Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie účinků ekulizumabu u neuromyelitis Optica

30. srpna 2013 aktualizováno: Mayo Clinic
Účelem této studie je zjistit, zda lék ekulizumab snižuje četnost ataků a zlepšuje výsledky u pacientů s neuromyelitis optica.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V některých vědeckých studiích bylo prokázáno, že protilátkový marker specifický pro neuromyelitis optica (NMO), známý jako NMO-Imunoglobulin G (IgG), způsobuje zánět v mozkových tkáních aktivací látky zvané komplement. Komplement může výrazně zvýšit imunitní útok na zrakové nervy (způsobující optickou neuritidu (ON)), míchu (způsobující transverzální myelitidu (TM)) a mozek pacientů s NMO. Eculizumab se již ukázal jako účinný u vzácné krevní poruchy známé jako paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH). Útoky PNH jsou také zprostředkovány prostřednictvím komplementu. Vyšetřovatelé této studie proto zkoumají, zda „vypnutím“ komplementu v NMO lze zabránit dalším útokům NMO.

Primárními (nejdůležitějšími) cíli této studie je určit:

Zda eculizumab snižuje frekvenci relapsů u pacientů s recidivujícím NMO. Počet záchvatů během jednoročního léčebného období bude porovnán s počtem záchvatů, ke kterým došlo před zahájením léčby ekulizumabem. U pacientů s trváním onemocnění delším než 2 roky se vypočítá průměrný počet záchvatů za předchozí 2 roky. U pacientů s trváním onemocnění kratším než 2 roky se použije počet záchvatů v předchozím roce.

Bezpečnostní profil eculizumabu u pacientů s NMO.

Sekundárními cíli je určit:

Zda eculizumab udržuje nebo zlepšuje chůzi, zrakové funkce a kvalitu života, jak se měří pomocí různých zavedených škál postižení. Posoudíme také závažnost jednotlivého útoku a stupeň zotavení.

Jak se lék chová v krvi pacienta (tzv. farmakodynamika a farmakokinetika).

V závislosti na našich předběžných vyšetřeních můžeme v laboratoři vyhodnotit mozkomíšní mok pacienta, abychom viděli, jak účinný je eculizumab při pronikání do mozkomíšního moku z krevního řečiště, a abychom zjistili, zda lék ruší biologické účinky protilátky NMO-IgG.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza NMO, jak je definována kritérii z roku 2006 NEBO porucha séropozitivního spektra NMO (rekurentní ON nebo longitudinálně rozsáhlá transverzální myelitida (LETM)). Všichni pacienti musí být NMO-IgG séropozitivní.
  2. Klinické důkazy alespoň 2 relapsů za posledních 6 měsíců nebo 3 relapsů za posledních 12 měsíců (přičemž alespoň 1 relaps nastal v předchozích 6 měsících).
  3. Věk ≥18 let
  4. Upravená zraková ostrost 20/100 nebo lepší alespoň na jednom oku. Pokud položka č. 4 nevyhoví, vstup je povolen, ale pouze v případě, že poslední atakou byla myelitida a za měření výsledku se považují pouze ataky myelitidy.
  5. Ambulantní (s chodítkem nebo bez něj). Pokud selže položka č. 5, je vstup povolen, ale pouze pokud byl poslední útok zapnutý a pouze útoky zapnuto jsou považovány za měření výsledku.
  6. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu (viz příloha) s účastí ve studii.
  7. Očkování proti N. meningitidis alespoň 14 dní před podáním první infuze ekulizumabu. Pokud je pacient uprostřed akutní recidivy, bude recidiva léčena standardní terapií a vakcinací bude provedena až po minimálně 4 týdnech od začátku ataky.

Kritéria vyloučení:

Kandidáti budou vyloučeni ze vstupu do studie, pokud bude v době randomizace splněno kterékoli z následujících kritérií:

  1. Progresivní neurologické zhoršení nesouvisející s relapsy ON nebo myelitidy.
  2. Těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět v průběhu studie
  3. Pacienti se do 30 dnů od screeningu nezúčastní žádné jiné klinické terapeutické studie nebo se nezúčastní žádné jiné experimentální studie léčby
  4. Pacienti s anamnézou splenektomie z důvodu možného zvýšeného rizika rozvoje meningokokové infekce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Pacient bude dostávat eculizumab v dávce 600 mg intravenózně (infuze podávanou do žíly) každý týden po dobu 4 týdnů, poté 900 mg intravenózně v pátém týdnu a poté 900 mg každé 2 týdny po dobu 48 týdnů. Subjekty budou dostávat terapii po dobu celkem 12 měsíců.
Lék: Eculizumab

Pacient bude dostávat eculizumab v dávce 600 mg intravenózně (infuze podávanou do žíly) každý týden po dobu 4 týdnů, poté 900 mg intravenózně v pátém týdnu a poté 900 mg každé 2 týdny po dobu 48 týdnů.

První infuze bude podána na místě Mayo Clinic; následné infuze budou pacientovi podávány doma společností, která vyšle sestru k podání infuze. Subjekty budou dostávat terapii po dobu celkem 12 měsíců.

Ostatní jména:
  • Soliris

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Medián počtu ataků neuromyelitidy (NMO) za rok
Časové okno: výchozí, po 12 měsících léčby
výchozí, po 12 měsících léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů, které za 12 měsíců léčby ekulizumabem zažily útok NMO
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna ve skóre EDDS (Expanded Disability Status Scale).
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců
EDSS je ordinální klinická hodnotící stupnice v rozsahu od 0 (normální neurologické vyšetření) do 10 (smrt) s půlbodovými přírůstky.
výchozí stav, 12 měsíců
Počet subjektů se změnou zrakové ostrosti alespoň u jednoho oka alespoň o jeden bod
Časové okno: 12 měsíců
Zraková ostrost byla měřena pomocí subškály zrakové ostrosti Skóre optického postižení (OSIS) pro exacerbace. Tato subškála se pohybuje od 0 (normální) do 8 (žádné vnímání světla).
12 měsíců
Počet subjektů se změnou v chůzi alespoň o 1 bod
Časové okno: 12 měsíců
Pohyb byl měřen pomocí Hauserova ambulantního indexu, který se pohybuje od 0 (asymptomatický; plně aktivní) do 9 (s omezením na invalidní vozík; neschopný samostatného přesunu).
12 měsíců
Průměrná sérová koncentrace ekulizumabu
Časové okno: 6 týdnů, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců
6 týdnů, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců
Procentní hemolýza
Časové okno: výchozí stav, 6 týdnů, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců
Procento hemolýzy je měřítkem aktivity komplementu. Méně než 20% lýza se považuje za úplnou inhibici komplementu.
výchozí stav, 6 týdnů, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců
Průměrná koncentrace ekulizumabu v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce
Průměrná koncentrace komplementového proteinu 5 (C5) v CSF
Časové okno: základní stav, 3 měsíce
základní stav, 3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mayo Clinic

Spolupracovníci

Alexion Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sean J. Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2009

První zveřejněno (Odhad)

20. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. listopadu 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. srpna 2013

Naposledy ověřeno

1. srpna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 09-001240

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit