Léčba epidermolysis Bullosa Dystrophica polyfenonem E (epigalokatechin 3 gallát)
Dystrofická epidermolysis bullosa hereditaria jsou genodermatózy odpovědné za vznik kožních bulózních lézí vznikajících spontánně nebo po mechanickém traumatu.
Tyto léze jsou způsobeny mutací genu COL7A1 kódujícího kolagen VII. Není k dispozici žádná léčba. Péče spočívá v překrytí lézí a ochraně kůže.
Výzkumníci nedávno pozorovali u pacientů se zbytkovou expresí kolagenu VII, že závažnost fenotypu je modulována stupněm aktivace dermické metaloproteinázy. Výzkumníci také pozorovali, že epigalokatechin-3-galát (Polyphenon E®) by mohl být regulován touto aktivitou.
Primárním účelem této studie je posouzení účinnosti Polyfenonu E na snížení počtu kožních bulóz po čtyřech měsících léčby.
Primárním výsledným měřítkem je míra pacientů vykazujících snížení počtu kožních bulóz o 20 % nebo více.
Sekundární výsledky jsou: závažnost poškození sliznice, postižený povrch kůže, průměrná doba jizvy a tolerance léčby.
Tato studie předpokládá zařazení 22 pacientů starších 2 let do 5 center.
Když budou pacienti zařazeni, budou randomizováni a budou dostávat léčbu (nebo placebo) po dobu 4 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Bordeaux, Francie
- Dermatology Department, Bordeaux University Hospital
-
Dijon, Francie
- Dijon University Hospital, Dermatology Department
-
Paris, Francie
- Dermatology Department, Necker Enfants Malades, APHP
-
Paris, Francie
- Dermatology Department, Saint Louis Hospital, APHP
-
Toulouse, Francie
- Toulouse University Hospital, Dermatology Department
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- známá mutace COL7A1
Kritéria vyloučení:
- pijáci čaje
- pacient podstupující indukční léčbu, léčbu inhibitory proteázy
- selhání jater
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: 1
pacienti dostávají léčbu v první a placebo ve druhé části studie
|
pacienti dostávají polyfenon E po dobu 4 měsíců, poté 2 měsíce vymývací fáze a nakonec 4 měsíce placebo
|
|
Jiný: 2
pacienti dostávají placebo v první a léčbu ve druhé části studie
|
pacienti dostávají 4 měsíce placeba, pak 2 měsíce vymývací fáze a nakonec 4 měsíce léčby
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
snížení počtu kožních bulóz
Časové okno: po 4 měsících léčby
|
po 4 měsících léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
účinnost léčby
Časové okno: ve 4, 6, 7 10 měsících po zahájení léčby a v 1. roce
|
ve 4, 6, 7 10 měsících po zahájení léčby a v 1. roce
|
|
toleranční léčba
Časové okno: 1, 4, 6, 7, 10 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
1, 4, 6, 7, 10 a 12 měsíců po zahájení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Christine Chiaverini, PhD, dermatology department, Nice University Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 09-APN-01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .