Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af virkningerne af Eculizumab i Neuromyelitis Optica

30. august 2013 opdateret af: Mayo Clinic
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om lægemidlet eculizumab reducerer angrebshastigheden og forbedrer resultatet hos patienter med neuromyelitis optica.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det er blevet vist i nogle videnskabelige undersøgelser, at den antistofmarkør, der er specifik for neuromyelitis optica (NMO), kendt som NMO-Immunoglobulin G (IgG), forårsager betændelse i hjernevæv ved at aktivere et stof kaldet komplement. Komplement kan i høj grad øge immunangrebet i synsnerverne (forårsager optisk neuritis (ON)), rygmarven (forårsager tværgående myelitis (TM)) og hjerner hos patienter med NMO. Eculizumab har allerede vist sig at være effektivt mod en sjælden blodsygdom kendt som paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Angreb af PNH medieres også gennem komplement. Derfor er efterforskerne af denne undersøgelse ved at undersøge, om ved at 'slå fra' komplement i NMO, kan yderligere angreb af NMO forhindres.

De primære (vigtigste) mål med denne undersøgelse er at bestemme:

Om Eculizumab reducerer tilbagefaldsfrekvensen hos patienter med recidiverende NMO. Antallet af anfald i løbet af den etårige behandlingsperiode vil blive sammenlignet med antallet af anfald, der opstod før påbegyndelse af eculizumab-behandling. For patienter med mere end 2 års sygdomsvarighed vil det gennemsnitlige antal anfald i de foregående 2 år blive beregnet. For patienter med mindre end 2 års sygdomsvarighed vil antallet af anfald i det foregående år blive brugt.

Sikkerhedsprofilen af ​​eculizumab hos patienter med NMO.

De sekundære mål er at bestemme:

Hvorvidt eculizumab opretholder eller forbedrer gang, synsfunktion og livskvalitet målt ved en række etablerede handicapskalaer. Vi vil også vurdere sværhedsgraden af ​​et individuelt anfald og graden af ​​bedring.

Hvordan lægemidlet opfører sig i patientens blod (kaldet farmakodynamik og farmakokinetik).

Afhængigt af vores foreløbige undersøgelser kan vi evaluere patientens cerebrospinalvæske i laboratoriet for at se, hvor effektivt eculizumab er til at komme ind i cerebrospinalvæsken fra blodbanen, og for at se, om lægemidlet reverserer de biologiske virkninger af NMO-IgG-antistoffet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af NMO, som defineret af 2006-kriterier ELLER NMO-seropositiv spektrumforstyrrelse (Recurrent ON eller longitudinally extensiv transversus myelitis (LETM)). Alle patienter skal være NMO-IgG seropositive.
  2. Klinisk tegn på mindst 2 tilbagefald inden for de sidste 6 måneder eller 3 tilbagefald inden for de sidste 12 måneder (med mindst 1 tilbagefald i de foregående 6 måneder).
  3. Alder ≥18 år
  4. Korrigeret synsstyrke 20/100 eller bedre på mindst ét ​​øje. Hvis punkt #4 mislykkes, er adgang tilladt, men kun hvis sidste anfald var myelitis og kun anfald af myelitis betragtes som resultatmåling.
  5. Ambulant (med eller uden rollator). Hvis punkt #5 mislykkes, er indtastning tilladt, men kun hvis sidste angreb var TIL, og kun angreb af TIL, betragtes som resultatmåling.
  6. Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke (se vedhæftet) til deltagelse i undersøgelsen.
  7. N. meningitidis-vaccination mindst 14 dage før modtagelse af den første eculizumab-infusion. Hvis patienten er midt i et akut tilbagefald, vil tilbagefaldet blive behandlet med standardbehandling og vaccination givet efter minimum 4 uger efter angrebets begyndelse.

Ekskluderingskriterier:

Kandidater vil blive udelukket fra studieoptagelse, hvis nogle af følgende kriterier er opfyldt på tidspunktet for randomisering:

  1. Progressiv neurologisk forværring, der ikke er relateret til tilbagefald af ON eller myelitis.
  2. Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsen
  3. Patienter vil ikke deltage i nogen anden klinisk terapeutisk undersøgelse eller vil ikke have deltaget i nogen anden eksperimentel behandlingsundersøgelse inden for 30 dage efter screening
  4. Patienter med en historie med splenektomi på grund af en potentiel øget risiko for at udvikle meningokokinfektion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Patienten vil modtage eculizumab i en dosis på 600 mg intravenøst ​​(en infusion givet i venen) hver uge i 4 uger, derefter 900 mg intravenøst ​​i den femte uge, derefter 900 mg hver 2. uge i 48 uger. Forsøgspersoner vil modtage terapi i i alt 12 måneder.
Medicin: Eculizumab

Patienten vil modtage eculizumab i en dosis på 600 mg intravenøst ​​(en infusion givet i venen) hver uge i 4 uger, derefter 900 mg intravenøst ​​i den femte uge, derefter 900 mg hver 2. uge i 48 uger.

Den første infusion vil blive givet på Mayo Clinic-stedet; efterfølgende infusioner vil blive administreret i forsøgspersonens hjem af et firma, som sender en sygeplejerske til at administrere infusionen. Forsøgspersoner vil modtage terapi i i alt 12 måneder.

Andre navne:
  • Soliris

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Medianantal af Neuromyelitis Optica (NMO) angreb pr. år
Tidsramme: baseline efter 12 måneders behandling
baseline efter 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der oplever et NMO-angreb i 12 måneders Eculizumab-behandling
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring i EDDS-score (Expand Disability Status Scale).
Tidsramme: baseline, 12 måneder
EDSS er en ordinær klinisk vurderingsskala, der spænder fra 0 (normal neurologisk undersøgelse) til 10 (død) i halve point-intervaller.
baseline, 12 måneder
Antal forsøgspersoner med ændring i synsskarphed i mindst ét ​​øje med mindst ét ​​punkt
Tidsramme: 12 måneder
Synsskarpheden blev målt ved hjælp af Visual Acuity-subskalaen af ​​Opticospinal Impairment Score (OSIS) for eksacerbationer. Denne underskala går fra 0 (normal) til 8 (ingen lysopfattelse).
12 måneder
Antal forsøgspersoner med ændring i ambulation med mindst 1 point
Tidsramme: 12 måneder
Ambulation blev målt ved Hauser Ambulation Index, som spænder fra 0 (asymptomatisk; fuldt aktiv) til 9 (begrænset til kørestol; ude af stand til at overføre sig selv uafhængigt.)
12 måneder
Gennemsnitlig serumkoncentration af Eculizumab
Tidsramme: 6 uger, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
6 uger, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Procent hæmolyse
Tidsramme: baseline, 6 uger, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Procentdel af hæmolyse er et mål for komplementaktivitet. Mindre end 20 % lysis anses for at være fuldstændig komplementhæmning.
baseline, 6 uger, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Gennemsnitlig Eculizumab-koncentration i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: 3 måneder
3 måneder
Gennemsnitlig koncentration af komplementprotein 5 (C5) i CSF
Tidsramme: baseline, 3 måneder
baseline, 3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mayo Clinic

Samarbejdspartnere

Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sean J. Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2009

Først opslået (Skøn)

20. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. november 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2013

Sidst verificeret

1. august 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 09-001240

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner