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Un estudio de etiqueta abierta de los efectos de eculizumab en la neuromielitis óptica

30 de agosto de 2013 actualizado por: Mayo Clinic
El propósito de este estudio es determinar si el medicamento eculizumab reduce la tasa de ataque y mejora el resultado en pacientes con neuromielitis óptica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se ha demostrado en algunos estudios científicos que el marcador de anticuerpos específico para la neuromielitis óptica (NMO), conocido como NMO-Inmunoglobulina G (IgG), causa inflamación en los tejidos cerebrales al activar una sustancia llamada complemento. El complemento puede aumentar en gran medida el ataque inmunitario en los nervios ópticos (causando neuritis óptica (ON)), la médula espinal (causando mielitis transversa (TM)) y el cerebro de pacientes con NMO. Eculizumab ya ha demostrado ser eficaz en un trastorno sanguíneo raro conocido como hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH). Los ataques de PNH también están mediados por el complemento. Por lo tanto, los investigadores de este estudio están investigando si al "apagar" el complemento en NMO, se pueden prevenir más ataques de NMO.

Los objetivos primarios (más importantes) de este estudio son determinar:

Si Eculizumab reduce la frecuencia de recaídas en pacientes con NMO recurrente. El número de ataques durante el período de tratamiento de un año se comparará con el número de ataques que ocurrieron antes del inicio del tratamiento con eculizumab. Para pacientes con más de 2 años de duración de la enfermedad, se calculará el promedio de ataques en los 2 años anteriores. Para pacientes con menos de 2 años de duración de la enfermedad, se utilizará el número de ataques en el año anterior.

El perfil de seguridad de eculizumab en pacientes con NMO.

Los objetivos secundarios son determinar:

Si el eculizumab mantiene o mejora la marcha, la función visual y la calidad de vida según lo medido por una variedad de escalas de discapacidad establecidas. También evaluaremos la gravedad de un ataque individual y el grado de recuperación.

Cómo se comporta el fármaco en la sangre del paciente (llamada farmacodinámica y farmacocinética).

Dependiendo de nuestras investigaciones preliminares, podemos evaluar el líquido cefalorraquídeo del paciente en el laboratorio para ver qué tan efectivo es el eculizumab para ingresar al líquido cefalorraquídeo desde el torrente sanguíneo y para ver si el medicamento revierte los efectos biológicos del anticuerpo NMO-IgG.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de NMO, según lo definido por los criterios de 2006 O trastorno del espectro seropositivo de NMO (ON recurrente o mielitis transversa longitudinalmente extensa (LETM)). Todos los pacientes deben ser seropositivos a NMO-IgG.
  2. Evidencia clínica de al menos 2 recaídas en los últimos 6 meses o 3 recaídas en los últimos 12 meses (con al menos 1 recaída en los 6 meses anteriores).
  3. Edad ≥18 años
  4. Agudeza visual corregida 20/100 o mejor en al menos un ojo. Si no pasa el punto 4, se permite la entrada, pero solo si el último ataque fue mielitis y solo los ataques de mielitis se consideran como medida de resultado.
  5. Ambulatorio (con o sin andador). Si falla el elemento # 5, entonces se permite la entrada, pero solo si el último ataque fue ON y solo los ataques ON se consideran como medición de resultado.
  6. Provisión de consentimiento informado por escrito (ver adjunto) para participar en el estudio.
  7. Vacunación contra N. meningitidis al menos 14 días antes de recibir la primera infusión de eculizumab. Si el paciente está en medio de una recaída aguda, la recaída se tratará con la terapia estándar y la vacunación solo después de un mínimo de 4 semanas después del inicio del ataque.

Criterio de exclusión:

Los candidatos serán excluidos del ingreso al estudio si se cumple alguno de los siguientes criterios en el momento de la aleatorización:

  1. Deterioro neurológico progresivo no relacionado con recaídas de ON o mielitis.
  2. Embarazada, amamantando o con la intención de concebir durante el curso del estudio
  3. Los pacientes no participarán en ningún otro estudio terapéutico clínico o no habrán participado en ningún otro estudio de tratamiento experimental dentro de los 30 días posteriores a la selección.
  4. Pacientes con antecedentes de esplenectomía, debido a un posible aumento del riesgo de desarrollar una infección meningocócica.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Eculizumab
El paciente recibirá eculizumab a una dosis de 600 mg por vía intravenosa (una infusión en vena) cada semana durante 4 semanas, luego 900 mg por vía intravenosa en la quinta semana, luego 900 mg cada 2 semanas durante 48 semanas. Los sujetos recibirán terapia por un total de 12 meses.
Droga: Eculizumab

El paciente recibirá eculizumab a una dosis de 600 mg por vía intravenosa (una infusión en vena) cada semana durante 4 semanas, luego 900 mg por vía intravenosa en la quinta semana, luego 900 mg cada 2 semanas durante 48 semanas.

La primera infusión se administrará en el sitio de Mayo Clinic; las infusiones posteriores serán administradas en el domicilio del sujeto por una empresa que enviará una enfermera para administrar la infusión. Los sujetos recibirán terapia por un total de 12 meses.

Otros nombres:
  • Soliris

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número medio de ataques de neuromielitis óptica (NMO) por año
Periodo de tiempo: basal, después de 12 meses de tratamiento
basal, después de 12 meses de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos que experimentaron un ataque de NMO en 12 meses de tratamiento con eculizumab
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Cambio en la puntuación de la escala ampliada del estado de discapacidad (EDDS)
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses
La EDSS es una escala de calificación clínica ordinal que va de 0 (examen neurológico normal) a 10 (muerte) en incrementos de medio punto.
línea de base, 12 meses
Número de sujetos con cambio en la agudeza visual en al menos un ojo en al menos un punto
Periodo de tiempo: 12 meses
La agudeza visual se midió utilizando la subescala de agudeza visual de la puntuación de deterioro óptico espinal (OSIS) para exacerbaciones. Esta subescala va de 0 (normal) a 8 (sin percepción de la luz).
12 meses
Número de sujetos con cambio en la deambulación de al menos 1 punto
Periodo de tiempo: 12 meses
La deambulación se midió mediante el índice de deambulación de Hauser, que varía de 0 (asintomático; totalmente activo) a 9 (restringido a una silla de ruedas; incapaz de trasladarse por sí mismo de forma independiente).
12 meses
Concentración sérica media de eculizumab
Periodo de tiempo: 6 semanas, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
6 semanas, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
Porcentaje de hemólisis
Periodo de tiempo: línea base, 6 semanas, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
El porcentaje de hemólisis es una medida de la actividad del complemento. Menos del 20% de lisis se considera inhibición completa del complemento.
línea base, 6 semanas, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
Concentración media de eculizumab en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 3 meses
3 meses
Concentración media de proteína 5 del complemento (C5) en LCR
Periodo de tiempo: línea de base, 3 meses
línea de base, 3 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mayo Clinic

Colaboradores

Alexion Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Sean J. Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de mayo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de mayo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

3 de noviembre de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2013

Última verificación

1 de agosto de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 09-001240

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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