et potentielt forsøgspersons geografiske placering.

Eksklusionskriterier for forsøgspersoner, der går ind i BAL og bronkial biopsi/børstning:

1. FEV1 < 45 % forudsagt (post-BD).
2. Manglende evne til at gennemgå bronkoskopi.
3. Allergi over for lidokain.
4. Forværring af KOL i de foregående 6 uger.