Evaluering af sikkerheden ved langtidsdosering af Romiplostim (tidligere AMG 531) hos trombocytopeniske personer med myelodysplastiske syndromer (MDS)
5. december 2017 opdateret af: Amgen
Et åbent udvidelsesstudie, der evaluerer sikkerheden ved langtidsdosering af Romiplostim hos trombocytopeniske forsøgspersoner med myelodysplastiske syndromer (MDS)
Dette er et åbent forlængelsesstudie med romiplostim til behandling af trombocytopeni (trombocyttal ≤ 50 x 10^9/L) hos MDS-personer.
Studiet er designet til at vurdere den langsigtede sikkerhed ved behandling med romiplostim, målt ved forekomsten af overordnede bivirkninger, forekomsten af blødningshændelser, brugen af blodpladetransfusioner og varigheden af trombocytrespons.
Studiet vil yderligere beskrive tiden til sygdomsprogression til akut myeloid leukæmi (AML) og overlevelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
72
Fase
- Ikke anvendelig
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier
- Forsøgspersonen gennemførte et romiplostim-studie til behandling af trombocytopeni hos personer med MDS
- Forsøgspersonen har en præstationsstatus for Eastern Cooperative Oncology (ECOG) på 0 til 2
- Forsøgspersonen havde et trombocyttal ≤ 50 x 10^9/L siden den sidste dosis af forsøgsproduktet i moderstudiet
- Forsøgspersonen eller hans/hendes juridisk acceptable repræsentant gav skriftligt informeret samtykke, før nogen undersøgelsesspecifikke procedurer blev indledt
Eksklusionskriterier
- Personen er blevet diagnosticeret med AML eller har et blastantal ≥ 10 % ved perifert blod eller knoglemarvsbiopsi
- Personen har en tidligere historie med leukæmi
- Forsøgspersonen har tidligere haft knoglemarvs- eller stamcelletransplantation
- Forsøgspersonen har en tidligere malignitet (andre end in situ livmoderhalskræft, kontrolleret prostatacancer eller basalcellekræft i huden), medmindre han er behandlet med helbredende hensigt og uden tegn på sygdom i ≥ 3 år før randomisering
- Personen har aktive eller ukontrollerede infektioner
- Forsøgsperson har ustabil angina, kongestiv hjertesvigt [New York Heart Association (NYHA) > klasse II], ukontrolleret hypertension (diastolisk > 100 mmHg), ukontrolleret hjertearytmi eller nylig (inden for 1 år) myokardieinfarkt
- Forsøgsperson har tidligere haft arteriel trombose (f.eks. slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald) inden for det seneste år
- Forsøgspersonen har en historie med venøs trombose, som i øjeblikket kræver anti-koagulationsbehandling
- Individet modtog interleukin (IL)-11 inden for 4 uger efter screening
- Personen har tidligere fået en trombopoietisk vækstfaktor (andre end romiplostim)
- Personen har en kendt overfølsomhed over for ethvert rekombinant E coli-afledt produkt (f.eks. Infergen®, Neupogen®, Somatropin, Actimmune)
- Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt afprøvningsudstyr eller lægemiddelundersøgelse(r), har endnu ikke afsluttet mindst 4 uger efter afslutning af forsøgsudstyr eller lægemiddelundersøgelse(r) (bortset fra forældre-romiplostim-undersøgelse), eller forsøgspersonen modtager andre forsøgsmidler. /enheder)
- Personen er i den fødedygtige alder og er åbenbart gravid (f.eks. positiv human choriongonadotropin [HCG]-test) eller ammer
- Forsøgspersonen bruger ikke tilstrækkelige præventionsforanstaltninger
- Forsøgspersonen har enhver form for lidelse, der kompromitterer hans/hendes evne til at give skriftligt informeret samtykke (og ikke har en juridisk acceptabel repræsentant) eller er ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Open Label Romiplostim (tidligere AMG 531)
|
Forsøgspersonerne vil begynde undersøgelsen med en initial dosis på 750 µg. Med undtagelse af:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Samlet oversigt over uønskede hændelser
Tidsramme: Under behandlingsperioden fra første dosis af IP til slutningen af undersøgelsesbesøg, i gennemsnit 56 uger.
|
Under behandlingsperioden fra første dosis af IP til slutningen af undersøgelsesbesøg, i gennemsnit 56 uger.
|
|
Forekomst af dannelse af antistof (AB).
Tidsramme: Under behandlingsperioden fra første dosis af IP til slutningen af undersøgelsesbesøg i gennemsnit 56 uger.
|
Under behandlingsperioden fra første dosis af IP til slutningen af undersøgelsesbesøg i gennemsnit 56 uger.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ugentlige blødningshændelser pr. 100 emneår
Tidsramme: I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
I tiden fra den første dosis af IP til slutningen af behandlingsperioden.
En enkelt blødningshændelse blev defineret som hver enkelt blødningsepisode, der stammede fra et specifikt organsystem (f.eks. mave-tarmsystemet eller centralnervesystemet).
En blødningshændelse, der fortsatte i mere end 7 dage, blev talt som separate hændelser hver ottende dag.
|
I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
|
Trombocyttransfusionshændelser pr. 100 forsøgsår
Tidsramme: I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
I tiden fra den første dosis af IP til slutningen af behandlingsperioden.
En diskret blodpladetransfusionshændelse blev defineret som et hvilket som helst antal blodpladetransfusioner administreret inden for en 3-dages periode.
Blodpladetransfusioner administreret med mere end 3 dages mellemrum blev talt som separate blodpladetransfusionshændelser.
|
I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
|
Uger med blodpladerespons pr. år
Tidsramme: I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
I tiden fra den første dosis af IP til slutningen af behandlingsperioden.
Blodpladerespons var baseret på de modificerede IWG 2006-kriterier (Cheson et al, 2006) og blev defineret som, i fravær af blodpladetransfusion: en absolut stigning i trombocyttallet på ≥ 30 x 10^9/L for et forsøgsperson, der starter med en blodpladetal på ≥ 20 x 10^9/L; eller en stigning i trombocyttallet fra < 20 x 10^9/L til ≥ 20 x 10^9/L og med mindst 100 % hos et forsøgsperson, der startede med et trombocyttal < 20 x 10^9/L.
|
I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
|
Tid til første blodpladerespons
Tidsramme: I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
Tid siden første dosis af IP til den første blodpladerespons.
Blodpladerespons var baseret på de modificerede IWG 2006-kriterier (Cheson et al, 2006) og blev defineret som, i fravær af blodpladetransfusion: en absolut stigning i trombocyttallet på ≥ 30 x 10^9/L for et forsøgsperson, der starter med en blodpladetal på ≥ 20 x 10^9/L; eller en stigning i trombocyttallet fra < 20 x 10^9/L til ≥ 20 x 10^9/L og med mindst 100 % hos et forsøgsperson, der startede med et trombocyttal < 20 x 10^9/L.
|
I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
|
Varighed af blodpladerespons
Tidsramme: I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
Blodpladerespons var baseret på de modificerede IWG 2006-kriterier (Cheson et al, 2006) og blev defineret som, i fravær af blodpladetransfusion: en absolut stigning i trombocyttallet på ≥ 30 x 10^9/L for et forsøgsperson, der starter med en blodpladetal på ≥ 20 x 10^9/L; eller en stigning i trombocyttallet fra < 20 x 10^9/L til ≥ 20 x 10^9/L og med mindst 100 % hos et forsøgsperson, der startede med et trombocyttal < 20 x 10^9/L.
|
I behandlingsperioden. Den gennemsnitlige varighed af romiplostim eksponering er 56 uger.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2007
Primær færdiggørelse (Faktiske)
18. juli 2011
Studieafslutning (Faktiske)
26. december 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. maj 2007
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. maj 2007
Først opslået (Skøn)
11. maj 2007
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. december 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. december 2017
Sidst verificeret
1. december 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 20060197
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .