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Uno studio in aperto sugli effetti di Eculizumab nella neuromielite ottica

30 agosto 2013 aggiornato da: Mayo Clinic
Lo scopo di questo studio è determinare se il farmaco eculizumab riduce il tasso di attacco e migliora l'esito nei pazienti con neuromielite ottica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

È stato dimostrato in alcuni studi scientifici che il marcatore anticorpale specifico per la neuromielite ottica (NMO), noto come NMO-Immunoglobulina G (IgG), provoca infiammazione nei tessuti cerebrali attivando una sostanza chiamata complemento. Il complemento può aumentare notevolmente l'attacco immunitario nei nervi ottici (causando neurite ottica (ON)), nel midollo spinale (causando mielite trasversa (TM)) e nel cervello dei pazienti con NMO. Eculizumab ha già dimostrato di essere efficace in una rara malattia del sangue nota come emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Anche gli attacchi di EPN sono mediati dal complemento. Pertanto, i ricercatori di questo studio stanno studiando se "disattivando" il complemento in NMO, è possibile prevenire ulteriori attacchi di NMO.

Gli obiettivi primari (i più importanti) di questo studio sono determinare:

Se Eculizumab riduce la frequenza delle ricadute nei pazienti con NMO recidivante. Il numero di attacchi durante il periodo di trattamento di un anno sarà confrontato con il numero di attacchi verificatisi prima dell'inizio del trattamento con eculizumab. Per i pazienti con durata della malattia superiore a 2 anni, verrà calcolato il numero medio di attacchi nei 2 anni precedenti. Per i pazienti con durata della malattia inferiore a 2 anni verrà utilizzato il numero di attacchi nell'anno precedente.

Il profilo di sicurezza di eculizumab nei pazienti con NMO.

Gli obiettivi secondari sono determinare:

Se eculizumab mantiene o migliora la deambulazione, la funzione visiva e la qualità della vita misurata da una varietà di scale di disabilità consolidate. Valuteremo anche la gravità di un singolo attacco e il grado di recupero.

Come si comporta il farmaco nel sangue del paziente (chiamato farmacodinamica e farmacocinetica).

A seconda delle nostre indagini preliminari, potremmo valutare il liquido cerebrospinale del paziente in laboratorio per vedere quanto sia efficace eculizumab nell'entrare nel liquido cerebrospinale dal flusso sanguigno e per vedere se il farmaco inverte gli effetti biologici dell'anticorpo NMO-IgG.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di NMO, come definito dai criteri del 2006 O Disturbo dello spettro sieropositivo NMO (ON ricorrente o mielite trasversa longitudinalmente estesa (LETM)). Tutti i pazienti devono essere sieropositivi per NMO-IgG.
  2. Evidenza clinica di almeno 2 recidive negli ultimi 6 mesi o 3 recidive negli ultimi 12 mesi (con almeno 1 recidiva verificatasi nei 6 mesi precedenti).
  3. Età ≥18 anni
  4. Acuità visiva corretta 20/100 o migliore in almeno un occhio. Se fallisce l'elemento n. 4, l'accesso è consentito ma solo se l'ultimo attacco è stato di mielite e solo gli attacchi di mielite sono considerati come misurazione dell'esito.
  5. Ambulatorio (con o senza deambulatore). Se fallisce l'elemento n. 5, l'immissione è consentita ma solo se l'ultimo attacco era ON e solo gli attacchi di ON sono considerati come misurazione del risultato.
  6. Fornitura di consenso informato scritto (vedi allegato) per partecipare allo studio.
  7. Vaccinazione contro N. meningitidis almeno 14 giorni prima di ricevere la prima infusione di eculizumab. Se il paziente è nel bel mezzo di una ricaduta acuta, la ricaduta sarà trattata con terapia standard e vaccinazione somministrata solo dopo un minimo di 4 settimane dopo l'insorgenza dell'attacco.

Criteri di esclusione:

I candidati saranno esclusi dall'ingresso nello studio se uno dei seguenti criteri è soddisfatto al momento della randomizzazione:

  1. Deterioramento neurologico progressivo non correlato a recidive di ON o mielite.
  2. Gravidanza, allattamento o intenzione di concepire durante il corso dello studio
  3. I pazienti non parteciperanno a nessun altro studio terapeutico clinico o non avranno partecipato a nessun altro studio di trattamento sperimentale entro 30 giorni dallo screening
  4. Pazienti con una storia di splenectomia, a causa di un potenziale aumento del rischio di sviluppare un'infezione meningococcica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eculizumab
Il paziente riceverà eculizumab alla dose di 600 mg per via endovenosa (un'infusione somministrata in vena) ogni settimana per 4 settimane, quindi 900 mg per via endovenosa alla quinta settimana, quindi 900 mg ogni 2 settimane per 48 settimane. I soggetti riceveranno la terapia per un totale di 12 mesi.
Droga: Eculizumab

Il paziente riceverà eculizumab alla dose di 600 mg per via endovenosa (un'infusione somministrata in vena) ogni settimana per 4 settimane, quindi 900 mg per via endovenosa alla quinta settimana, quindi 900 mg ogni 2 settimane per 48 settimane.

La prima infusione verrà somministrata presso il sito della Mayo Clinic; le flebo successive verranno somministrate a casa del soggetto da un'azienda che invierà un infermiere per somministrare la flebo. I soggetti riceveranno la terapia per un totale di 12 mesi.

Altri nomi:
  • Soliris

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero mediano di attacchi di neuromielite ottica (NMO) all'anno
Lasso di tempo: basale, dopo 12 mesi di trattamento
basale, dopo 12 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno subito un attacco NMO in 12 mesi di trattamento con Eculizumab
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Modifica del punteggio EDDS (Expanded Disability Status Scale).
Lasso di tempo: basale, 12 mesi
L'EDSS è una scala di valutazione clinica ordinale che va da 0 (esame neurologico normale) a 10 (morte) con incrementi di mezzo punto.
basale, 12 mesi
Numero di soggetti con variazione dell'acuità visiva in almeno un occhio di almeno un punto
Lasso di tempo: 12 mesi
L'acuità visiva è stata misurata utilizzando la sottoscala dell'acuità visiva dell'Opticospinal Impairment Score (OSIS) per le riacutizzazioni. Questa sottoscala va da 0 (normale) a 8 (nessuna percezione della luce).
12 mesi
Numero di soggetti con variazione della deambulazione di almeno 1 punto
Lasso di tempo: 12 mesi
La deambulazione è stata misurata dall'Hauser Ambulation Index, che varia da 0 (asintomatico; completamente attivo) a 9 (limitato alla sedia a rotelle; incapace di trasferirsi autonomamente).
12 mesi
Concentrazione sierica media di Eculizumab
Lasso di tempo: 6 settimane, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
6 settimane, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
Percentuale di emolisi
Lasso di tempo: basale, 6 settimane, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
La percentuale di emolisi è una misura dell'attività del complemento. Una lisi inferiore al 20% è considerata un'inibizione completa del complemento.
basale, 6 settimane, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi, 12 mesi
Concentrazione media di Eculizumab nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 3 mesi
3 mesi
Concentrazione media della proteina 5 del complemento (C5) nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: basale, 3 mesi
basale, 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Collaboratori

Alexion Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Sean J. Pittock, M.D., Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2009

Primo Inserito (Stima)

20 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 novembre 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2013

Ultimo verificato

1 agosto 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 09-001240

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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