Leczenie Epidermolysis Bullosa Dystrophica za pomocą polifenonu E (galusan epigallokatechiny 3)
Dystroficzne oddzielanie się naskórka bullosa hereditaria to genodermatozy odpowiedzialne za powstawanie skórnych zmian pęcherzowych powstających samoistnie lub po urazach mechanicznych.
Zmiany te są spowodowane mutacją w genie COL7A1 kodującym kolagen VII. Nie ma dostępnego leczenia. Pielęgnacja polega na opatrywaniu zmian chorobowych oraz ochronie skóry.
Badacze zaobserwowali ostatnio u pacjentów z resztkową ekspresją kolagenu VII, że nasilenie fenotypu jest modulowane przez stopień aktywacji metaloproteinazy skórnej. Badacze zaobserwowali również, że 3-galusan epigallokatechiny (Polyphenon E®) może regulować tę aktywność.
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności polifenonu E w zmniejszaniu liczby skórnych pęcherzy po czterech miesiącach leczenia.
Pierwszorzędową miarą wyniku jest odsetek pacjentów, u których stwierdzono zmniejszenie liczby pęcherzy skórnych o 20% lub więcej.
Wtórnymi wynikami są: nasilenie uszkodzenia błony śluzowej, zajęta powierzchnia skóry, średni czas trwania bliznowacenia i tolerancja leczenia.
Badanie przewiduje włączenie 22 pacjentów w wieku powyżej 2 lat w 5 ośrodkach.
W przypadku uwzględnienia pacjentów zostaną oni przydzieleni losowo i otrzymają leczenie (lub placebo) przez 4 miesiące.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bordeaux, Francja
- Dermatology Department, Bordeaux University Hospital
-
Dijon, Francja
- Dijon University Hospital, Dermatology Department
-
Paris, Francja
- Dermatology Department, Necker Enfants Malades, APHP
-
Paris, Francja
- Dermatology Department, Saint Louis Hospital, APHP
-
Toulouse, Francja
- Toulouse University Hospital, Dermatology Department
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- znana mutacja COL7A1
Kryteria wyłączenia:
- pijący herbatę
- pacjent otrzymujący leczenie indukcyjne, leczenie inhibitorem proteazy
- niewydolność wątroby
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: 1
pacjenci otrzymują leczenie w pierwszej części badania, a placebo w drugiej części badania
|
pacjenci otrzymują polifenon E przez 4 miesiące, następnie 2 miesiące wymywania i wreszcie 4 miesiące placebo
|
|
Inny: 2
pacjenci otrzymują placebo w pierwszej części i leczenie w drugiej części badania
|
pacjenci otrzymują 4 miesiące placebo, następnie 2 miesiące wypłukiwania i ostatecznie 4 miesiące leczenia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
zmniejszenie liczby pęcherzy skórnych
Ramy czasowe: po 4 miesiącach leczenia
|
po 4 miesiącach leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
skuteczność leczenia
Ramy czasowe: w 4, 6, 7 10 miesięcy po rozpoczęciu leczenia i w 1 roku
|
w 4, 6, 7 10 miesięcy po rozpoczęciu leczenia i w 1 roku
|
|
tolerancja na leczenie
Ramy czasowe: po 1, 4, 6, 7, 10 i 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia
|
po 1, 4, 6, 7, 10 i 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Christine Chiaverini, PhD, dermatology department, Nice University Hospital
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 09-APN-01
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .