II/III. fázisú vizsgálat egy alfa-1 proteináz gátlóról (Kamada-API) alfa-1 antitripszin hiányos egyéneknél (Kamada API)

Bevételi kritériumok:

1. Aláírt, tájékozott beleegyezés.
2. A szérum AAT < 11 μM-hoz kapcsolódó "veszélyeztetett" allélek, beleértve a nulla allélokat és a hiányos allélokat. Ezt dokumentálni kell az alany anamnézisében vagy a szűréskor végzett laboratóriumi vizsgálatokban.
3. Legalább 18 éves.

4. Az AAT-hiányhoz kapcsolódó tüdőbetegség bizonyítéka, amelyet a következők legalább egyike azonosít:

   • FEV1<80% előrejelzett (BD után); vagy
   • A tüdőfunkció elvesztése egy éven keresztül, több mint 35 ml FEV1-ben; vagy
   • HRCT bizonyíték a tüdőtágulatra
5. Aktívan kezelt alanyok esetén vállalja, hogy nem kap semmilyen exogén API-terméket (pl. kimosás) 5 hétig az első vizsgálati infúzió előtt.
6. Hatékony fogamzásgátlási eszköz alkalmazása a vizsgált gyógyszer 24 hetes beadása során (ez mindkét nemre vonatkozik).
7. A BAL, hörgő fogmosás/biopsziás csoportba tartozó alanyoknak stabil dózisú inhalációs kortikoszteroidokat kell kapniuk az első bronchoszkópia előtt két héttel és az adagolási időszak alatt az utolsó bronchoszkópiáig.

Kizárási kritériumok:

1. Súlyos IgA-hiány laboratóriumi bizonyítékai (kórtörténetből vagy IgA-teszttel az alsó tartomány legalább 20%-ának megfelelő szűréskor).
2. Jelenlegi dohányos vagy az elmúlt 3 hónapban dohányzott.
3. A plazmafehérjékkel szembeni allergia anamnézisében.
4. Részvétel egy másik kísérleti gyógyszer- vagy eszköztesztben az elmúlt 30 napban.
5. Kontrollálatlan magas vérnyomás bizonyítéka (szisztolés ≥180 Hgmm és/vagy diasztolés ≥ 110 Hgmm, 3 egymást követő alkalommal fekvő helyzetben)
6. Pulzus ≥ 120/perc (az 1. infúzió előtt).
7. Rendellenes szűrés vagy kiindulási laboratóriumi mérés, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná az alany biztonságát.
8. Terhesség vagy szoptatás.
9. Jelenlegi életveszélyes rosszindulatú daganat.
10. Korábbi szervátültetett személy.
11. Az anamnézisben szereplő HCV, HBV és/vagy HIV 1 vagy 2 fertőzés, vagy (a kiinduláskor) a szűrés során kapott laboratóriumi mérések alapján fertőzés.
12. Akut légúti fertőzés vagy COPD exacerbáció, amely antibiotikus és/vagy szisztémás szteroid kezelést igényelt az elmúlt 6 hétben. Az exacerbációt követően 6 héttel a beteg újraértékelhető.
13. Minden egyéb körülmény, amely a vizsgáló megítélése szerint megzavarhatja a vizsgálat lefolytatását.
14. Ha a Centric Health Resources nem tud megfelelő otthoni egészségügyi ügynökséget létrehozni egy potenciális alany földrajzi elhelyezkedése miatt.

Kizárási kritériumok a BAL-ba és a hörgő biopsziába/kefésbe kerülő alanyokhoz:

1. FEV1 < 45% előrejelzett (post-BD).
2. A bronchoszkópia képtelensége.
3. Allergia a lidokainra.
4. A COPD súlyosbodása az elmúlt 6 hétben.