Efficacia e sicurezza delle compresse orali UT-15C per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (FREEDOM-C2)
7 dicembre 2012 aggiornato da: United Therapeutics
Uno studio di 16 settimane, internazionale, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'efficacia e la sicurezza delle compresse orali a rilascio prolungato di UT-15C in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare
Questo studio è uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in soggetti con PAH che stanno attualmente ricevendo una terapia approvata per la loro PAH (cioè antagonista del recettore dell'endotelina e/o inibitore della fosfodiesterasi-5). Le visite dello studio avverranno a intervalli di 4 settimane per 16 settimane con la misura chiave dell'efficacia essendo il test del cammino di 6 minuti. Le procedure di studio includono esami del sangue di routine, anamnesi, esami fisici, valutazione della malattia e test da sforzo.
I pazienti che completano tutte le valutazioni per 16 settimane potranno anche partecipare a uno studio di fase di estensione in aperto (FREEDOM - EXT).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
310
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leuven, Belgio, 3000
- University Hospital Gasthuisberg
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
- University of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University Of Alberta Hospitals
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver Coastal Health Respiratory Clinic
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 4G5
- London Health Sciences Center
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- Toronto General Hospital
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Brest, Francia, 29609
- Hospital Cavale Blanche
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Cedex
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Lille, Cedex, Francia, 59037
- Hospital Claude Huriez
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Pessac, Cedex, Francia, 33604
- Hospital Haut levêque
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Dresden, Germania, 01307
- Universitaetsklinikum Dresden
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Greifswald, Germania, 17475
- University Hospital Greifswald
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Heidelberg, Germania, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Haifa, Israele, 34362
- Lady Davis Carmel Medical Centre
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Haifa, Israele, 31096
- Pulmonology Department Rambam Medical Center
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Ramat Gan, Israele, 52621
- Pulmonary Institute
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Naples, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria
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Amsterdam, Olanda, 1007
- VUMC
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Lisboa, Portogallo, 1160-024
- Hospital De Santa Marta
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital NHS Trust
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
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Madrid, Spagna, 28041
- Hospital 12 de Octubre
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0006
- University of Alabama-Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Arizona Pulmonary Specialist, Ltd
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California
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Fresno, California, Stati Uniti, 93701
- University of California, San Francisco-Fresno
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- UCSD Medical Center
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
- West Los Angeles VA Healthcare Center
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis Medical Center
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Harbor-UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Health Science Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
- University of Florida-Jacksonville
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Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago Hospitals
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Kansas University Medical Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
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Maine
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Portland, Maine, Stati Uniti, 04102-3175
- Maine Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Pulmonary Critical Care Medicine, Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
- Mayo Clinic
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-1093
- Washington University Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5300
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Presbyterian Medical Center
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14623
- Mary M Parkes Center for Asthma, Allergy and Pulmonary Care
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267-0564
- University of Cincinnati
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Lindner Center
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University
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Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
- The University of Toledo
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- OHSU
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
- Legacy Pulmonary Northwest
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
- Allegheny General Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Ut Southwestern
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Murray, Utah, Stati Uniti, 84157-7000
- Intermountain Medical Center
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
- Inova Transplant Center
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Lund, Svezia, 221 85
- Lund University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Un soggetto è idoneo per l'inclusione in questo studio se si applicano tutti i seguenti criteri:
- Età compresa tra i 18 e i 75 anni compresi.
- Peso corporeo di almeno 40 kg (circa 90 libbre)
- PAH idiopatica/ereditabile; associato all'uso di soppressori dell'appetito o di tossine; associato alla malattia vascolare del collagene; associato a shunt congeniti riparati; associato all'HIV.
- Attualmente in trattamento con un antagonista del recettore dell'endotelina approvato e/o un inibitore della fosfodiesterasi-5 approvato per almeno 90 giorni e con una dose stabile per almeno gli ultimi 30 giorni.
- Distanza di base di sei minuti a piedi (6MWD) tra 150 e 425 metri
- Test precedenti (ad es. cateterismo del cuore destro, ecocardiografia) coerenti con la diagnosi di PAH.
- Affidabile e collaborativo con i requisiti del protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Compresse placebo identiche a UT-15C, le dosi sono state titolate nello stesso modo
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Sperimentale: UT-15CSR
Le dosi sono state iniziate a 0,25 mg BID e aumentate di 0,25 mg BID ogni tre giorni (come clinicamente indicato in base alla tollerabilità e ai sintomi della PAH), fino a una dose massima di 16 mg BID.
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treprostinil diolamina compresse a rilascio prolungato
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Distanza a piedi di 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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La variazione corretta per il placebo nel 6MWD dal basale alla settimana 16 è correlata all'attuale standard clinico per la valutazione dello stato funzionale del paziente nel trattamento della PAH ed è considerata una misura obiettiva dello stato funzionale del paziente dall'American Thoracic Society (ATS). Il 6MWD doveva essere valutato tra 3 e 6 ore dopo la dose mattutina del farmaco oggetto dello studio e la/e terapia/e di base. |
Basale e 16 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione del peggioramento clinico
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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La definizione di peggioramento clinico comprendeva i pazienti che soddisfacevano almeno uno dei seguenti criteri durante le 16 settimane di studio:
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Basale e 16 settimane
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Punteggio di dispnea di Borg
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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Il punteggio della dispnea di Borg è una scala a 10 punti che valuta il livello massimo di dispnea sperimentato durante il test del cammino di sei minuti (6MWT).
Il punteggio della dispnea di Borg è stato valutato immediatamente dopo il 6MWT.
I punteggi andavano da 0 (per mancanza di respiro) a 10 (per la più grande mancanza di respiro mai sperimentata).
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Basale e 16 settimane
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Classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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Classe I: nessuna limitazione dell'attività fisica.
Classe II: lieve limitazione dell'attività fisica.
Classe III: marcata limitazione dell'attività fisica.
Classe IV: incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza sintomi.
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Basale e 16 settimane
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Sintomi della PAH
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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I sintomi della PAH inclusi affaticamento, dispnea, edema, vertigini, sincope, dolore toracico e ortopnea sono stati valutati dal medico al basale e alla settimana 16.
A ciascun soggetto sono stati forniti i valori del grado di gravità (ovvero 0, 1, 2 o 3) per ciascun sintomo.
Una gravità pari a 0 indicava assenza di sintomi, la gravità massima era 3, indicando sintomi gravi.
Viene descritta la variazione media della gravità dei sintomi dal basale alla settimana 16.
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Basale e 16 settimane
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Indice di affaticamento dispnea
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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L'indice di dispnea-affaticamento è stato valutato al basale e alla settimana 16.
Ognuno dei tre componenti dell'indice di dispnea-affaticamento è stato valutato su una scala da 0 a 4, dove 0 rappresenta la condizione peggiore e 4 la condizione migliore per ciascun componente.
L'indice di dispnea-affaticamento viene calcolato sommando i punteggi dei tre componenti.
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Basale e 16 settimane
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ProBNP N-terminale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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La concentrazione sierica di pro-BNP N-terminale è stata valutata al basale e alla settimana 16.
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Basale e 16 settimane
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Valutazione della qualità della vita (QoL): Cambridge Pulmonary Hypertension Outcome Review (CAMPHOR)
Lasso di tempo: Basale e 16 settimane
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Modifica dei punteggi CANFORA dal basale alla settimana 16.
Il CAMPHOR è uno strumento per la qualità della vita correlato alla salute, convalidato per l'ipertensione polmonare, che valuta la compromissione (sintomi), la disabilità (attività) e la qualità della vita.
Il questionario è suddiviso in tre sezioni; Sintomi (punteggi 0-25; punteggi alti indicano più sintomi), attività (punteggio 0-30; punteggio basso indica un buon funzionamento) e qualità della vita (0-25; punteggi alti indicano scarsa qualità di vita).
La somma di questi punteggi equivale al punteggio totale (0-80).
Nei punteggi CANFORA, i punteggi più bassi indicano miglioramenti.
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Basale e 16 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Lewis Rubin, MD, University of California, San Diego
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Richter MJ, Schermuly R, Seeger W, Rao Y, Ghofrani HA, Gall H. Relevance of angiopoietin-2 and soluble P-selectin levels in patients with pulmonary arterial hypertension receiving combination therapy with oral treprostinil: a FREEDOM-C2 biomarker substudy. Pulm Circ. 2016 Dec;6(4):516-523. doi: 10.1086/688671.
- Tapson VF, Jing ZC, Xu KF, Pan L, Feldman J, Kiely DG, Kotlyar E, McSwain CS, Laliberte K, Arneson C, Rubin LJ; FREEDOM-C2 Study Team. Oral treprostinil for the treatment of pulmonary arterial hypertension in patients receiving background endothelin receptor antagonist and phosphodiesterase type 5 inhibitor therapy (the FREEDOM-C2 study): a randomized controlled trial. Chest. 2013 Sep;144(3):952-958. doi: 10.1378/chest.12-2875.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2009
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2011
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 aprile 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 aprile 2009
Primo Inserito (Stima)
24 aprile 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
15 gennaio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 dicembre 2012
Ultimo verificato
1 dicembre 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TDE-PH-308
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