Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-labelonderzoek naar de effecten van eculizumab bij neuromyelitis optica

30 augustus 2013 bijgewerkt door: Mayo Clinic
Het doel van deze studie is om te bepalen of het medicijn eculizumab de aanvalsfrequentie vermindert en de uitkomst verbetert bij patiënten met neuromyelitis optica.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In sommige wetenschappelijke onderzoeken is aangetoond dat de antilichaammarker die specifiek is voor neuromyelitis optica (NMO), bekend als NMO-Immunoglobuline G (IgG), ontstekingen in hersenweefsel veroorzaakt door een stof genaamd complement te activeren. Complement kan de immuunaanval in de oogzenuwen (veroorzaken optische neuritis (ON)), ruggenmerg (veroorzaken myelitis transversa (TM)) en hersenen van patiënten met NMO sterk verhogen. Eculizumab is al effectief gebleken bij een zeldzame bloedaandoening die bekend staat als paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Aanvallen van PNH worden ook gemedieerd door middel van complement. Daarom onderzoeken de onderzoekers van deze studie of door het 'uitzetten' van complement in NMO verdere aanvallen van NMO kunnen worden voorkomen.

De primaire (belangrijkste) doelstellingen van deze studie zijn het bepalen van:

Of Eculizumab de terugvalfrequentie vermindert bij patiënten met recidiverende NMO. Het aantal aanvallen tijdens de behandelingsperiode van één jaar zal worden vergeleken met het aantal aanvallen dat plaatsvond voorafgaand aan de start van de behandeling met eculizumab. Voor patiënten met een ziekteduur langer dan 2 jaar wordt het gemiddelde aantal aanvallen in de voorgaande 2 jaar berekend. Voor patiënten met een ziekteduur korter dan 2 jaar wordt het aantal aanvallen in het voorgaande jaar gebruikt.

Het veiligheidsprofiel van eculizumab bij patiënten met NMO.

De secundaire doelstellingen zijn het bepalen van:

Of eculizumab het lopen, de visuele functie en de kwaliteit van leven handhaaft of verbetert, gemeten aan de hand van verschillende vastgestelde invaliditeitsschalen. Ook beoordelen we de ernst van een individuele aanval en de mate van herstel.

Hoe het geneesmiddel zich gedraagt ​​in het bloed van de patiënt (farmacodynamiek en farmacokinetiek genoemd).

Afhankelijk van onze voorbereidende onderzoeken kunnen we het hersenvocht van de patiënt in het laboratorium evalueren om te zien hoe effectief eculizumab is om vanuit de bloedbaan in het hersenvocht te komen en om te zien of het geneesmiddel de biologische effecten van het NMO-IgG-antilichaam omkeert.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van NMO, zoals gedefinieerd door criteria uit 2006 OF NMO seropositieve spectrumstoornis (terugkerende ON of longitudinaal uitgebreide myelitis transversa (LETM)). Alle patiënten moeten NMO-IgG-seropositief zijn.
  2. Klinisch bewijs van ten minste 2 terugvallen in de afgelopen 6 maanden of 3 terugvallen in de afgelopen 12 maanden (met minstens 1 terugval in de voorgaande 6 maanden).
  3. Leeftijd ≥18 jaar
  4. Gecorrigeerde gezichtsscherpte 20/100 of beter in ten minste één oog. Als item # 4 niet slaagt, is deelname toegestaan, maar alleen als de laatste aanval myelitis was en alleen aanvallen van myelitis worden beschouwd als resultaatmeting.
  5. Ambulant (met of zonder rollator). Als item # 5 niet lukt, is toegang toegestaan, maar alleen als de laatste aanval AAN was en alleen aanvallen van AAN worden beschouwd als resultaatmeting.
  6. Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming (zie bijlage) om deel te nemen aan het onderzoek.
  7. N. meningitidis-vaccinatie ten minste 14 dagen voorafgaand aan het ontvangen van de eerste eculizumab-infusie. Als de patiënt midden in een acute terugval zit, wordt de terugval behandeld met standaardtherapie en wordt vaccinatie pas gegeven na minimaal 4 weken na het begin van de aanval.

Uitsluitingscriteria:

Kandidaten worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek als aan een van de volgende criteria wordt voldaan op het moment van randomisatie:

  1. Progressieve neurologische achteruitgang die geen verband houdt met recidieven van ON of myelitis.
  2. Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden in de loop van het onderzoek
  3. Patiënten zullen binnen 30 dagen na screening niet deelnemen aan enig ander klinisch therapeutisch onderzoek of hebben deelgenomen aan enig ander experimenteel behandelingsonderzoek
  4. Patiënten met een voorgeschiedenis van splenectomie, vanwege een mogelijk verhoogd risico op het ontwikkelen van meningokokkeninfectie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eculizumab
De patiënt krijgt gedurende 4 weken elke week eculizumab in een dosis van 600 mg intraveneus (een infuus in de ader), vervolgens 900 mg intraveneus in de vijfde week en vervolgens 900 mg om de 2 weken gedurende 48 weken. De proefpersonen krijgen in totaal 12 maanden therapie.
Geneesmiddel: Eculizumab

De patiënt krijgt gedurende 4 weken elke week eculizumab in een dosis van 600 mg intraveneus (een infuus in de ader), vervolgens 900 mg intraveneus in de vijfde week en vervolgens 900 mg om de 2 weken gedurende 48 weken.

De eerste infusie zal worden gegeven op de locatie van de Mayo Clinic; daaropvolgende infusies zullen bij de proefpersoon thuis worden toegediend door een bedrijf dat een verpleegkundige zal sturen om de infusie toe te dienen. De proefpersonen krijgen in totaal 12 maanden therapie.

Andere namen:
  • Soliris

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Mediaan aantal aanvallen van Neuromyelitis Optica (NMO) per jaar
Tijdsspanne: baseline, na 12 maanden behandeling
baseline, na 12 maanden behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen die een NMO-aanval doormaakten in 12 maanden behandeling met Eculizumab
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering in uitgebreide Disability Status Scale (EDDS)-score
Tijdsspanne: basislijn, 12 maanden
De EDSS is een ordinale klinische beoordelingsschaal die loopt van 0 (normaal neurologisch onderzoek) tot 10 (dood) in stappen van een halve punt.
basislijn, 12 maanden
Aantal proefpersonen met verandering in gezichtsscherpte in ten minste één oog met ten minste één punt
Tijdsspanne: 12 maanden
De gezichtsscherpte werd gemeten met behulp van de subschaal Visuele scherpte van de Opticospinal Impairment Score (OSIS) voor exacerbaties. Deze subschaal loopt van 0 (normaal) tot 8 (geen lichtwaarneming).
12 maanden
Aantal proefpersonen met verandering in ambulatie met ten minste 1 punt
Tijdsspanne: 12 maanden
Ambulatie werd gemeten met de Hauser Ambulation Index, die varieert van 0 (asymptomatisch; volledig actief) tot 9 (beperkt tot rolstoel; niet in staat om zichzelf zelfstandig te verplaatsen).
12 maanden
Gemiddelde serumconcentratie van eculizumab
Tijdsspanne: 6 weken, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
6 weken, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
Percentage hemolyse
Tijdsspanne: baseline, 6 weken, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
Percentage hemolyse is een maat voor complementactiviteit. Minder dan 20% lysis wordt beschouwd als volledige remming van het complement.
baseline, 6 weken, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
Gemiddelde eculizumab-concentratie in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: 3 maanden
3 maanden
Gemiddelde complementproteïne 5 (C5) concentratie in CSF
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden
basislijn, 3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mayo Clinic

Medewerkers

Alexion Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sean J. Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

20 mei 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 november 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2013

Laatst geverifieerd

1 augustus 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 09-001240

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neuromyelitis Optica

Klinische onderzoeken op Eculizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren