Биологическое лечение бокового амиотрофического склероза (NeuStem-ALS)
17 июля 2014 г. обновлено: Milosz Kawa, Pomeranian Medical University Szczecin
Исследование безопасности/эффективности биологического лечения бокового амиотрофического склероза с использованием аутологичных стволовых клеток/клеток-предшественников
Целью данного исследования является проверка безопасности и эффективности инфузии аутологичных стволовых клеток/клеток-предшественников, полученных из костного мозга, у субъектов с диагностированным боковым амиотрофическим склерозом.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — универсально фатальное нейродегенеративное состояние, вызывающее слабость, приводящую к параличу и смерти.
Продолжительность жизни менее 5 лет.
Причина, как правило, неизвестна, и эффективного лечения не существует.
У пациентов с БАС обычно наблюдается прогрессирующий паралич из-за продолжающейся потери мотонейронов.
Интраспинальные инъекции мононуклеарных клеток костного мозга способны улучшить течение БАС в моделях на мышах.
Целью этого проспективного нерандомизированного открытого пилотного исследования является проведение исследования безопасности и эффективности инфузии аутологичных стволовых клеток/клеток-предшественников, выделенных из костного мозга, с различными выбранными фенотипами субъектам с диагностированным БАС.
В частности, это клиническое исследование предназначено для проверки терапевтических (регенеративных и нейропротекторных) функций различных популяций стволовых клеток/клеток-предшественников, способных секретировать биоактивные нейротрофические факторы.
Все зарегистрированные пациенты будут иметь документально подтвержденную историю болезни БАС до включения в исследование.
Пациенты с диагностированной ранней стадией БАС с длительностью заболевания менее 6 месяцев и пациенты с диагностированной поздней стадией БАС с продолжительностью заболевания 6-12 месяцев будут набраны и распределены в зависимости от тяжести их заболевания на две группы лечения: Группа I - пациенты с ранней стадией БАС и II группа - пациенты с запущенным БАС.
Затем будет проведено введение аутологичных стволовых клеток/клеток-предшественников, выделенных из костного мозга, в спинномозговую жидкость на участке спинного мозга.
Наконец, безопасность лечения, нежелательные явления и исследовательские параметры, включая электромиографические (ЭМГ) исследования, форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ), функциональную рейтинговую шкалу (FRS) и оценку максимального произвольного изометрического сокращения руки (MVIC-рука), для определения скорости прогрессирования БАС. будет регистрироваться в течение всего периода наблюдения после лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
50
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Szczecin, Польша, 71-252
- Department of Neurology of Pomeranian Medical University in Szczecin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- диагностика болезни БАС перед трансплантацией клеток (диагноз устанавливается в соответствии с критериями Эль-Эскориала для определенного БАС)
- хорошее понимание протокола и готовность дать согласие
- пациент психически здоров и психологически стабилен
- подписанное информированное согласие
Критерий исключения:
Сопутствующее другое системное заболевание или заболевания:
- воспаление (высокое содержание белка или лимфоцитоз в спинномозговой жидкости), активные инфекции.
- диабет,
- сердечно-сосудистые расстройства,
- рак,
- аутоиммунные заболевания
- почечная недостаточность,
- нарушение функции печени.
- субъект является респираторно-зависимым.
- субъект не желает или не может соблюдать требования протокола.
- пациент ранее лечился какой-либо клеточной терапией.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Трансплантация стволовых/прогениторных клеток.
Вмешательство: Биологическое: клеточная терапия. Аутологичные стволовые/прогениторные клетки, полученные из костного мозга, будут трансплантированы интратекально (через стандартную люмбальную пункцию) пациентам с ранним или прогрессирующим БАС.
|
Трансплантация аутологичных стволовых клеток/клеток-предшественников, полученных из костного мозга человека, у пациентов с БАС.
|
|
Фальшивый компаратор: Стандартное лечение БАС
Симптоматическое лечение БАС без биологической клеточной терапии
|
Симптоматическое неврологическое лечение БАС
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность инфузии аутологичных стволовых клеток/клеток-предшественников костного мозга у включенных в исследование пациентов
Временное ограничение: 1 год
|
Подтвердите безопасность аутологичной инфузии стволовых клеток костного мозга/клеток-предшественников у включенных в исследование пациентов повторным наблюдением в течение одного года с клиническими и лабораторными оценками.
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность инфузии аутологичных стволовых клеток/клеток-предшественников костного мозга у включенных в исследование пациентов.
Временное ограничение: 1 год
|
Подтвердить эффективность инфузии аутологичных стволовых клеток костного мозга/клеток-предшественников у включенных в исследование пациентов повторным наблюдением в течение одного года с клиническими и лабораторными оценочными тестами для анализа процессов нейродегенерации и общего состояния здоровья.
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Boguslaw Machalinski, MD, PhD, Pomeranian Medical University Szczecin
- Учебный стул: Przemyslaw Nowacki, MD, PhD, Pomeranian Medical University Szczecin
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2010 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 июля 2017 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 июля 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 июля 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 июля 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
18 июля 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2014 г.
Последняя проверка
1 июля 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Склероз
- Болезнь двигательных нейронов
- Боковой амиотрофический склероз
- Дерматологические агенты
- Кератолитические агенты
- Каменноугольная смола
Другие идентификационные номера исследования
- ZPO 02
- ZPO 02, ALS-BMSC #01 (Другой идентификатор: Department of General Pathology, PMU in Szczecin)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Биологические: клеточная терапия
-
GlaxoSmithKlineЗавершенный