Az amiotrófiás laterális szklerózis biológiai kezelése (NeuStem-ALS)

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy általánosan végzetes neurodegeneratív állapot, amely gyengeséget okoz, ami bénuláshoz és halálhoz vezet. A várható élettartam kevesebb, mint 5 év. Az ok általában ismeretlen, és nincs hatékony kezelés. Az ALS-ben szenvedő betegek jellemzően progresszív bénulást mutatnak a motoneuronok folyamatos elvesztése miatt. A csontvelő mononukleáris sejtjeinek intraspinális injekciói képesek voltak javítani az ALS lefolyását egérmodellekben. Ennek a prospektív, nem randomizált, nyílt, kísérleti vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja az autológ csontvelőből izolált, különböző kiválasztott fenotípusú ős-/progenitor sejtek infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát diagnosztizált ALS-ben szenvedő alanyokba. Ez a klinikai vizsgálat különösen a bioaktív neurotróf faktorok kiválasztására képes különböző őssejt/progenitor sejtpopulációk terápiás (pro-regeneratív és neuroprotektív) funkcióinak tesztelésére szolgál. Minden bevont betegnek dokumentált ALS-betegsége volt a vizsgálatba való felvétel előtt. Az ALS korai stádiumában diagnosztizált betegeket, akiknél a betegség időtartama 6 hónapnál rövidebb, valamint azokat a betegeket, akiknél az ALS-betegség előrehaladott stádiumában diagnosztizáltak 6-12 hónapig, a betegség súlyossága alapján két kezelési csoportba osztják be: I. a korai ALS-betegségben szenvedő betegek és a II. csoport – előrehaladott ALS-betegségben szenvedő betegek. Ezt követően autológ csontvelőből izolált ős-/progenitor sejteket adnak be a gerincvelő helyén lévő liquorba. Végül a kezelés biztonsága, a nemkívánatos események és a feltáró paraméterek, beleértve az elektromiográfiás (EMG) vizsgálatokat, a kényszerített vitálkapacitást (FVC), a funkcionális értékelési skálát (FRS) és a maximális önkéntes izometrikus kontrakciós kar (MVIC-kar) értékelését az ALS progressziós arányának megállapításához. a kezelés utáni követési időszak teljes időtartama alatt rögzítésre kerül.