Behandlung von Epidermolysis bullosa dystrophica durch Polyphenon E (Epigallocatechin-3-Gallat)
Dystrophische Epidermolysis bullosa hereditaria sind Genodermatosen, die für die Bildung von bullösen Hautläsionen verantwortlich sind, die spontan oder nach einem mechanischen Trauma entstehen.
Diese Läsionen sind auf eine Mutation auf dem für Kollagen VII kodierenden Gen COL7A1 zurückzuführen. Es gibt keine Behandlung. Die Pflege besteht darin, Läsionen zu verbinden und die Haut zu schützen.
Die Forscher haben kürzlich bei Patienten mit einer Restexpression von Collagen VII beobachtet, dass die Schwere des Phänotyps durch den Aktivierungsgrad der dermalen Metalloproteinase moduliert wird. Die Forscher haben auch beobachtet, dass Epigallocatechin-3-Gallat (Polyphenon E®) diese Aktivität regulieren könnte.
Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Polyphenon E zur Verringerung der Anzahl kutaner Bullosa nach viermonatiger Behandlung.
Das primäre Ergebnismaß ist die Rate der Patienten, die eine Verringerung der Anzahl der kutanen Bullosa um 20 % oder mehr aufweisen.
Sekundäre Endpunkte sind: Schweregrad der Schleimhautschädigung, betroffene Hautoberfläche, durchschnittliche Dauer der Narbenbildung und Behandlungstoleranz.
Diese Studie sieht den Einschluss von 22 Patienten, die älter als 2 Jahre sind, in 5 Zentren vor.
Wenn Patienten aufgenommen werden, werden sie randomisiert und erhalten die Behandlung (oder Placebo) für 4 Monate.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Bordeaux, Frankreich
- Dermatology Department, Bordeaux University Hospital
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Dijon, Frankreich
- Dijon University Hospital, Dermatology Department
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Paris, Frankreich
- Dermatology Department, Necker Enfants Malades, APHP
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Paris, Frankreich
- Dermatology Department, Saint Louis Hospital, APHP
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Toulouse, Frankreich
- Toulouse University Hospital, Dermatology Department
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- bekannte Mutation von COL7A1
Ausschlusskriterien:
- Teetrinker
- Patient, der Induktionsbehandlung, Proteasehemmerbehandlung erhält
- Leberversagen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: 1
Patienten erhalten die Behandlung im ersten und Placebo im zweiten Teil der Studie
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Die Patienten erhalten 4 Monate lang Polyphenon E, dann 2 Monate Wash-out und schließlich 4 Monate Placebo
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Sonstiges: 2
Die Patienten erhalten im ersten Teil der Studie ein Placebo und im zweiten Teil eine Behandlung
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Die Patienten erhalten 4 Monate Placebo, dann 2 Monate Wash-out und schließlich 4 Monate Behandlung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Abnahme der Anzahl kutaner Bullosa
Zeitfenster: nach 4 Monaten Behandlung
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nach 4 Monaten Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Wirksamkeit der Behandlung
Zeitfenster: bei 4, 6, 7 10 Monate nach Beginn der Behandlung und im Jahr 1
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bei 4, 6, 7 10 Monate nach Beginn der Behandlung und im Jahr 1
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Toleranzbehandlung
Zeitfenster: 1, 4, 6, 7, 10 und 12 Monate nach Beginn der Behandlung
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1, 4, 6, 7, 10 und 12 Monate nach Beginn der Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Christine Chiaverini, PhD, dermatology department, Nice University Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 09-APN-01
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