Hodnocení bezpečnosti dlouhodobého dávkování romiplostimu (dříve AMG 531) u trombocytopenických subjektů s myelodysplastickým syndromem (MDS)
5. prosince 2017 aktualizováno: Amgen
Otevřená rozšířená studie hodnotící bezpečnost dlouhodobého dávkování romiplostimu u trombocytopenických subjektů s myelodysplastickým syndromem (MDS)
Toto je otevřená rozšířená studie romiplostimu k léčbě trombocytopenie (počet krevních destiček ≤ 50 x 10^9/l) u subjektů s MDS.
Studie je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost léčby romiplostimem, měřenou výskytem celkových nežádoucích účinků, výskytem krvácivých příhod, využitím transfuzí krevních destiček a délkou trvání odpovědi krevních destiček.
Studie dále popíše dobu do progrese onemocnění do akutní myeloidní leukémie (AML) a přežití.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
72
Fáze
- Nelze použít
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení
- Subjekt dokončil studii romiplostimu pro léčbu trombocytopenie u subjektů s MDS
- Subjekt má výkonnostní stav východní kooperativní onkologie (ECOG) 0 až 2
- Subjekt měl počet krevních destiček ≤ 50 x 10^9/l od poslední dávky hodnoceného produktu v rodičovské studii
- Subjekt nebo jeho/její právně přijatelný zástupce poskytli písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů specifických pro studii
Kritéria vyloučení
- Subjekt byl diagnostikován s AML nebo má počet blastů ≥ 10 % na základě biopsie periferní krve nebo kostní dřeně
- Subjekt měl v minulosti leukémii
- Subjekt má v minulosti transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk
- Subjekt má předchozí malignitu (jinou než in situ rakovinu děložního čípku, kontrolovanou rakovinu prostaty nebo rakovinu bazálních buněk kůže), pokud nebyl léčen s kurativním záměrem a bez známek onemocnění po dobu ≥ 3 let před randomizací
- Subjekt má aktivní nebo nekontrolované infekce
- Subjekt má nestabilní anginu pectoris, městnavé srdeční selhání [New York Heart Association (NYHA) > třída II], nekontrolovanou hypertenzi (diastolickou > 100 mmHg), nekontrolovanou srdeční arytmii nebo nedávný (během 1 roku) infarkt myokardu
- Subjekt měl v minulém roce v anamnéze arteriální trombózu (např. mrtvici nebo přechodný ischemický záchvat).
- Subjekt má v anamnéze žilní trombózu, která v současnosti vyžaduje antikoagulační léčbu
- Subjekt dostal interleukin (IL)-11 během 4 týdnů po screeningu
- Subjekt dříve dostával trombopoetický růstový faktor (jiný než romiplostim)
- Subjekt má známou přecitlivělost na jakýkoli rekombinantní produkt odvozený z E coli (např. Infergen®, Neupogen®, Somatropin, Actimmune)
- Subjekt je v současné době zařazen do studie(i) zkoumaného zařízení nebo léku, dosud neukončil alespoň 4 týdny od ukončení studie(i) zkoumaného zařízení nebo léku (jiné než rodičovská studie s romiplostimem) nebo subjekt dostává jinou zkoumanou látku(y) /zařízení
- Subjekt je ve fertilním věku a je evidentně těhotný (např. pozitivní test na lidský choriový gonadotropin [HCG]) nebo kojí
- Subjekt nepoužívá adekvátní antikoncepční opatření
- Subjekt má jakýkoli druh poruchy, který ohrožuje jeho schopnost dát písemný informovaný souhlas (a nemá právně přijatelného zástupce) nebo není schopen dodržovat studijní postupy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Open Label Romiplostim (dříve AMG 531)
|
Subjekty zahájí studii s počáteční dávkou 750 ug. Až na:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celkové shrnutí nežádoucích příhod
Časové okno: Během léčebného období od první dávky IP do konce studie, v průměru 56 týdnů.
|
Během léčebného období od první dávky IP do konce studie, v průměru 56 týdnů.
|
|
Výskyt tvorby protilátek (AB).
Časové okno: Během léčebného období od první dávky IP do konce studie, v průměru 56 týdnů.
|
Během léčebného období od první dávky IP do konce studie, v průměru 56 týdnů.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Týdenní krvácení za 100 předmětných let
Časové okno: Během léčebného období. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
Během doby od první dávky IP do konce období léčby.
Jedna krvácivá příhoda byla definována jako každá jednotlivá krvácivá epizoda, která pocházela ze specifického orgánového systému (např. gastrointestinálního systému nebo centrálního nervového systému).
Krvácivá příhoda, která trvala déle než 7 dní, byla počítána jako samostatné příhody každý osmý den.
|
Během léčebného období. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
|
Transfuze krevních destiček za 100 sledovaných let
Časové okno: Během léčebného období. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
Během doby od první dávky IP do konce období léčby.
Diskrétní transfuze krevních destiček byla definována jako libovolný počet transfuzí krevních destiček podaných během 3denního období.
Transfuze krevních destiček podané s odstupem delším než 3 dny byly počítány jako samostatné události transfuze krevních destiček.
|
Během léčebného období. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
|
Týdny s odezvou krevních destiček za rok
Časové okno: Během léčebného období. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
Během doby od první dávky IP do konce období léčby.
Odpověď krevních destiček byla založena na modifikovaných kritériích IWG 2006 (Cheson et al, 2006) a byla definována jako, v nepřítomnosti transfuze krevních destiček: absolutní zvýšení počtu krevních destiček ≥ 30 x 10^9/l u subjektu začínajícího počet krevních destiček ≥ 20 x 10^9/l; nebo zvýšení počtu krevních destiček z < 20 x 10^9/l na ≥ 20 x 10^9/l a alespoň o 100 % u subjektu, který začal s počtem krevních destiček < 20 x 10^9/l.
|
Během léčebného období. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
|
Čas do první odpovědi krevních destiček
Časové okno: Během období léčby. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
Čas od první dávky IP do první odpovědi krevních destiček.
Odpověď krevních destiček byla založena na modifikovaných kritériích IWG 2006 (Cheson et al, 2006) a byla definována jako, v nepřítomnosti transfuze krevních destiček: absolutní zvýšení počtu krevních destiček ≥ 30 x 10^9/l u subjektu začínajícího počet krevních destiček ≥ 20 x 10^9/l; nebo zvýšení počtu krevních destiček z < 20 x 10^9/l na ≥ 20 x 10^9/l a alespoň o 100 % u subjektu, který začal s počtem krevních destiček < 20 x 10^9/l.
|
Během období léčby. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
|
Doba trvání odpovědi krevních destiček
Časové okno: Během období léčby. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
Odpověď krevních destiček byla založena na modifikovaných kritériích IWG 2006 (Cheson et al, 2006) a byla definována jako, v nepřítomnosti transfuze krevních destiček: absolutní zvýšení počtu krevních destiček ≥ 30 x 10^9/l u subjektu začínajícího počet krevních destiček ≥ 20 x 10^9/l; nebo zvýšení počtu krevních destiček z < 20 x 10^9/l na ≥ 20 x 10^9/l a alespoň o 100 % u subjektu, který začal s počtem krevních destiček < 20 x 10^9/l.
|
Během období léčby. Průměrná délka expozice romiplostimu je 56 týdnů.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 2007
Primární dokončení (Aktuální)
18. července 2011
Dokončení studie (Aktuální)
26. prosince 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. května 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. května 2007
První zveřejněno (Odhad)
11. května 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. prosince 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2017
Naposledy ověřeno
1. prosince 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20060197
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .