Trattamento biologico della sclerosi laterale amiotrofica (NeuStem-ALS)

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una condizione neurodegenerativa universalmente fatale che causa debolezza che porta alla paralisi e alla morte. L'aspettativa di vita è inferiore a 5 anni. La causa è generalmente sconosciuta e non esiste un trattamento efficace. I pazienti con SLA mostrano tipicamente una paralisi progressiva dovuta alla continua perdita di motoneuroni. Le iniezioni intraspinali di cellule mononucleate del midollo osseo sono state in grado di migliorare il decorso della SLA nei modelli murini. Lo scopo di questo studio pilota prospettico, non randomizzato, in aperto, è condurre l'indagine sulla sicurezza e l'efficacia dell'infusione di cellule staminali/progenitrici autologhe isolate dal midollo osseo con diversi fenotipi selezionati nei soggetti con diagnosi di SLA. In particolare, questo studio clinico è designato a testare le funzioni terapeutiche (pro-rigenerative e neuro-protettive) di diverse popolazioni di cellule staminali/progenitrici in grado di secernere fattori neurotrofici bioattivi. Tutti i pazienti arruolati avranno una storia documentata di malattia da SLA prima dell'arruolamento nello studio. I pazienti con diagnosi di SLA in stadio iniziale con durata della malattia inferiore a 6 mesi e i pazienti con diagnosi di malattia da SLA in stadio avanzato con durata di 6-12 mesi saranno reclutati e assegnati in base alla gravità della malattia a due gruppi di trattamento: Gruppo I - pazienti con stadio iniziale della malattia di SLA e Gruppo II - pazienti con malattia di SLA avanzata. Successivamente, verrà eseguita la somministrazione di cellule staminali/progenitrici autologhe isolate dal midollo osseo nel liquido cerebrospinale nel sito del midollo spinale. Infine, sicurezza del trattamento, eventi avversi e parametri esplorativi, inclusi studi elettromiografici (EMG), capacità vitale forzata (FVC), scala di valutazione funzionale (FRS) e valutazione del braccio di contrazione isometrica massima volontaria (MVIC-arm), per stabilire il tasso di progressione della SLA saranno registrati per tutta la durata del periodo di follow-up post-trattamento.