Biologische Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (NeuStem-ALS)

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine allgemein tödliche neurodegenerative Erkrankung, die Schwäche verursacht, die zu Lähmungen und zum Tod führt. Die Lebenserwartung beträgt weniger als 5 Jahre. Die Ursache ist im Allgemeinen unbekannt und es gibt keine wirksame Behandlung. Patienten mit ALS zeigen aufgrund des anhaltenden Verlusts von Motoneuronen typischerweise eine fortschreitende Lähmung. Intraspinale Injektionen von mononukleären Knochenmarkszellen waren in der Lage, den Verlauf von ALS in Mausmodellen zu verbessern. Der Zweck dieser prospektiven, nicht randomisierten, offenen Pilotstudie besteht darin, die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion von autologen, aus dem Knochenmark isolierten Stamm-/Vorläuferzellen mit verschiedenen ausgewählten Phänotypen bei Patienten mit diagnostizierter ALS durchzuführen. Insbesondere ist diese klinische Studie dazu bestimmt, die therapeutischen (proregenerativen und neuroprotektiven) Funktionen verschiedener Stamm-/Vorläuferzellpopulationen zu testen, die in der Lage sind, bioaktive neurotrophe Faktoren zu sezernieren. Alle eingeschlossenen Patienten haben vor der Aufnahme in die Studie eine dokumentierte Vorgeschichte der ALS-Erkrankung. Patienten, die in einem frühen Stadium der ALS mit einer Krankheitsdauer von weniger als 6 Monaten diagnostiziert wurden, und Patienten, die in einem fortgeschrittenen Stadium der ALS-Erkrankung mit einer Dauer von 6 bis 12 Monaten diagnostiziert wurden, werden rekrutiert und basierend auf ihrer Schwere der Erkrankung zwei Behandlungsgruppen zugeteilt: Gruppe I – Patienten im frühen Stadium der ALS-Erkrankung und Gruppe II – Patienten mit fortgeschrittener ALS-Erkrankung. Als nächstes wird eine autologe, aus dem Knochenmark isolierte Stamm-/Vorläuferzellen-Verabreichung in die Zerebrospinalflüssigkeit an der Stelle des Rückenmarks durchgeführt. Schließlich Behandlungssicherheit, unerwünschte Ereignisse und explorative Parameter, einschließlich elektromyografischer (EMG) Studien, erzwungener Vitalkapazität (FVC), funktionelle Bewertungsskala (FRS) und Auswertung der maximalen freiwilligen isometrischen Kontraktion (MVIC-Arm), um die ALS-Progressionsrate zu ermitteln werden während der gesamten Nachbeobachtungszeit nach der Behandlung aufgezeichnet.