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Eine Open-Label-Studie zu den Wirkungen von Eculizumab bei Neuromyelitis Optica

30. August 2013 aktualisiert von: Mayo Clinic
Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob das Medikament Eculizumab die Attackenrate reduziert und das Ergebnis bei Patienten mit Neuromyelitis optica verbessert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In einigen wissenschaftlichen Studien wurde gezeigt, dass der für Neuromyelitis optica (NMO) spezifische Antikörpermarker, bekannt als NMO-Immunglobulin G (IgG), Entzündungen im Gehirngewebe verursacht, indem er eine Substanz namens Komplement aktiviert. Komplement kann den Immunangriff in den Sehnerven (verursacht Optikusneuritis (ON)), im Rückenmark (verursacht transversale Myelitis (TM)) und im Gehirn von Patienten mit NMO stark verstärken. Eculizumab hat sich bereits als wirksam bei einer seltenen Bluterkrankung erwiesen, die als paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) bekannt ist. Attacken von PNH werden ebenfalls durch Komplement vermittelt. Daher untersuchen die Forscher dieser Studie, ob durch das „Abschalten“ des Komplements in NMO weitere Angriffe von NMO verhindert werden können.

Die primären (wichtigsten) Ziele dieser Studie sind die Bestimmung:

Ob Eculizumab die Schubhäufigkeit bei Patienten mit schubförmiger NMO reduziert. Die Anzahl der Attacken während des einjährigen Behandlungszeitraums wird mit der Anzahl der Attacken verglichen, die vor Beginn der Eculizumab-Behandlung aufgetreten sind. Bei Patienten mit einer Krankheitsdauer von mehr als 2 Jahren wird die durchschnittliche Anzahl der Attacken in den vorangegangenen 2 Jahren berechnet. Bei Patienten mit einer Erkrankungsdauer von weniger als 2 Jahren wird die Anzahl der Attacken des vorangegangenen Jahres verwendet.

Das Sicherheitsprofil von Eculizumab bei Patienten mit NMO.

Die sekundären Ziele sind zu bestimmen:

Ob Eculizumab das Gehen, die Sehfunktion und die Lebensqualität aufrechterhält oder verbessert, gemessen anhand einer Vielzahl etablierter Behinderungsskalen. Wir werden auch die Schwere eines einzelnen Angriffs und den Grad der Genesung bewerten.

Wie sich das Medikament im Blut des Patienten verhält (sogenannte Pharmakodynamik und Pharmakokinetik).

Abhängig von unseren Voruntersuchungen können wir den Liquor des Patienten im Labor untersuchen, um zu sehen, wie effektiv Eculizumab aus dem Blutstrom in den Liquor gelangt, und um zu sehen, ob das Medikament die biologischen Wirkungen des NMO-IgG-Antikörpers umkehrt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von NMO, definiert durch die Kriterien von 2006 ODER Störung des seropositiven NMO-Spektrums (rezidivierende ON oder longitudinal ausgedehnte transversale Myelitis (LETM)). Alle Patienten müssen NMO-IgG-seropositiv sein.
  2. Klinischer Nachweis von mindestens 2 Schüben in den letzten 6 Monaten oder 3 Schüben in den letzten 12 Monaten (wobei mindestens 1 Schub in den vorangegangenen 6 Monaten aufgetreten ist).
  3. Alter ≥18 Jahre
  4. Korrigierte Sehschärfe 20/100 oder besser auf mindestens einem Auge. Wenn Punkt Nr. 4 fehlschlägt, wird der Eintritt erlaubt, aber nur, wenn der letzte Anfall eine Myelitis war und nur Anfälle von Myelitis als Ergebnismessung berücksichtigt werden.
  5. Ambulant (mit oder ohne Rollator). Wenn Punkt Nr. 5 fehlschlägt, ist der Eintritt erlaubt, aber nur, wenn der letzte Angriff ON war und nur Angriffe von ON als Ergebnismessung betrachtet werden.
  6. Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung (siehe Anhang) zur Teilnahme an der Studie.
  7. N. meningitidis-Impfung mindestens 14 Tage vor Erhalt der ersten Eculizumab-Infusion. Wenn sich der Patient mitten in einem akuten Rückfall befindet, wird der Rückfall mit der Standardtherapie behandelt und die Impfung wird erst nach mindestens 4 Wochen nach Beginn des Anfalls verabreicht.

Ausschlusskriterien:

Kandidaten werden von der Studienaufnahme ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zum Zeitpunkt der Randomisierung erfüllt ist:

  1. Fortschreitende neurologische Verschlechterung ohne Zusammenhang mit ON-Schüben oder Myelitis.
  2. Schwanger, stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden
  3. Die Patienten werden an keiner anderen klinischen Therapiestudie teilnehmen oder innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening an keiner anderen experimentellen Behandlungsstudie teilgenommen haben
  4. Patienten mit Splenektomie in der Anamnese, da ein potenziell erhöhtes Risiko für die Entwicklung einer Meningokokkeninfektion besteht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab
Der Patient erhält 4 Wochen lang jede Woche Eculizumab in einer Dosis von 600 mg intravenös (eine Infusion in die Vene), dann 900 mg intravenös in der fünften Woche, dann 900 mg alle 2 Wochen für 48 Wochen. Die Probanden erhalten eine Therapie für insgesamt 12 Monate.
Arzneimittel: Eculizumab

Der Patient erhält 4 Wochen lang jede Woche Eculizumab in einer Dosis von 600 mg intravenös (eine Infusion in die Vene), dann 900 mg intravenös in der fünften Woche, dann 900 mg alle 2 Wochen für 48 Wochen.

Die erste Infusion wird am Standort der Mayo Clinic verabreicht; nachfolgende Infusionen werden in der Wohnung des Probanden von einem Unternehmen verabreicht, das eine Krankenschwester entsendet, um die Infusion zu verabreichen. Die Probanden erhalten eine Therapie für insgesamt 12 Monate.

Andere Namen:
  • Soliris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Anzahl von Neuromyelitis Optica (NMO)-Attacken pro Jahr
Zeitfenster: Baseline, nach 12 Monaten Behandlung
Baseline, nach 12 Monaten Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden, die in 12 Monaten Eculizumab-Behandlung einen NMO-Angriff erleiden
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung des EDDS-Scores (Expanded Disability Status Scale).
Zeitfenster: Basis, 12 Monate
Die EDSS ist eine ordinale klinische Bewertungsskala, die in Schritten von halben Punkten von 0 (normale neurologische Untersuchung) bis 10 (Tod) reicht.
Basis, 12 Monate
Anzahl der Probanden mit einer Änderung der Sehschärfe in mindestens einem Auge um mindestens einen Punkt
Zeitfenster: 12 Monate
Die Sehschärfe wurde anhand der Subskala „Visual Acuity“ des Opticospinal Impairment Score (OSIS) for Exacerbations gemessen. Diese Subskala reicht von 0 (normal) bis 8 (keine Lichtwahrnehmung).
12 Monate
Anzahl der Probanden mit Änderung der Gehfähigkeit um mindestens 1 Punkt
Zeitfenster: 12 Monate
Die Gehfähigkeit wurde anhand des Hauser Ambulation Index gemessen, der von 0 (asymptomatisch; voll aktiv) bis 9 (auf den Rollstuhl beschränkt; nicht in der Lage, sich selbst zu übertragen) reicht.
12 Monate
Mittlere Serumkonzentration von Eculizumab
Zeitfenster: 6 Wochen, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
6 Wochen, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Prozentsatz Hämolyse
Zeitfenster: Baseline, 6 Wochen, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Der Prozentsatz der Hämolyse ist ein Maß für die Komplementaktivität. Weniger als 20 % Lyse wird als vollständige Komplementhemmung angesehen.
Baseline, 6 Wochen, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate
Mittlere Eculizumab-Konzentration im Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: 3 Monate
3 Monate
Mittlere Konzentration des Komplementproteins 5 (C5) im Liquor
Zeitfenster: Basis, 3 Monate
Basis, 3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mayo Clinic

Mitarbeiter

Alexion Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Sean J. Pittock, M.D., Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Mai 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. November 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2013

Zuletzt verifiziert

1. August 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 09-001240

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