Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av Epidermolysis Bullosa Dystrophica av Polyphenon E (Epigallocatechin 3 Gallate)

6. mai 2014 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Dystrofisk epidermolysis bullosa hereditaria er genodermatose som er ansvarlig for dannelse av kutan bulløs lesjon som oppstår spontant eller etter mekanisk traume.

Disse lesjonene skyldes mutasjon på genet COL7A1 som koder for kollagen VII. Det er ingen behandling tilgjengelig. Omsorgen består i å kle lesjoner og å beskytte huden.

Forskerne har nylig observert på pasienter med gjenværende ekspresjon av kollagen VII at fenotypens alvorlighetsgrad er modulert av aktiveringsgraden av dermisk metalloproteinase. Etterforskerne har også observert at epigallocatechin-3-gallate (Polyphenon E®) kan reguleres denne aktiviteten.

Hovedformålet med denne studien er å vurdere effektiviteten til Polyphenon E for å redusere antall kutan bullosa etter fire måneders behandling.

Det primære utfallsmålet er frekvensen av pasienter som viser en reduksjon på 20 % eller mer av antallet kutane bullosa.

Sekundære utfall er: alvorlighetsgrad av nedsatt slimhinne, påvirket hudoverflate, gjennomsnittlig varighet av cicatrization og behandlingstoleranse.

Denne studien forutsetter inkludering av 22 pasienter eldre enn 2 år i 5 sentre.

Når pasienter inkluderes vil de randomiseres og få behandlingen (eller placebo) i 4 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Dermatology Department, Bordeaux University Hospital
      • Dijon, Frankrike
        • Dijon University Hospital, Dermatology Department
      • Paris, Frankrike
        • Dermatology Department, Necker Enfants Malades, APHP
      • Paris, Frankrike
        • Dermatology Department, Saint Louis Hospital, APHP
      • Toulouse, Frankrike
        • Toulouse University Hospital, Dermatology Department

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • kjent mutasjon av COL7A1

Ekskluderingskriterier:

  • tedrikkere
  • pasient som mottar induksjonsbehandling, proteasehemmerbehandling
  • leversvikt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: 1
pasienter får behandlingen i første del og placebo i andre del av studien
Legemiddel: Polyfenon E før placebo
pasienter får polyfenon E i løpet av 4 måneder, deretter 2 måneder med utvasking og til slutt 4 måneder med placebo
Annen: 2
pasienter får placebo i første del og behandling i andre del av studien
Legemiddel: placebo før behandling
pasienter får 4 måneder med placebo, deretter 2 måneder med utvasking og til slutt 4 måneders behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
reduksjon i antall kutan bullosa
Tidsramme: etter 4 måneders behandling
etter 4 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
effektiviteten av behandlingen
Tidsramme: ved 4, 6, 7 10 måneder etter behandlingsstart og ved år 1
ved 4, 6, 7 10 måneder etter behandlingsstart og ved år 1
toleranse tio behandling
Tidsramme: 1, 4, 6, 7, 10 og 12 måneder etter påbegynt behandling
1, 4, 6, 7, 10 og 12 måneder etter påbegynt behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Christine Chiaverini, PhD, dermatology department, Nice University Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. august 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. august 2009

Først lagt ut (Anslag)

4. august 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. mai 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2014

Sist bekreftet

1. mai 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 09-APN-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Kliniske studier på Polyfenon E før placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere