Biologická léčba amyotrofické laterální sklerózy (NeuStem-ALS)

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je všeobecně fatální neurodegenerativní stav, který způsobuje slabost vedoucí k paralýze a smrti. Očekávaná délka života je méně než 5 let. Příčina je obecně neznámá a neexistuje účinná léčba. Pacienti s ALS typicky vykazují progresivní paralýzu v důsledku pokračující ztráty motoneuronů. Intraspinální injekce mononukleárních buněk kostní dřeně byly schopny zlepšit průběh ALS u myších modelů. Účelem této prospektivní, nerandomizované, otevřené, pilotní studie je provést výzkum bezpečnosti a účinnosti infuze autologních kmenových/progenitorových buněk izolovaných z kostní dřeně s různými vybranými fenotypy subjektům s diagnostikovanou ALS. Tato klinická studie je určena zejména k testování terapeutických (pro-regenerativních a neuroprotektivních) funkcí různých populací kmenových/progenitorových buněk schopných vylučovat bioaktivní neurotrofické faktory. Všichni zařazení pacienti budou mít před zařazením do studie zdokumentovanou anamnézu onemocnění ALS. Pacienti diagnostikovaní v časném stadiu ALS s trváním onemocnění kratším než 6 měsíců a pacienti s diagnostikovaným pokročilým stadiem onemocnění ALS s trváním 6–12 měsíců budou vybráni a rozděleni na základě závažnosti onemocnění do dvou léčebných skupin: Skupina I - pacienti v časném stadiu onemocnění ALS a skupina II - pacienti s pokročilým onemocněním ALS. Dále bude provedeno autologní podání kmenových/progenitorových buněk izolovaných z kostní dřeně do mozkomíšního moku v místě míchy. Konečně bezpečnost léčby, nežádoucí příhody a explorativní parametry, včetně elektromyografických (EMG) studií, usilovné vitální kapacity (FVC), funkční hodnotící stupnice (FRS) a hodnocení maximální dobrovolné izometrické kontrakce (MVIC-rameno), ke stanovení míry progrese ALS budou zaznamenávány po celou dobu sledování po léčbě.