Trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica da polifenone E (epigallocatechina 3 gallato)
Le epidermolisi bollose distrofiche sono genodermatosi responsabili della formazione di lesioni bollose cutanee che insorgono spontaneamente o dopo traumi meccanici.
Queste lesioni sono dovute alla mutazione del gene COL7A1 che codifica per il collagene VII. Non è disponibile alcun trattamento. Le cure consistono nel vestire le lesioni e nel proteggere la pelle.
I ricercatori hanno recentemente osservato su pazienti con espressione residua di collagene VII che la gravità del fenotipo è modulata dal grado di attivazione della metalloproteinasi dermica. I ricercatori hanno anche osservato che l'epigallocatechina-3-gallato (Polyphenon E®) potrebbe regolare questa attività.
Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia del polifenone E per ridurre il numero di bollose cutanee dopo quattro mesi di trattamento.
L'outcome primario è il tasso di pazienti che presentano una diminuzione del 20% o più del numero di bollose cutanee.
Gli esiti secondari sono: gravità della compromissione della mucosa, superficie cutanea interessata, durata media della cicatrizzazione e tolleranza al trattamento.
Questo studio prevede l'inclusione di 22 pazienti di età superiore ai 2 anni in 5 centri.
Quando i pazienti saranno inclusi, saranno randomizzati e riceveranno il trattamento (o il placebo) per 4 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bordeaux, Francia
- Dermatology Department, Bordeaux University Hospital
-
Dijon, Francia
- Dijon University Hospital, Dermatology Department
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Paris, Francia
- Dermatology Department, Necker Enfants Malades, APHP
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Paris, Francia
- Dermatology Department, Saint Louis Hospital, APHP
-
Toulouse, Francia
- Toulouse University Hospital, Dermatology Department
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- mutazione nota di COL7A1
Criteri di esclusione:
- bevitori di tè
- paziente sottoposto a trattamento di induzione, trattamento con inibitori della proteasi
- insufficienza epatica
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: 1
i pazienti ricevono il trattamento nella prima parte e il placebo nella seconda parte dello studio
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i pazienti ricevono polifenone E per 4 mesi, poi 2 mesi di wash-out e infine 4 mesi di placebo
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Altro: 2
i pazienti ricevono placebo nella prima parte e trattamento nella seconda parte dello studio
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i pazienti ricevono 4 mesi di placebo, poi 2 mesi di wash out e infine 4 mesi di trattamento
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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diminuzione del numero di bollose cutanee
Lasso di tempo: dopo 4 mesi di trattamento
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dopo 4 mesi di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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efficacia del trattamento
Lasso di tempo: a 4, 6, 7 10 mesi dall'inizio del trattamento e all'anno 1
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a 4, 6, 7 10 mesi dall'inizio del trattamento e all'anno 1
|
|
tolleranza tio trattamento
Lasso di tempo: a 1, 4, 6, 7, 10 e 12 mesi dall'inizio del trattamento
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a 1, 4, 6, 7, 10 e 12 mesi dall'inizio del trattamento
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Christine Chiaverini, PhD, dermatology department, Nice University Hospital
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Completamento dello studio (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 09-APN-01
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