Účinnost a bezpečnost perorálních tablet UT-15C k léčbě plicní arteriální hypertenze (FREEDOM-C2)
7. prosince 2012 aktualizováno: United Therapeutics
16týdenní, mezinárodní, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti perorálních tablet UT-15C s prodlouženým uvolňováním u pacientů s plicní arteriální hypertenzí
Tato studie je mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie u subjektů s PAH, kteří v současné době dostávají schválenou terapii pro svou PAH (tj. antagonista endotelinového receptoru a/nebo inhibitor fosfodiesterázy-5). Studijní návštěvy budou probíhat ve 4týdenních intervalech po dobu 16 týdnů, přičemž klíčovým měřítkem účinnosti je 6minutový test chůze. Studijní postupy zahrnují rutinní krevní testy, anamnézu, fyzikální vyšetření, vyhodnocení onemocnění a zátěžové testy.
Pacienti, kteří dokončí všechna hodnocení po dobu 16 týdnů, budou také způsobilí vstoupit do otevřené studie s prodlouženou fází (FREEDOM - EXT).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
310
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- University Hospital Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Brest, Francie, 29609
- Hospital Cavale Blanche
-
-
Cedex
-
Lille, Cedex, Francie, 59037
- Hospital Claude Huriez
-
Pessac, Cedex, Francie, 33604
- Hospital Haut levêque
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1007
- VUMC
-
-
-
-
-
Naples, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 34362
- Lady Davis Carmel Medical Centre
-
Haifa, Izrael, 31096
- Pulmonology Department Rambam Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- Pulmonary Institute
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 6J4
- University Of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospitals
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver Coastal Health Respiratory Clinic
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- London Health Sciences Center
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Dresden, Německo, 01307
- Universitaetsklinikum Dresden
-
Greifswald, Německo, 17475
- University Hospital Greifswald
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalsko, 1160-024
- Hospital de Santa Marta
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0006
- University of Alabama-Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Arizona Pulmonary Specialist, Ltd
-
-
California
-
Fresno, California, Spojené státy, 93701
- University of California, San Francisco-Fresno
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- UCSD Medical Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90073
- West Los Angeles VA Healthcare Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Health Science Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- University of Florida-Jacksonville
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago Hospitals
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04102-3175
- Maine Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Pulmonary Critical Care Medicine, Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110-1093
- Washington University Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5300
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Presbyterian Medical Center
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14623
- Mary M Parkes Center for Asthma, Allergy and Pulmonary Care
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267-0564
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Lindner Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Ohio State University
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43614
- The University of Toledo
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- OHSU
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97210
- Legacy Pulmonary Northwest
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Ut Southwestern
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Spojené státy, 84157-7000
- Intermountain Medical Center
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
- Inova Transplant Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Lund, Švédsko, 221 85
- Lund University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je způsobilý k zařazení do této studie, pokud platí všechna následující kritéria:
- Od 18 do 75 let včetně.
- Tělesná hmotnost alespoň 40 kg (přibližně 90 liber)
- PAH, která je buď idiopatická/dědičná; spojené s užíváním látek potlačujících chuť k jídlu nebo toxinů; spojené s kolagenovým vaskulárním onemocněním; spojené s opravenými vrozenými zkraty; spojené s HIV.
- V současné době dostává schválený antagonista endotelinového receptoru a/nebo schválený inhibitor fosfodiesterázy-5 po dobu alespoň 90 dnů a ve stabilní dávce po dobu alespoň posledních 30 dnů.
- Základní vzdálenost šesti minut chůze (6MWD) mezi 150-425 metry
- Předchozí testování (např. katetrizace pravého srdce, echokardiografie) v souladu s diagnózou PAH.
- Spolehlivý a spolupracující s požadavky protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Identické placebo tablety jako UT-15C, dávky byly titrovány stejným způsobem
|
|
|
Experimentální: UT-15C SR
Dávky byly zahájeny na 0,25 mg BID a zvyšovány o 0,25 mg BID každé tři dny (jak je klinicky indikováno na základě snášenlivosti a symptomů PAH) na maximální dávku 16 mg BID.
|
tablety s prodlouženým uvolňováním treprostinildiolaminu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Placebem korigovaná změna v 6MWD od výchozího stavu do 16. týdne koreluje se současným klinickým standardem pro hodnocení funkčního stavu pacienta při léčbě PAH a je považována za objektivní měřítko funkčního stavu pacienta podle American Thoracic Society (ATS). 6MWD měla být vyhodnocena mezi 3 a 6 hodinami po ranní dávce studovaného léčiva a základní terapii(i). |
Výchozí stav a 16 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení klinického zhoršení
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Definice klinického zhoršení zahrnovala pacienty, kteří během 16 týdnů studie splnili alespoň jedno z následujících kritérií:
|
Výchozí stav a 16 týdnů
|
|
Borgské skóre dušnosti
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Borgovo skóre dušnosti je 10bodová stupnice hodnotící maximální úroveň dušnosti zaznamenanou během šestiminutového testu chůze (6MWT).
Borgovo skóre dušnosti bylo hodnoceno bezprostředně po 6MWT.
Skóre se pohybovalo od 0 (pro žádnou dušnost) do 10 (pro největší dušnost, jakou kdy zažili).
|
Výchozí stav a 16 týdnů
|
|
Funkční třída Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Třída I: Bez omezení fyzické aktivity.
Třída II: Mírné omezení fyzické aktivity.
Třída III: Výrazné omezení fyzické aktivity.
Třída IV: Neschopnost vykonávat jakoukoli fyzickou aktivitu bez příznaků.
|
Výchozí stav a 16 týdnů
|
|
Příznaky PAH
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Příznaky PAH včetně únavy, dušnosti, otoku, závratí, synkopy, bolesti na hrudi a ortopnoe byly posouzeny lékařem na začátku a v týdnu 16.
Hodnoty stupně závažnosti (tj. 0, 1, 2 nebo 3) pro každý symptom byly poskytnuty každému subjektu.
Závažnost 0 indikovala žádné příznaky, maximální závažnost byla 3, což značilo vážné příznaky.
Je popsána průměrná změna závažnosti symptomů od výchozího stavu do 16. týdne.
|
Výchozí stav a 16 týdnů
|
|
Index únavy při dušnosti
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Index dušnosti a únavy byl hodnocen na začátku a v týdnu 16.
Každá ze tří složek indexu dušnosti a únavy byla hodnocena na stupnici od 0 do 4, přičemž 0 byl nejhorší stav a 4 nejlepší stav pro každou složku.
Index dušnosti a únavy se vypočítá sečtením tří složek.
|
Výchozí stav a 16 týdnů
|
|
N-terminální proBNP (NT-proBNP)
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Sérová N-terminální koncentrace pro-BNP byla hodnocena na začátku a v týdnu 16.
|
Výchozí stav a 16 týdnů
|
|
Hodnocení kvality života (QoL): Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)
Časové okno: Výchozí stav a 16 týdnů
|
Změna skóre CAMPHOR ze základního stavu na týden 16.
CAMPHOR je nástroj kvality života související se zdravím validovaný pro plicní hypertenzi, který hodnotí poškození (symptomy), invaliditu (aktivity) a kvalitu života.
Dotazník je rozdělen do tří částí; Symptomy (Skóre 0-25; vysoké skóre znamená více příznaků), Aktivita (Skóre 0-30; nízké skóre znamená dobré fungování) a Kvalita života (0-25; vysoké skóre znamená špatnou QoL).
Součet těchto skóre se rovná celkovému skóre (0-80).
Ve skóre CAMPHOR nižší skóre značí zlepšení.
|
Výchozí stav a 16 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Lewis Rubin, MD, University of California, San Diego
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Richter MJ, Schermuly R, Seeger W, Rao Y, Ghofrani HA, Gall H. Relevance of angiopoietin-2 and soluble P-selectin levels in patients with pulmonary arterial hypertension receiving combination therapy with oral treprostinil: a FREEDOM-C2 biomarker substudy. Pulm Circ. 2016 Dec;6(4):516-523. doi: 10.1086/688671.
- Tapson VF, Jing ZC, Xu KF, Pan L, Feldman J, Kiely DG, Kotlyar E, McSwain CS, Laliberte K, Arneson C, Rubin LJ; FREEDOM-C2 Study Team. Oral treprostinil for the treatment of pulmonary arterial hypertension in patients receiving background endothelin receptor antagonist and phosphodiesterase type 5 inhibitor therapy (the FREEDOM-C2 study): a randomized controlled trial. Chest. 2013 Sep;144(3):952-958. doi: 10.1378/chest.12-2875.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. dubna 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. dubna 2009
První zveřejněno (Odhad)
24. dubna 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
15. ledna 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. prosince 2012
Naposledy ověřeno
1. prosince 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TDE-PH-308
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .